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ミトコンドリア脳筋症、乳酸アシドーシス、および脳卒中様エピソード (MELAS) と診断された成人における IW-6463 の第 2a 相試験

2024年8月13日 更新者：Tisento Therapeutics

ミトコンドリア脳筋症、乳酸アシドーシス、および脳卒中様エピソード（MELAS）を有する個人におけるフェーズ2aの安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学研究

これは、MELAS と診断された成人における経口 IW-6463 の安全性と忍容性を評価する単群試験です。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

IW-6463 錠剤は、1 日 1 回（QD）、最大 29 日間経口投与されます

研究の種類

介入

入学 (実際)

8

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Hospital of DC
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -既知のミトコンドリア病変異の事前の遺伝的確認
  2. MELASの神経学的特徴（病歴に基づく場合があります）
  3. スクリーニング訪問時の血漿乳酸値の上昇 (≥1.0 mmol/L)
  4. 出産の可能性のある女性は、無作為化の前に妊娠検査で陰性でなければならず、スクリーニング訪問から治験薬の最終投与後90日まで、プロトコルで指定された避妊を使用することに同意する必要があります。
  5. -男性の参加者は、精管切除術によって外科的に無菌でなければなりません（スクリーニング訪問の60日以上前に実施されるか、精子分析によって確認されます）、またはプロトコルで指定された避妊を使用することに同意し、最終投与から90日後までスクリーニング訪問からの精子提供を控えることに同意する必要があります治験薬の。
  6. プロトコルごとのその他の選択基準

除外基準:

  1. -スクリーニング時または1日目の妊娠検査陽性
  2. -収縮期血圧（BP）として定義される低血圧（BP）≤90 mmHgまたは拡張期血圧≤60 mmHg スクリーニング時または1日目の投与前
  3. -1日目のスクリーニング時または投与前の収縮期血圧> 160 mmHgまたは拡張期血圧> 100 mmHgとして定義される高血圧
  4. コントロール不良の糖尿病
  5. -コンプライアンスおよび/または経口薬物投与、吸収および曝露に影響を与える可能性がある研究者によって決定された重度の胃腸運動障害。
  6. 食後3～4時間は絶食できない
  7. -研究スケジュール、ライフスタイルの制限、評価要件を順守できない、または順守したくない、または治験責任医師の臨床的判断において、それ以外の場合は研究への参加に適していません。
  8. -臨床的に重要な心筋症および/または心臓伝導異常の現在または過去の病歴
  9. -ニコチンを含む製品（例：タバコ、電子タバコ、アークペン、葉巻）を登録後1か月以内に使用した
  10. プロトコルごとのその他の除外基準

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：IW-6463
非盲検の IW-6463 15 mg を 1 日 1 回 (QD)、10 mg に減量する可能性があります。
薬：IW-6463 錠
IW-6463錠経口投与（連日）
他の名前：
  • CY6463
  • ザゴシグアト

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
1回以上の治療による緊急有害事象（TEAE）により治験薬の用量が減量または中止された参加者の数
時間枠：初回投与日から43日目まで(±4)
TEAEは、治験薬の初回投与から治験期間の終了までの間に発症する有害事象（AE）として定義されます。 AE は、必ずしも治験薬治療との因果関係を持たない、望ましくない医学的出来事として定義されます。
初回投与日から43日目まで(±4)
1 件以上の AE、TEAE、重篤な AE (SAE)、または特別な関心のある TEAE (AESI) を経験した参加者の数
時間枠：初回投与日から43日目まで(±4)
AE は、必ずしも治験薬治療との因果関係を持たない、望ましくない医学的出来事として定義されます。 TEAEは、治験薬の初回投与から治験期間の終了までに発症するAEとして定義されます。 SAE は、以下の 1 つ以上を満たす AE です: 死亡を引き起こす。すぐに生命の危険にさらされます。入院または既存の入院の延長が必要な場合。持続的または重大な障害または無能力をもたらす。先天異常または先天異常を引き起こす。参加者を危険にさらす可能性がある、または上記の結果の 1 つを防ぐために医療介入が必要になる可能性がある重要な医療イベントです。 事象は軽度、中等度、重度に分類され、治験薬に関連するか無関係に分類されました。 AESIには、出血事象、症候性低血圧事象および/または頻脈、めまい、失神、および神経行動の変化（すなわち、自殺傾向または多幸感）に関連するTEAEが含まれる。
初回投与日から43日目まで(±4)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Tisento Therapeutics

協力者

Children's Hospital of Philadelphia

捜査官

  • スタディディレクター：Chad Glasser, PharmD、Cyclerion Therapeutics, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年11月13日

一次修了 (実際)

2022年1月23日

研究の完了 (実際)

2022年1月23日

試験登録日

最初に提出

2020年7月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年7月14日

最初の投稿 (実際)

2020年7月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年8月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年8月13日

最終確認日

2024年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • C6463-201
  • CY6463 (その他の識別子：Cyclerion Therapeutics)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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