Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 2a-studie av IW-6463 hos vuxna diagnostiserade med mitokondriell encefalomyopati, laktacidos och strokeliknande episoder (MELAS)

13 augusti 2024 uppdaterad av: Tisento Therapeutics

En fas 2a studie av säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetisk och farmakodynamisk studie hos individer med mitokondriell encefalomyopati, laktacidos och strokeliknande episoder (MELAS)

Detta är en enarmad studie för att utvärdera säkerhet och tolerabilitet av oral IW-6463 hos vuxna diagnostiserade med MELAS.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

IW-6463 tabletter kommer att ges oralt en gång dagligen (QD) i upp till 29 dagar

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

8

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Hospital of DC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Tidigare genetisk bekräftelse av en känd mutation i mitokondriell sjukdom
  2. Neurologiska egenskaper hos MELAS (kan baseras på medicinsk historia)
  3. Förhöjda plasmalaktatnivåer vid screeningbesök (≥1,0 mmol/L)
  4. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest före randomisering och måste gå med på att använda protokollspecificerad preventivmedel från screeningbesöket till 90 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.
  5. Manliga deltagare måste vara kirurgiskt sterila genom vasektomi (genomförd ≥ 60 dagar före screeningbesöket eller bekräftad via spermieanalys) eller måste gå med på att använda protokollspecificerad preventivmedel och samtycka till att avstå från spermiedonation från screeningbesöket under 90 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.
  6. Andra inklusionskriterier per protokoll

Exklusions kriterier:

  1. Positivt graviditetstest vid screening eller dag 1
  2. Hypotension definieras som systoliskt blodtryck (BP) ≤90 mmHg eller diastoliskt blodtryck ≤60 mmHg vid screening eller fördosering på dag 1
  3. Hypertoni definieras som systoliskt blodtryck >160 mmHg eller diastoliskt tryck >100 mmHg, vid screening eller fördos på dag 1
  4. Okontrollerad diabetes
  5. Allvarlig gastrointestinal dysmotilitet som fastställts av utredaren som kan påverka efterlevnaden och/eller oral läkemedelsadministrering, absorption och exponering.
  6. Kan inte fasta på 3-4 timmar efter en måltid
  7. Att inte kunna eller vilja följa studieschemat, livsstilsbegränsningar, bedömningskrav eller, enligt utredarens kliniska bedömning, är på annat sätt inte lämplig för studiedeltagande.
  8. Aktuell eller tidigare historia av kliniskt signifikant kardiomyopati och/eller hjärtöverledningsstörningar
  9. Använde nikotininnehållande produkter (t.ex. cigaretter, e-cigaretter, vape-pennor, cigarrer) inom 1 månad efter registreringen
  10. Andra uteslutningskriterier per protokoll

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: IW-6463
Open-label IW-6463 15 mg en gång dagligen (QD), med möjlighet att reducera dosen till 10 mg.
Läkemedel: IW-6463 surfplattor
IW-6463 tabletter administrerade oralt (dagligen)
Andra namn:
  • CY6463
  • zagociguat

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med minskad dos av studien eller avbruten behandling på grund av ≥ 1 behandling Emergent Adverse Event (TEAE)
Tidsram: Från första dosdatum till dag 43 (±4)
En TEAE definieras som en biverkning (AE) med en debut som inträffar mellan den första dosen av studieläkemedlet och slutet av studieperioden. AE definieras som en ogynnsam medicinsk händelse som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med studieläkemedelsbehandling.
Från första dosdatum till dag 43 (±4)
Antal deltagare som upplevde ≥1 AE, TEAE, Serious AE (SAE) eller TEAE of Special Interest (AESI)
Tidsram: Från första dosdatum till dag 43 (±4)
AE definieras som en ogynnsam medicinsk händelse som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med studieläkemedelsbehandling. En TEAE definieras som en AE med en debut som inträffar från den första dosen av studieläkemedlet fram till slutet av studieperioden. En SAE är en AE som uppfyller 1 eller flera av följande: resulterar i dödsfall; är omedelbart livshotande; kräver sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse; resulterar i bestående eller betydande funktionshinder eller oförmåga; resulterar i en medfödd abnormitet eller fosterskada; är en viktig medicinsk händelse som kan äventyra deltagaren eller kan kräva medicinskt ingripande för att förhindra ett av de resultat som anges ovan. Händelser kategoriserades som milda, måttliga eller svåra och som relaterade eller orelaterade till studieläkemedlet. AESI inkluderar blödningshändelser, symtomatiska hypotensiva händelser och/eller takykardi, yrsel, synkope och TEAE relaterade till förändringar av neurobeteenden (dvs suicidalitet eller eufori).
Från första dosdatum till dag 43 (±4)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Tisento Therapeutics

Samarbetspartners

Children's Hospital of Philadelphia

Utredare

  • Studierektor: Chad Glasser, PharmD, Cyclerion Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 november 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

23 januari 2022

Avslutad studie (Faktisk)

23 januari 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 juli 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 juli 2020

Första postat (Faktisk)

17 juli 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 augusti 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 augusti 2024

Senast verifierad

1 augusti 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • C6463-201
  • CY6463 (Annan identifierare: Cyclerion Therapeutics)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera