Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 2a tutkimus IW-6463:sta aikuisilla, joilla on diagnosoitu mitokondriaalinen enkefalomyopatia, maitohappoasidoosi ja aivohalvauksen kaltaiset episodit (MELAS)

tiistai 13. elokuuta 2024 päivittänyt: Tisento Therapeutics

Vaiheen 2a turvallisuus-, siedettävyys-, farmakokineettinen ja farmakodynaaminen tutkimus henkilöillä, joilla on mitokondriaalinen enkefalomyopatia, maitohappoasidoosi ja aivohalvauksen kaltaiset episodit (MELAS)

Tämä on yhden haaran tutkimus, jossa arvioidaan suun kautta otettavan IW-6463:n turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla, joilla on diagnosoitu MELAS.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

IW-6463-tabletit annetaan suun kautta kerran päivässä (QD) enintään 29 päivän ajan

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Hospital of DC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Aiempi geneettinen vahvistus tunnetusta mitokondrioiden sairaudesta
  2. MELAS:n neurologiset ominaisuudet (voivat perustua sairaushistoriaan)
  3. Kohonneet plasman laktaattitasot seulontakäynnillä (≥1,0 mmol/L)
  4. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti ennen satunnaistamista, ja heidän on suostuttava käyttämään protokollan mukaista ehkäisyä seulontakäynnistä 90 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen.
  5. Miesosallistujien on oltava kirurgisesti steriilejä vasektomialla (suoritettu ≥ 60 päivää ennen seulontakäyntiä tai vahvistettu siittiöanalyysillä) tai heidän on suostuttava käyttämään protokollan mukaista ehkäisyä ja suostuttava pidättymään siittiöiden luovuttamisesta seulontakäynnin aikana 90 päivään viimeisen annoksen jälkeen. tutkimuslääkkeestä.
  6. Muut sisällyttämiskriteerit protokollakohtaisesti

Poissulkemiskriteerit:

  1. Positiivinen raskaustesti seulonnassa tai päivänä 1
  2. Hypotensio määritellään systoliseksi verenpaineeksi (BP) ≤90 mmHg tai diastoliseksi verenpaineeksi ≤60 mmHg seulonnassa tai ennen annostusta 1. päivänä
  3. Hypertensio määritellään systoliseksi verenpaineeksi > 160 mmHg tai diastoliseksi verenpaineeksi > 100 mmHg seulonnassa tai ennen annostusta 1. päivänä
  4. Hallitsematon diabetes
  5. Tutkijan määrittämä vakava maha-suolikanavan dysmotiliteetti, joka voi vaikuttaa hoitomyöntyvyyteen ja/tai suun kautta tapahtuvaan lääkkeen antamiseen, imeytymiseen ja altistumiseen.
  6. Ei pysty paastoamaan 3-4 tuntia aterian jälkeen
  7. Ei pysty tai halua noudattaa tutkimusaikataulua, elämäntaparajoituksia, arviointivaatimuksia tai ei tutkijan kliinisen arvion mukaan muuten sovellu tutkimukseen osallistumiseen.
  8. Nykyinen tai aikaisempi kliinisesti merkittävä kardiomyopatia ja/tai sydämen johtumishäiriö
  9. käyttänyt nikotiinia sisältäviä tuotteita (esim. savukkeita, sähkösavukkeita, vape-kyniä, sikareita) kuukauden sisällä ilmoittautumisesta
  10. Muut poissulkemiskriteerit protokollakohtaisesti

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: IW-6463
Avoin IW-6463 15 mg kerran päivässä (QD), mahdollisuus pienentää annosta 10 mg:aan.
Lääke: IW-6463 tabletit
IW-6463 tabletit suun kautta (päivittäin)
Muut nimet:
  • CY6463
  • zagociguat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla tutkimuslääkeannoksia on vähennetty tai hoito keskeytetty ≥ 1 hoitoon liittyvän haittatapahtuman (TEAE) vuoksi
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annospäivästä päivään 43 (±4)
TEAE määritellään haittatapahtumaksi (AE), joka alkaa ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen ja tutkimusjakson lopun välillä. AE määritellään ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi, jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tutkimuslääkehoitoon.
Ensimmäisestä annospäivästä päivään 43 (±4)
Osallistujien määrä, jotka kokivat ≥1 AE, TEAE, Serious AE (SAE) tai TEAE of Special Interest (AESI)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annospäivästä päivään 43 (±4)
AE määritellään ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi, jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tutkimuslääkehoitoon. TEAE määritellään haittavaikutukseksi, joka alkaa ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimusjakson loppuun asti. SAE on AE, joka täyttää yhden tai useamman seuraavista: johtaa kuolemaan; on välittömästi hengenvaarallinen; vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä; johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan tai työkyvyttömyyteen; johtaa synnynnäiseen epämuodostukseen tai synnynnäiseen epämuodostukseen; on tärkeä lääketieteellinen tapahtuma, joka voi vaarantaa osallistujan tai vaatia lääketieteellistä väliintuloa yhden yllä luetelluista seurauksista. Tapahtumat luokiteltiin lieviksi, kohtalaisiksi tai vakaviksi ja tutkimuslääkkeeseen liittyviksi tai ei-liittyviksi. AESI:t sisältävät verenvuototapahtumat, oireenmukaiset hypotensiiviset tapahtumat ja/tai takykardia, huimaus, pyörtyminen ja TEAE-oireet, jotka liittyvät hermokäyttäytymisen muutokseen (ts. itsetuhoisuus tai euforia).
Ensimmäisestä annospäivästä päivään 43 (±4)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Tisento Therapeutics

Yhteistyökumppanit

Children's Hospital of Philadelphia

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Chad Glasser, PharmD, Cyclerion Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 13. marraskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 23. tammikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 23. tammikuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 14. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 17. heinäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 29. elokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. elokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. elokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • C6463-201
  • CY6463 (Muu tunniste: Cyclerion Therapeutics)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset MELAS

Kliiniset tutkimukset IW-6463 tabletit

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in United States

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa