Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 2а исследования IW-6463 у взрослых с диагнозом митохондриальная энцефаломиопатия, лактоацидоз и инсультоподобные эпизоды (MELAS)

13 августа 2024 г. обновлено: Tisento Therapeutics

Фаза 2а исследования безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамических заболеваний у лиц с митохондриальной энцефаломиопатией, лактоацидозом и инсультоподобными эпизодами (MELAS)

Это исследование с одной группой для оценки безопасности и переносимости перорального IW-6463 у взрослых с диагнозом MELAS.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Таблетки IW-6463 будут вводиться перорально один раз в день (QD) на срок до 29 дней.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

8

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Hospital of DC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Предварительное генетическое подтверждение известной мутации митохондриального заболевания
  2. Неврологические особенности MELAS (могут быть основаны на истории болезни)
  3. Повышенный уровень лактата в плазме при скрининговом визите (≥1,0 ммоль/л)
  4. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность до рандомизации и должны дать согласие на использование указанных в протоколе средств контрацепции с момента скринингового визита в течение 90 дней после приема последней дозы исследуемого препарата.
  5. Участники мужского пола должны быть хирургически стерильны посредством вазэктомии (выполненной за ≥60 дней до скринингового визита или подтвержденной анализом спермы) или должны согласиться на использование указанной в протоколе контрацепции и согласиться воздерживаться от донорства спермы с момента скринингового визита в течение 90 дней после последней дозы. исследуемого препарата.
  6. Другие критерии включения по протоколу

Критерий исключения:

  1. Положительный тест на беременность при скрининге или в 1-й день
  2. Гипотензия, определяемая как систолическое артериальное давление (АД) ≤90 мм рт.ст. или диастолическое АД ≤60 мм рт.ст. при скрининге или до введения дозы в 1-й день.
  3. Артериальная гипертензия, определяемая как систолическое АД >160 мм рт.ст. или диастолическое АД >100 мм рт.ст. при скрининге или до введения дозы в 1-й день
  4. Неконтролируемый диабет
  5. Тяжелые нарушения моторики желудочно-кишечного тракта по определению исследователя, которые могут повлиять на соблюдение режима лечения и/или пероральное введение лекарств, их всасывание и экспозицию.
  6. Невозможно голодать в течение 3-4 часов после еды.
  7. Неспособность или нежелание соблюдать график исследования, ограничения образа жизни, требования оценки или, по клиническому мнению исследователя, иным образом не подходит для участия в исследовании.
  8. Наличие в анамнезе или в анамнезе клинически значимой кардиомиопатии и/или нарушения сердечной проводимости
  9. Употребляли любые никотинсодержащие продукты (например, сигареты, электронные сигареты, вейп-ручки, сигары) в течение 1 месяца после регистрации
  10. Другие критерии исключения по протоколу

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ИВ-6463
Открытый препарат IW-6463 15 мг один раз в сутки (QD), с возможностью снижения дозы до 10 мг.
Лекарство: IW-6463 Таблетки
Таблетки IW-6463 перорально (ежедневно)
Другие имена:
  • CY6463
  • загоцигуат

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, у которых была снижена или прекращена доза исследуемого препарата из-за ≥ 1 нежелательного явления, возникшего во время лечения (TEAE)
Временное ограничение: От даты первой дозы до 43-го дня (±4)
TEAE определяется как нежелательное явление (НЯ), начало которого возникает между первой дозой исследуемого препарата и концом периода исследования. НЯ определяются как неблагоприятное медицинское явление, которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с лечением исследуемым препаратом.
От даты первой дозы до 43-го дня (±4)
Количество участников, у которых наблюдалось ≥1 НЯ, TEAE, серьезное НЯ (SAE) или TEAE, представляющее особый интерес (AESI)
Временное ограничение: От даты первой дозы до 43-го дня (±4)
НЯ определяются как неблагоприятное медицинское явление, которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с лечением исследуемым препаратом. TEAE определяется как НЯ, начало которого возникает от первой дозы исследуемого препарата до конца периода исследования. SAE – это НЯ, которое соответствует одному или более из следующих условий: приводит к смерти; представляет непосредственную угрозу для жизни; требуется стационарная госпитализация или продление существующей госпитализации; приводит к стойкой или значительной инвалидности или недееспособности; приводит к врожденной аномалии или врожденному дефекту; является важным медицинским событием, которое может поставить под угрозу участника или может потребовать медицинского вмешательства для предотвращения одного из последствий, перечисленных выше. Явления были классифицированы как легкие, умеренные или тяжелые и как связанные или не связанные с исследуемым препаратом. AESI включают явления кровотечения, симптоматические явления гипотонии и/или тахикардию, головокружение, обмороки и TEAE, связанные с изменением нейроповедения (т. е. суицидальностью или эйфорией).
От даты первой дозы до 43-го дня (±4)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Tisento Therapeutics

Соавторы

Children's Hospital of Philadelphia

Следователи

  • Директор по исследованиям: Chad Glasser, PharmD, Cyclerion Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 ноября 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

23 января 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

23 января 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 июля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 июля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 июля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 августа 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 августа 2024 г.

Последняя проверка

1 августа 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • C6463-201
  • CY6463 (Другой идентификатор: Cyclerion Therapeutics)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться