Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

2a fázisú IW-6463 vizsgálat mitokondriális encephalomyopathiával, tejsavas acidózissal és stroke-szerű epizódokkal (MELAS) diagnosztizált felnőtteknél

2024. augusztus 13. frissítette: Tisento Therapeutics

2a fázisú biztonsági, tolerálhatósági, farmakokinetikai és farmakodinámiás vizsgálat mitokondriális encephalomyopathiában, tejsavas acidózisban és stroke-szerű epizódokban (MELAS) szenvedő egyéneknél

Ez egy egykarú vizsgálat az orális IW-6463 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére MELAS-szel diagnosztizált felnőtteknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az IW-6463 tablettákat szájon át naponta egyszer (QD) adják be legfeljebb 29 napig

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

8

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Hospital of DC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Egy ismert mitokondriális betegség mutációjának előzetes genetikai megerősítése
  2. A MELAS neurológiai jellemzői (kórtörténet alapján)
  3. Emelkedett plazma laktátszint a szűrési viziten (≥1,0 mmol/L)
  4. A fogamzóképes korú nőknek negatív terhességi tesztet kell végezniük a randomizálás előtt, és bele kell egyezniük a protokollban meghatározott fogamzásgátlás használatába a szűrővizsgálattól a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 90 napig.
  5. A férfi résztvevőknek vazektómiával sebészetileg sterilnek kell lenniük (a szűrővizsgálat előtt legalább 60 nappal vagy spermaanalízissel megerősítve), vagy bele kell egyeznie a protokollban meghatározott fogamzásgátlás alkalmazásába, és bele kell egyeznie abba, hogy tartózkodik a sperma adományozásától a szűrővizsgálaton az utolsó adag után 90 napig. tanulmányi gyógyszer.
  6. Egyéb felvételi kritériumok protokollonként

Kizárási kritériumok:

  1. Pozitív terhességi teszt a szűréskor vagy az 1. napon
  2. A hipotenzió meghatározása: szisztolés vérnyomás (BP) ≤90 Hgmm vagy diasztolés vérnyomás ≤60 Hgmm a szűréskor vagy az 1. napon történő adagolás előtt
  3. Hypertonia: szisztolés vérnyomás > 160 Hgmm vagy diasztolés vérnyomás > 100 Hgmm, a szűréskor vagy az 1. napon történő adagolás előtt
  4. Kontrollálatlan cukorbetegség
  5. Súlyos gyomor-bélrendszeri dysmotilitás, amelyet a vizsgáló állapított meg, amely befolyásolhatja a megfelelőséget és/vagy a gyógyszer orális adagolását, felszívódását és expozícióját.
  6. Étkezés után 3-4 óráig nem tud koplalni
  7. A vizsgálati ütemtervhez, életmódbeli korlátozásokhoz, értékelési követelményekhez nem képes vagy nem hajlandó betartani, vagy a vizsgáló klinikai megítélése szerint egyébként nem alkalmas a vizsgálatban való részvételre.
  8. Jelenlegi vagy múltbeli klinikailag jelentős kardiomiopátia és/vagy szívvezetési rendellenesség
  9. a beiratkozást követő 1 hónapon belül felhasznált bármilyen nikotin tartalmú terméket (pl. cigaretta, e-cigaretta, vape toll, szivar)
  10. Egyéb kizárási kritériumok protokollonként

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: IW-6463
Nyílt címkés IW-6463 15 mg naponta egyszer (QD), az adag 10 mg-ra történő csökkentésével.
Drog: IW-6463 tabletta
IW-6463 tabletta szájon át (naponta)
Más nevek:
  • CY6463
  • zagociguat

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akiknél a vizsgálati gyógyszeradagot csökkentették vagy abbahagyták ≥ 1 kezelési sürgős mellékhatás (TEAE) miatt
Időkeret: Az első adagolás dátumától a 43. napig (±4)
A TEAE olyan nemkívánatos esemény (AE), amely a vizsgálati gyógyszer első dózisa és a vizsgálati időszak vége között jelentkezik. A nemkívánatos eseményeket olyan nemkívánatos orvosi eseményként határozzák meg, amelynek nincs szükségszerűen okozati összefüggése a vizsgált gyógyszeres kezeléssel.
Az első adagolás dátumától a 43. napig (±4)
Azon résztvevők száma, akik ≥1 AE-t, TEAE-t, Súlyos AE-t (SAE) vagy TEAE of Special Interest (AESI) tapasztaltak
Időkeret: Az első adagolás dátumától a 43. napig (±4)
A nemkívánatos eseményeket olyan nemkívánatos orvosi eseményként határozzák meg, amelynek nincs szükségszerűen okozati összefüggése a vizsgált gyógyszeres kezeléssel. A TEAE olyan mellékhatásként definiálható, amely a vizsgálati gyógyszer első dózisától a vizsgálati időszak végéig jelentkezik. A SAE olyan AE, amely az alábbiak közül egyet vagy többet teljesít: halált okoz; azonnal életveszélyes; fekvőbeteg kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényli; tartós vagy jelentős rokkantságot vagy munkaképtelenséget eredményez; veleszületett rendellenességet vagy születési rendellenességet eredményez; olyan fontos egészségügyi esemény, amely veszélyeztetheti a résztvevőt, vagy orvosi beavatkozást igényelhet a fent felsorolt ​​kimenetelek közül 1 megelőzésére. Az eseményeket enyhe, közepes vagy súlyos, valamint a vizsgált gyógyszerrel kapcsolatos vagy nem kapcsolódó események kategóriába sorolták. Az AESI-k közé tartoznak a vérzéses események, a tünetekkel járó hipotenzív események és/vagy a tachycardia, a szédülés, az ájulás és a TEAE-k, amelyek az idegrendszeri viselkedés megváltozásával kapcsolatosak (azaz öngyilkosság vagy eufória).
Az első adagolás dátumától a 43. napig (±4)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Tisento Therapeutics

Együttműködők

Children's Hospital of Philadelphia

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Chad Glasser, PharmD, Cyclerion Therapeutics, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. november 13.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. január 23.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. január 23.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. július 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. július 14.

Első közzététel (Tényleges)

2020. július 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. augusztus 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. augusztus 13.

Utolsó ellenőrzés

2024. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • C6463-201
  • CY6463 (Egyéb azonosító: Cyclerion Therapeutics)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel