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MELAS(Mitochondrial Encephalomyopathy, Lactic Acidosis, and Stroke-like Episodes)로 진단된 성인의 IW-6463에 대한 2a상 연구

2024년 8월 13일 업데이트: Tisento Therapeutics

Mitochondrial Encephalomyopathy, Lactic Acidosis 및 Stroke-like Episodes (MELAS) 환자를 대상으로 한 2a상 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학 연구

이것은 MELAS 진단을 받은 성인을 대상으로 경구용 IW-6463의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 단일군 연구입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

IW-6463 정제는 최대 29일 동안 1일 1회(QD) 경구 투여됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

8

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Hospital of DC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 알려진 미토콘드리아 질병 돌연변이의 사전 유전적 확인
  2. MELAS의 신경학적 특징(병력을 기반으로 할 수 있음)
  3. 스크리닝 방문 시 상승된 혈장 락테이트 수준(≥1.0mmol/L)
  4. 가임 여성은 무작위 배정 전에 임신 테스트 결과 음성이어야 하며 선별 검사 방문부터 연구 약물의 최종 투여 후 90일까지 프로토콜 지정 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  5. 남성 참가자는 정관 수술(스크리닝 방문 전 60일 이상 수행하거나 정자 분석을 통해 확인)에 의해 외과적으로 불임이거나 프로토콜 지정 피임법을 사용하는 데 동의하고 스크리닝 방문부터 최종 투여 후 90일까지 정자 기증을 자제하는 데 동의해야 합니다. 연구 약물의.
  6. 프로토콜별 기타 포함 기준

제외 기준:

  1. 스크리닝 또는 1일차에 양성 임신 테스트
  2. 스크리닝 시 수축기 혈압(BP) ≤90 mmHg 또는 이완기 혈압 ≤60 mmHg로 정의되는 저혈압 또는 투여 1일 전
  3. 1일차에 스크리닝 또는 투약 전 수축기 혈압 >160mmHg 또는 확장기 혈압 >100mmHg로 정의되는 고혈압
  4. 조절되지 않는 당뇨병
  5. 순응도 및/또는 경구 약물 투여, 흡수 및 노출에 영향을 미칠 수 있는 조사관에 의해 결정된 심각한 위장관 운동 장애.
  6. 식후 3-4시간 동안 금식을 할 수 없음
  7. 연구 일정, 생활 방식 제한, 평가 요구 사항을 준수할 수 없거나 고수할 의사가 없거나 연구자의 임상적 판단에 따라 연구 참여에 적합하지 않은 경우.
  8. 임상적으로 중요한 심근병증 및/또는 심전도 이상의 현재 또는 과거 병력
  9. 등록 후 1개월 이내에 니코틴 함유 제품(예: 담배, 전자 담배, 베이프 펜, 시가)을 사용한 경우
  10. 프로토콜별 기타 제외 기준

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: IW-6463
오픈 라벨 IW-6463 15mg 1일 1회(QD), 용량을 10mg으로 줄일 수 있습니다.
의약품: IW-6463 태블릿
IW-6463 정제 경구 투여(매일)
다른 이름들:
  • CY6463
  • 자고시구아트

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1회 이상의 치료 관련 이상반응(TEAE)으로 인해 연구 약물 용량을 줄이거나 중단한 참가자 수
기간: 첫 번째 투여일부터 43일차까지(±4)
TEAE는 연구 약물의 첫 번째 투여와 연구 기간 종료 사이에 발생하는 이상반응(AE)으로 정의됩니다. AE는 연구 약물 치료와 반드시 인과관계가 없는 바람직하지 않은 의학적 사건으로 정의됩니다.
첫 번째 투여일부터 43일차까지(±4)
≥1 AE, TEAE, 심각한 AE(SAE) 또는 AESI(특별 관심 대상 TEAE)를 경험한 참가자 수
기간: 첫 번째 투여일부터 43일차까지(±4)
AE는 연구 약물 치료와 반드시 인과관계가 없는 바람직하지 않은 의학적 사건으로 정의됩니다. TEAE는 연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 기간이 끝날 때까지 발생하는 발병의 AE로 정의됩니다. SAE는 다음 중 1개 이상을 충족하는 AE입니다. 사망을 초래합니다. 즉시 생명을 위협합니다. 입원 환자 입원이 필요하거나 기존 입원 기간이 연장되어야 합니다. 지속적이거나 심각한 장애 또는 무능력을 초래합니다. 선천적 기형이나 선천적 결함을 초래합니다. 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있거나 위에 나열된 결과 중 하나를 방지하기 위해 의학적 개입이 필요할 수 있는 중요한 의학적 사건입니다. 이상반응은 경증, 중등도, 중증으로 분류되었으며 연구 약물과 관련이 있거나 관련이 없습니다. AESI에는 출혈 사건, 증상이 있는 저혈압 사건 및/또는 빈맥, 현기증, 실신, 신경 행동 변화(예: 자살 충동 또는 행복감)와 관련된 TEAE가 포함됩니다.
첫 번째 투여일부터 43일차까지(±4)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Tisento Therapeutics

협력자

Children's Hospital of Philadelphia

수사관

  • 연구 책임자: Chad Glasser, PharmD, Cyclerion Therapeutics, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 11월 13일

기본 완료 (실제)

2022년 1월 23일

연구 완료 (실제)

2022년 1월 23일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 7월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 7월 14일

처음 게시됨 (실제)

2020년 7월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 8월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 8월 13일

마지막으로 확인됨

2024년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • C6463-201
  • CY6463 (기타 식별자: Cyclerion Therapeutics)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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