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Estudio de fase 2a de IW-6463 en adultos diagnosticados con encefalomiopatía mitocondrial, acidosis láctica y episodios similares a accidentes cerebrovasculares (MELAS)

13 de agosto de 2024 actualizado por: Tisento Therapeutics

Estudio de fase 2a de seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica en personas con encefalomiopatía mitocondrial, acidosis láctica y episodios similares a accidentes cerebrovasculares (MELAS)

Este es un estudio de un solo brazo para evaluar la seguridad y tolerabilidad de IW-6463 oral en adultos diagnosticados con MELAS.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Las tabletas IW-6463 se administrarán por vía oral una vez al día (QD) hasta por 29 días

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

8

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Hospital of DC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Confirmación genética previa de una mutación de enfermedad mitocondrial conocida
  2. Características neurológicas de MELAS (pueden basarse en el historial médico)
  3. Niveles elevados de lactato plasmático en la visita de selección (≥1,0 mmol/L)
  4. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa antes de la aleatorización y deben aceptar usar métodos anticonceptivos especificados en el protocolo desde la visita de selección hasta 90 días después de la dosis final del fármaco del estudio.
  5. Los participantes masculinos deben ser quirúrgicamente estériles por vasectomía (realizada ≥60 días antes de la visita de selección o confirmada mediante análisis de esperma) o deben aceptar usar anticonceptivos especificados en el protocolo y aceptar abstenerse de donar esperma de la visita de selección hasta 90 días después de la dosis final del fármaco del estudio.
  6. Otros criterios de inclusión por protocolo

Criterio de exclusión:

  1. Prueba de embarazo positiva en la selección o en el día 1
  2. Hipotensión definida como presión arterial sistólica (PA) ≤90 mmHg o PA diastólica ≤60 mmHg en la selección o predosis en el día 1
  3. Hipertensión definida como PA sistólica >160 mmHg o PA diastólica >100 mmHg, en la selección o predosis en el día 1
  4. Diabetes no controlada
  5. Dismotilidad gastrointestinal severa según lo determine el investigador que puede afectar el cumplimiento y/o la administración, absorción y exposición del fármaco oral.
  6. Incapaz de ayunar durante 3-4 horas después de una comida
  7. No puede o no quiere cumplir con el cronograma del estudio, las restricciones de estilo de vida, los requisitos de evaluación o, según el juicio clínico del investigador, no es apto para participar en el estudio.
  8. Antecedentes actuales o pasados ​​de miocardiopatía clínicamente significativa y/o anomalía de la conducción cardíaca
  9. Usó cualquier producto que contenga nicotina (p. ej., cigarrillos, cigarrillos electrónicos, bolígrafos vape, cigarros) dentro de 1 mes de la inscripción
  10. Otros criterios de exclusión por protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: IW-6463
Etiqueta abierta IW-6463 15 mg una vez al día (QD), con posibilidad de reducir la dosis a 10 mg.
Droga: IW-6463 Tabletas
Tabletas IW-6463 administradas por vía oral (diariamente)
Otros nombres:
  • CY6463
  • zagociguat

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con reducciones o interrupciones de la dosis del fármaco del estudio debido a ≥ 1 evento adverso emergente del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la primera dosis hasta el día 43 (±4)
Un TEAE se define como un evento adverso (EA) que ocurre entre la primera dosis del fármaco del estudio y el final del período del estudio. Los EA se definen como un suceso médico adverso que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento con el fármaco del estudio.
Desde la fecha de la primera dosis hasta el día 43 (±4)
Número de participantes que experimentaron ≥1 EA, TEAE, EA grave (SAE) o TEAE de interés especial (AESI)
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la primera dosis hasta el día 43 (±4)
Los EA se definen como un suceso médico adverso que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento con el fármaco del estudio. Un TEAE se define como un EA cuyo inicio ocurre desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final del período del estudio. Un SAE es un EA que cumple 1 o más de los siguientes: resulta en la muerte; pone inmediatamente en peligro la vida; requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente; resulta en una discapacidad o incapacidad persistente o significativa; resulta en una anomalía congénita o defecto de nacimiento; es un evento médico importante que puede poner en peligro al participante o puede requerir intervención médica para prevenir uno de los resultados enumerados anteriormente. Los eventos se clasificaron como leves, moderados o graves y relacionados o no con el fármaco del estudio. Los AESI incluyen eventos hemorrágicos, eventos hipotensivos sintomáticos y/o taquicardia, mareos, síncope y TEAE relacionados con cambios de neuroconductas (es decir, tendencias suicidas o euforia).
Desde la fecha de la primera dosis hasta el día 43 (±4)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Tisento Therapeutics

Colaboradores

Children's Hospital of Philadelphia

Investigadores

  • Director de estudio: Chad Glasser, PharmD, Cyclerion Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de noviembre de 2020

Finalización primaria (Actual)

23 de enero de 2022

Finalización del estudio (Actual)

23 de enero de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de julio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de julio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

17 de julio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de agosto de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de agosto de 2024

Última verificación

1 de agosto de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • C6463-201
  • CY6463 (Otro identificador: Cyclerion Therapeutics)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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