Estudo de fase 2a de IW-6463 em adultos diagnosticados com encefalomiopatia mitocondrial, acidose láctica e episódios semelhantes a derrame (MELAS)

Critério de inclusão:

1. Confirmação genética prévia de uma mutação de doença mitocondrial conhecida
2. Características neurológicas do MELAS (podem ser baseadas no histórico médico)
3. Níveis elevados de lactato plasmático na visita de triagem (≥1,0 mmol/L)
4. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo antes da randomização e devem concordar em usar contracepção especificada pelo protocolo desde a visita de triagem até 90 dias após a dose final do medicamento do estudo.
5. Os participantes do sexo masculino devem ser cirurgicamente estéreis por vasectomia (conduzida ≥60 dias antes da visita de triagem ou confirmada por análise de esperma) ou devem concordar em usar contracepção especificada pelo protocolo e concordar em abster-se da doação de esperma da visita de triagem até 90 dias após a dose final da droga do estudo.
6. Outros critérios de inclusão por protocolo

Critério de exclusão:

1. Teste de gravidez positivo na Triagem ou no Dia 1
2. Hipotensão definida como pressão arterial sistólica (PA) ≤90 mmHg ou PA diastólica ≤60 mmHg na Triagem ou pré-dose no Dia 1
3. Hipertensão definida como PA sistólica >160 mmHg ou PA diastólica >100 mmHg, na Triagem ou pré-dose no Dia 1
4. diabetes descontrolada
5. Dismotilidade gastrointestinal grave, conforme determinado pelo investigador, que pode afetar a adesão e/ou a administração, absorção e exposição do medicamento oral.
6. Incapaz de jejuar por 3-4 horas após uma refeição
7. Incapacidade ou falta de vontade de aderir ao cronograma do estudo, restrições de estilo de vida, requisitos de avaliação ou, no julgamento clínico do investigador, não é adequado para participação no estudo.
8. História atual ou passada de cardiomiopatia clinicamente significativa e/ou anormalidade de condução cardíaca
9. Usou qualquer produto contendo nicotina (por exemplo, cigarros, e-cigarros, canetas vape, charutos) dentro de 1 mês após a inscrição
10. Outros critérios de exclusão por protocolo