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Studio di fase 2a su IW-6463 negli adulti con diagnosi di encefalomiopatia mitocondriale, acidosi lattica ed episodi simil-ictus (MELAS)

13 novembre 2023 aggiornato da: Tisento Therapeutics

Uno studio di fase 2a su sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica in individui con encefalomiopatia mitocondriale, acidosi lattica ed episodi simil-ictus (MELAS)

Questo è uno studio a braccio singolo per valutare la sicurezza e la tollerabilità dell'IW-6463 orale negli adulti con diagnosi di MELAS.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le compresse IW-6463 saranno somministrate per via orale una volta al giorno (QD) per un massimo di 29 giorni

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Hospital of DC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Precedente conferma genetica di una nota mutazione della malattia mitocondriale
  2. Caratteristiche neurologiche della MELAS (possono essere basate sull'anamnesi)
  3. Livelli elevati di lattato plasmatico alla visita di screening (≥1,0 mmol/L)
  4. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo prima della randomizzazione e devono accettare di utilizzare la contraccezione specificata dal protocollo dalla visita di screening fino a 90 giorni dopo la dose finale del farmaco in studio.
  5. I partecipanti di sesso maschile devono essere chirurgicamente sterili mediante vasectomia (condotta ≥60 giorni prima della visita di screening o confermata tramite analisi dello sperma) o devono accettare di utilizzare la contraccezione specificata dal protocollo e accettare di astenersi dalla donazione di sperma dalla visita di screening fino a 90 giorni dopo la dose finale del farmaco in studio.
  6. Altri criteri di inclusione per protocollo

Criteri di esclusione:

  1. Test di gravidanza positivo allo Screening o al Giorno 1
  2. Ipotensione definita come pressione arteriosa sistolica (PA) ≤90 mmHg o pressione diastolica ≤60 mmHg allo Screening o pre-dose al Giorno 1
  3. Ipertensione definita come PA sistolica >160 mmHg o PA diastolica >100 mmHg, allo Screening o pre-dose al Giorno 1
  4. Diabete non controllato
  5. Grave dismotilità gastrointestinale, come determinato dallo sperimentatore, che può influire sulla compliance e/o sulla somministrazione orale del farmaco, sull'assorbimento e sull'esposizione.
  6. Incapace di digiunare per 3-4 ore dopo un pasto
  7. Incapace o non disposto ad aderire al programma dello studio, alle restrizioni sullo stile di vita, ai requisiti di valutazione o, a giudizio clinico dello sperimentatore, non è altrimenti idoneo alla partecipazione allo studio.
  8. Storia attuale o passata di cardiomiopatia clinicamente significativa e/o anomalia della conduzione cardiaca
  9. Hai usato qualsiasi prodotto contenente nicotina (p. es., sigarette, sigarette elettroniche, vaporizzatori a penna, sigari) entro 1 mese dall'iscrizione
  10. Altri criteri di esclusione per protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: IW-6463
IW-6463 in aperto 15 mg una volta al giorno (QD), con possibilità di ridurre la dose a 10 mg.
Droga: Compresse IW-6463
Compresse IW-6463 somministrate per via orale (giornaliera)
Altri nomi:
  • CY6463

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con riduzioni o interruzioni della dose del farmaco in studio a causa di ≥ 1 evento avverso emergente del trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla data della prima dose al giorno 43 (±4)
Un TEAE è definito come un evento avverso (AE) con esordio che si verifica tra la prima dose del farmaco in studio e la fine del periodo di studio. Gli eventi avversi sono definiti come un evento medico spiacevole che non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento con il farmaco in studio.
Dalla data della prima dose al giorno 43 (±4)
Numero di partecipanti che hanno manifestato ≥ 1 EA, TEAE, EA gravi (SAE) o TEAE di particolare interesse (AESI)
Lasso di tempo: Dalla data della prima dose al giorno 43 (±4)
Gli eventi avversi sono definiti come un evento medico spiacevole che non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento con il farmaco in studio. Un TEAE è definito come un evento avverso con esordio che si verifica dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine del periodo di studio. Un SAE è un EA che soddisfa 1 o più dei seguenti requisiti: provoca la morte; è immediatamente pericoloso per la vita; richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente; determina invalidità o incapacità persistente o significativa; provoca un'anomalia congenita o un difetto congenito; è un evento medico importante che potrebbe mettere a repentaglio il partecipante o potrebbe richiedere un intervento medico per prevenire uno degli esiti sopra elencati. Gli eventi sono stati classificati come lievi, moderati o gravi e come correlati o non correlati al farmaco in studio. Gli AESI includono eventi di sanguinamento, eventi ipotensivi sintomatici e/o tachicardia, vertigini, sincope e TEAE correlati al cambiamento dei neurocomportamenti (ad esempio, suicidalità o euforia).
Dalla data della prima dose al giorno 43 (±4)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Tisento Therapeutics

Collaboratori

Children's Hospital of Philadelphia

Investigatori

  • Direttore dello studio: Chad Glasser, PharmD, Cyclerion Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 novembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

23 gennaio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

23 gennaio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 luglio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

17 luglio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • C6463-201
  • CY6463 (Altro identificatore: Cyclerion Therapeutics)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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