Fase 2a-studie av IW-6463 hos voksne diagnostisert med mitokondriell encefalomyopati, melkesyreacidose og slaglignende episoder (MELAS)

Inklusjonskriterier:

1. Forutgående genetisk bekreftelse av en kjent mutasjon i mitokondriell sykdom
2. Nevrologiske trekk ved MELAS (kan være basert på medisinsk historie)
3. Forhøyede plasmalaktatnivåer ved screeningbesøk (≥1,0 mmol/L)
4. Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest før randomisering og må godta å bruke protokollspesifisert prevensjon fra screeningbesøket til og med 90 dager etter siste dose av studiemedikamentet.
5. Mannlige deltakere må være kirurgisk sterile ved vasektomi (utført ≥ 60 dager før screeningbesøket eller bekreftet via sædanalyse) eller må godta å bruke protokollspesifisert prevensjon og godta å avstå fra sæddonasjon fra screeningbesøket i 90 dager etter siste dose av studiemedisin.
6. Andre inklusjonskriterier per protokoll

Ekskluderingskriterier:

1. Positiv graviditetstest ved screening eller på dag 1
2. Hypotensjon definert som systolisk blodtrykk (BP) ≤90 mmHg eller diastolisk BP ≤60 mmHg ved screening eller forhåndsdosering på dag 1
3. Hypertensjon definert som systolisk blodtrykk >160 mmHg eller diastolisk blodtrykk >100 mmHg, ved screening eller forhåndsdosering på dag 1
4. Ukontrollert diabetes
5. Alvorlig gastrointestinal dysmotilitet bestemt av etterforskeren som kan påvirke compliance og/eller oral medikamentadministrering, absorpsjon og eksponering.
6. Kan ikke faste i 3-4 timer etter et måltid
7. Ute av stand eller vilje til å overholde studieplanen, livsstilsbegrensninger, vurderingskrav eller, etter etterforskerens kliniske vurdering, på annen måte ikke egnet for studiedeltakelse.
8. Nåværende eller tidligere historie med klinisk signifikant kardiomyopati og/eller unormal hjerteledning
9. Brukte nikotinholdige produkter (f.eks. sigaretter, e-sigaretter, vape-penner, sigarer) innen 1 måned etter registrering
10. Andre eksklusjonskriterier per protokoll