Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2a dotyczące IW-6463 u dorosłych z rozpoznaniem encefalomiopatii mitochondrialnej, kwasicy mleczanowej i epizodów udaropodobnych (MELAS)

13 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Tisento Therapeutics

Badanie fazy 2a bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki u osób z encefalomiopatią mitochondrialną, kwasicą mleczanową i epizodami udaropodobnymi (MELAS)

Jest to jednoramienne badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji doustnego IW-6463 u dorosłych, u których zdiagnozowano MELAS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Tabletki IW-6463 będą podawane doustnie raz dziennie (QD) przez okres do 29 dni

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Hospital of DC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wcześniejsze potwierdzenie genetyczne znanej mutacji choroby mitochondrialnej
  2. Cechy neurologiczne MELAS (mogą być oparte na historii medycznej)
  3. Podwyższony poziom mleczanu w osoczu podczas wizyty przesiewowej (≥1,0 mmol/l)
  4. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego przed randomizacją i muszą wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji określonej w protokole od wizyty przesiewowej do 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  5. Uczestnicy płci męskiej muszą być sterylni chirurgicznie przez wazektomię (przeprowadzoną ≥60 dni przed wizytą przesiewową lub potwierdzoną badaniem nasienia) lub muszą wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji określonej w protokole oraz wyrazić zgodę na powstrzymanie się od dawstwa nasienia z wizyty przesiewowej przez 90 dni po ostatniej dawce badanego leku.
  6. Inne kryteria włączenia według protokołu

Kryteria wyłączenia:

  1. Pozytywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego lub w dniu 1
  2. Niedociśnienie zdefiniowane jako skurczowe ciśnienie krwi (BP) ≤90 mmHg lub rozkurczowe BP ≤60 mmHg podczas badania przesiewowego lub przed podaniem dawki w 1. dniu
  3. Nadciśnienie zdefiniowane jako skurczowe BP >160 mmHg lub rozkurczowe BP >100 mmHg podczas badania przesiewowego lub przed podaniem dawki w dniu 1.
  4. Niekontrolowana cukrzyca
  5. Ciężkie zaburzenia motoryki przewodu pokarmowego, określone przez badacza, które mogą mieć wpływ na przestrzeganie zaleceń i/lub doustne podawanie leku, wchłanianie i ekspozycję.
  6. Nie można pościć przez 3-4 godziny po posiłku
  7. Niezdolność lub niechęć do przestrzegania harmonogramu badania, ograniczeń związanych ze stylem życia, wymagań oceny lub, w ocenie klinicznej badacza, nie nadaje się z innych powodów do udziału w badaniu.
  8. Obecna lub przebyta klinicznie istotna kardiomiopatia i/lub zaburzenia przewodzenia w sercu
  9. Używał jakichkolwiek produktów zawierających nikotynę (np. papierosów, e-papierosów, waporyzatorów, cygar) w ciągu 1 miesiąca od rejestracji
  10. Inne kryteria wykluczenia według protokołu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: IW-6463
Badanie otwarte IW-6463 15 mg raz na dobę (QD), z możliwością zmniejszenia dawki do 10 mg.
Lek: IW-6463 Tabletki
IW-6463 tabletki doustnie (codziennie)
Inne nazwy:
  • CY6463
  • zagociguat

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których zmniejszono dawkę badanego leku lub przerwano jego leczenie z powodu ≥ 1 leczenia, pojawiającego się zdarzenia niepożądanego (TEAE)
Ramy czasowe: Od daty pierwszej dawki do dnia 43 (±4)
TEAE definiuje się jako zdarzenie niepożądane (AE), którego początek występuje pomiędzy pierwszą dawką badanego leku a końcem okresu badania. Działania niepożądane definiuje się jako nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z leczeniem badanym lekiem.
Od daty pierwszej dawki do dnia 43 (±4)
Liczba uczestników, u których wystąpiło ≥1 AE, TEAE, poważne AE (SAE) lub TEAE o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Od daty pierwszej dawki do dnia 43 (±4)
Działania niepożądane definiuje się jako nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z leczeniem badanym lekiem. TEAE definiuje się jako AE o początku, który występuje od pierwszej dawki badanego leku aż do końca okresu badania. SAE to AE, które spełnia co najmniej 1 z poniższych kryteriów: powoduje śmierć; bezpośrednio zagraża życiu; wymaga hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia dotychczasowej hospitalizacji; powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność lub niezdolność do pracy; skutkuje wadą wrodzoną lub wadą wrodzoną; jest ważnym zdarzeniem medycznym, które może zagrozić uczestnikowi lub może wymagać interwencji medycznej, aby zapobiec jednemu ze skutków wymienionych powyżej. Zdarzenia sklasyfikowano jako łagodne, umiarkowane lub ciężkie oraz jako związane lub niezwiązane z badanym lekiem. Do AESI zaliczają się zdarzenia związane z krwawieniem, objawowe zdarzenia związane z hipotensją i/lub tachykardią, zawroty głowy, omdlenia oraz TEAE związane ze zmianą neurozachowań (tj. skłonnościami samobójczymi lub euforią).
Od daty pierwszej dawki do dnia 43 (±4)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Tisento Therapeutics

Współpracownicy

Children's Hospital of Philadelphia

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Chad Glasser, PharmD, Cyclerion Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 listopada 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 stycznia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 stycznia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 lipca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 lipca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 lipca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C6463-201
  • CY6463 (Inny identyfikator: Cyclerion Therapeutics)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na MELAS

Badania kliniczne na IW-6463 Tabletki

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mongolia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj