Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

UPLC-MS/MS Monitorering af Emicizumab Terapi (EMICARE)

19. maj 2026 opdateret af: University Hospital, Lille

Værdien af ​​Emicizumab-monitorering med UPLC-MS/MS til forudsigelse af blødningsrisiko ved svær hæmofili A

Emicizumab er et monoklonalt bispecifikt antistof med en terminal halveringstid på 28 dage, som nu er godkendt til behandling af svær hæmofili A med eller uden inhibitorer. En vis heterogenitet i resterende emicizumab-koncentrationer er blevet rapporteret i henhold til alder, kropsmasseindeks eller lægemiddelterapeutisk regime. Nogle tilfælde af neutraliserende antistof-antistoffer er også blevet rapporteret. Hvorvidt monitorering af plasmakoncentrationen af ​​emicizumab kan forudsige den resterende blødningsrisiko under emicizumab er ukendt. Da konventionelle koagulationsassays ikke er tilpasset til emicizumab-monitorering, sigter denne undersøgelse på at vurdere værdien af ​​overvågning af resterende emicizumab-plasmakoncentration ved hjælp af UPLC-MS/MS i forudsigelse af blødningsrisiko.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

100

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Caen, Frankrig
        • CHU De Caen
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Institut Coeur-Poumon, Pôle d'Hématologie-Transfusion, CHU

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

100 patienter med svær hæmofili A vil blive inkluderet i undersøgelsen på 2 franske hæmofilibehandlingscentre (CHU Lille og CHU Caen)

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksen eller barn med klinisk diagnose af svær hæmofili A (FVIII aktivitet < 1%) med eller uden inhibitor
  • Klinisk indikation for emicizumab-behandling

Ekskluderingskriterier:

  • Afvisning af at give informeret samtykke
  • erhvervet hæmofili A
  • anden arvelig eller erhvervet blødningssygdom
  • kropsvægt < 10 kg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Patienter med svær hæmofila A med eller uden inhibitorer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Område under kurven ROC af Restplasmaniveau af emicizumab
Tidsramme: Ved uge 5 (slutningen af ​​emicizumab-belastningsperioden)
Mindst én klinisk signifikant blødning (defineret som enhver blødning behandlet med FVIII, rFVIIa eller aPCC) fra afslutning af loading-perioden (uge 5) til slutningen af ​​undersøgelsen, i gennemsnit 1 år
Ved uge 5 (slutningen af ​​emicizumab-belastningsperioden)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Resterende plasmaniveau af emicizumab målt ved UPLC-MS/MS
Tidsramme: Ved uge 5 (slutningen af ​​emicizumab-belastningsperioden)
Mindst én hæmartrose fra afsluttet belastningsperiode (uge 5) til slutningen af ​​undersøgelsen, i gennemsnit 1 år
Ved uge 5 (slutningen af ​​emicizumab-belastningsperioden)
Resterende plasmaniveau af emicizumab målt ved UPLC-MS/MS
Tidsramme: Ved hvert gennembrud blødning indtil afslutningen af ​​undersøgelsen
Posttraumatisk eller spontan karakter af blødningshændelse
Ved hvert gennembrud blødning indtil afslutningen af ​​undersøgelsen
Resterende plasmaniveau af emicizumab (UPLC-MS/MS dosering)
Tidsramme: Ved uge 5 og ved hvert gennembrudsblødning indtil afslutningen af ​​undersøgelsen
Emicizumab FVIII-lignende aktivitet (kromogent FVIII BIOPHEN™-analysesystem med emicizumab-kalibrering)
Ved uge 5 og ved hvert gennembrudsblødning indtil afslutningen af ​​undersøgelsen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Lille

Samarbejdspartnere

Groupement Interrégional de Recherche Clinique et d'Innovation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Antoine Rauch, MD,PhD, University Hospital, Lille

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. april 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. juli 2020

Først opslået (Faktiske)

15. juli 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2019_75
  • 2020-A00584-35 (Anden identifikator: ID-RCB number,ANSM)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner