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IW-6463 在诊断为线粒体脑肌病、乳酸性酸中毒和中风样发作 (MELAS) 的成人中的 2a 期研究

2024年8月13日 更新者：Tisento Therapeutics

线粒体脑肌病、乳酸性酸中毒和中风样发作 (MELAS) 患者的 2a 期安全性、耐受性、药代动力学和药效学研究

这是一项单臂研究，旨在评估诊断为 MELAS 的成人口服 IW-6463 的安全性和耐受性。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

IW-6463 片剂将每天口服一次 (QD)，最多 29 天

研究类型

介入性

注册 (实际的)

8

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010
        • Children's National Hospital of DC
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 已知线粒体疾病突变的先前基因确认
  2. MELAS 的神经学特征（可以基于病史）
  3. 筛选访视时血浆乳酸水平升高（≥1.0 mmol/L）
  4. 有生育能力的女性在随机化之前必须进行阴性妊娠试验，并且必须同意从筛选访视到最后一次研究药物给药后 90 天使用方案规定的避孕措施。
  5. 男性参与者必须通过输精管结扎术（在筛查访问前 ≥ 60 天进行或通过精子分析确认）进行手术绝育，或者必须同意使用协议规定的避孕措施，并同意从筛查访问到最终剂量后 90 天不捐精研究药物。
  6. 每个协议的其他纳入标准

排除标准：

  1. 筛选时或第 1 天妊娠试验呈阳性
  2. 低血压定义为筛选时或第 1 天给药前收缩压 (BP) ≤90 mmHg 或舒张压 ≤60 mmHg
  3. 高血压定义为收缩压 >160 mmHg 或舒张压 >100 mmHg，筛选时或第 1 天给药前
  4. 不受控制的糖尿病
  5. 研究者确定的严重胃肠动力障碍可能会影响依从性和/或口服药物给药、吸收和暴露。
  6. 饭后3-4小时不能禁食
  7. 不能或不愿意遵守研究时间表、生活方式限制、评估要求，或者根据研究者的临床判断，不适合参加研究。
  8. 目前或既往有临床意义的心肌病和/或心脏传导异常病史
  9. 在注册后 1 个月内使用过任何含尼古丁的产品（例如，香烟、电子烟、电子烟、雪茄）
  10. 每个协议的其他排除标准

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：IW-6463
开放标签 IW-6463 15 毫克，每天一次 (QD)，剂量可能减少至 10 毫克。
药品：IW-6463 片剂
IW-6463 口服片剂（每日）
其他名称：
  • CY6463
  • 扎戈西瓜特

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
由于 ≥ 1 种治疗紧急不良事件 (TEAE) 减少或停止研究药物剂量的参与者人数
大体时间：从首次给药日期到第 43 天 (±4)
TEAE 被定义为在研究​​药物第一剂和研究期结束之间发生的不良事件 (AE)。 AE 被定义为与研究药物治疗不一定有因果关系的不良医疗事件。
从首次给药日期到第 43 天 (±4)
经历过 ≥1 次 AE、TEAE、严重 AE (SAE) 或特殊兴趣 TEAE (AESI) 的参与者人数
大体时间：从首次给药日期到第 43 天 (±4)
AE 被定义为与研究药物治疗不一定有因果关系的不良医疗事件。 TEAE 被定义为从首次服用研究药物直至研究期结束期间发生的 AE。 SAE 是指满足以下一项或多项条件的 AE：导致死亡；立即危及生命；需要住院或延长现有住院时间；导致持续或严重的残疾或丧失能力；导致先天性异常或出生缺陷；是可能危及参与者或可能需要医疗干预以防止上述结果之一的重要医疗事件。 事件被分类为轻度、中度或重度，以及与研究药物相关或无关。 AESI 包括出血事件、症状性低血压事件和/或心动过速、头晕、晕厥以及与神经行为变化（即自杀或欣快感）相关的 TEAE。
从首次给药日期到第 43 天 (±4)

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Tisento Therapeutics

合作者

Children's Hospital of Philadelphia

调查人员

  • 研究主任：Chad Glasser, PharmD、Cyclerion Therapeutics, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年11月13日

初级完成 (实际的)

2022年1月23日

研究完成 (实际的)

2022年1月23日

研究注册日期

首次提交

2020年7月14日

首先提交符合 QC 标准的

2020年7月14日

首次发布 (实际的)

2020年7月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年8月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年8月13日

最后验证

2024年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • C6463-201
  • CY6463 (其他标识符：Cyclerion Therapeutics)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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