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Phase-2a-Studie zu IW-6463 bei Erwachsenen, bei denen mitochondriale Enzephalomyopathie, Laktatazidose und schlaganfallähnliche Episoden (MELAS) diagnostiziert wurden

13. August 2024 aktualisiert von: Tisento Therapeutics

Eine Phase-2a-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik bei Personen mit mitochondrialer Enzephalomyopathie, Laktatazidose und schlaganfallähnlichen Episoden (MELAS)

Dies ist eine einarmige Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von oralem IW-6463 bei Erwachsenen, bei denen MELAS diagnostiziert wurde.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

IW-6463-Tabletten werden einmal täglich (QD) für bis zu 29 Tage oral verabreicht

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Hospital of DC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Vorherige genetische Bestätigung einer bekannten Mutation einer mitochondrialen Erkrankung
  2. Neurologische Merkmale von MELAS (kann auf der Krankengeschichte basieren)
  3. Erhöhte Plasmalaktatspiegel beim Screening-Besuch (≥1,0 mmol/L)
  4. Frauen im gebärfähigen Alter müssen vor der Randomisierung einen negativen Schwangerschaftstest haben und sich bereit erklären, vom Screening-Besuch bis 90 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments eine protokollspezifische Verhütung anzuwenden.
  5. Männliche Teilnehmer müssen durch Vasektomie chirurgisch sterilisiert werden (durchgeführt ≥ 60 Tage vor dem Screening-Besuch oder bestätigt durch Spermienanalyse) oder müssen sich bereit erklären, eine protokollspezifische Verhütungsmethode anzuwenden und zustimmen, vom Screening-Besuch bis 90 Tage nach der letzten Dosis auf eine Samenspende zu verzichten des Studienmedikaments.
  6. Andere Einschlusskriterien pro Protokoll

Ausschlusskriterien:

  1. Positiver Schwangerschaftstest beim Screening oder am Tag 1
  2. Hypotonie, definiert als systolischer Blutdruck (BD) ≤ 90 mmHg oder diastolischer BD ≤ 60 mmHg beim Screening oder Vordosierung an Tag 1
  3. Bluthochdruck, definiert als systolischer Blutdruck >160 mmHg oder diastolischer Blutdruck >100 mmHg, beim Screening oder vor der Dosierung an Tag 1
  4. Unkontrollierter Diabetes
  5. Schwere gastrointestinale Dysmotilität, wie vom Prüfarzt festgestellt, die sich auf die Compliance und/oder die orale Arzneimittelverabreichung, -absorption und -exposition auswirken kann.
  6. Kann 3-4 Stunden nach einer Mahlzeit nicht fasten
  7. Unfähig oder nicht willens, den Studienplan, Lebensstilbeschränkungen, Bewertungsanforderungen einzuhalten oder nach klinischem Urteil des Prüfarztes anderweitig nicht für die Studienteilnahme geeignet ist.
  8. Aktuelle oder frühere Vorgeschichte von klinisch signifikanter Kardiomyopathie und/oder Herzleitungsstörung
  9. Innerhalb von 1 Monat nach der Registrierung nikotinhaltige Produkte (z. B. Zigaretten, E-Zigaretten, Vape Pens, Zigarren) verwendet haben
  10. Andere Ausschlusskriterien pro Protokoll

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: IW-6463
Offenes IW-6463 15 mg einmal täglich (QD), mit der Möglichkeit, die Dosis auf 10 mg zu reduzieren.
Arzneimittel: IW-6463 Tabletten
IW-6463 Tabletten oral verabreicht (täglich)
Andere Namen:
  • CY6463
  • zagociguat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Dosisreduktionen oder -abbrüchen des Studienmedikaments aufgrund von ≥ 1 behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAE)
Zeitfenster: Vom Datum der ersten Dosis bis zum 43. Tag (±4)
Ein TEAE ist definiert als ein unerwünschtes Ereignis (UE), das zwischen der ersten Dosis des Studienmedikaments und dem Ende des Studienzeitraums auftritt. Unter unerwünschten Ereignissen versteht man ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das nicht unbedingt in einem ursächlichen Zusammenhang mit der Behandlung mit dem Studienmedikament steht.
Vom Datum der ersten Dosis bis zum 43. Tag (±4)
Anzahl der Teilnehmer, bei denen ≥1 UE, TEAE, schwere UE (SAE) oder TEAE von besonderem Interesse (AESI) auftraten
Zeitfenster: Vom Datum der ersten Dosis bis zum 43. Tag (±4)
Unter unerwünschten Ereignissen versteht man ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das nicht unbedingt in einem ursächlichen Zusammenhang mit der Behandlung mit dem Studienmedikament steht. Ein TEAE ist definiert als ein UE mit einem Beginn, der von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende des Studienzeitraums auftritt. Ein SAE ist ein UE, das eine oder mehrere der folgenden Bedingungen erfüllt: zum Tod führt; ist unmittelbar lebensbedrohlich; erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts; zu einer dauerhaften oder erheblichen Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit führt; führt zu einer angeborenen Anomalie oder einem Geburtsfehler; Es handelt sich um ein wichtiges medizinisches Ereignis, das den Teilnehmer gefährden oder einen medizinischen Eingriff erfordern kann, um eines der oben aufgeführten Ergebnisse zu verhindern. Die Ereignisse wurden als leicht, mittelschwer oder schwer sowie als mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stehend oder nicht im Zusammenhang stehend kategorisiert. Zu den AESIs gehören Blutungsereignisse, symptomatische blutdrucksenkende Ereignisse und/oder Tachykardie, Schwindel, Synkope und TEAEs im Zusammenhang mit einer Veränderung des neurologischen Verhaltens (z. B. Suizidalität oder Euphorie).
Vom Datum der ersten Dosis bis zum 43. Tag (±4)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Tisento Therapeutics

Mitarbeiter

Children's Hospital of Philadelphia

Ermittler

  • Studienleiter: Chad Glasser, PharmD, Cyclerion Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. November 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. Januar 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. Januar 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Juli 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Juli 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Juli 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. August 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. August 2024

Zuletzt verifiziert

1. August 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • C6463-201
  • CY6463 (Andere Kennung: Cyclerion Therapeutics)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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