有和没有镰状细胞病患者的红细胞半衰期测定

研究说明：

本研究将使用红细胞 (RBC) 的生物素标记来确定镰状细胞病 (SCD) 患者与成功接受治愈性骨髓移植（BMT、同种异体或自体）、具有镰状细胞性状的参与者和没有 SCD 的健康供体。 先前的研究已经证实，健康供体红细胞的 MPL 约为 115 天，而 SCD 患者的红细胞的 MPL 变化更大，但始终较短，约为 32 天。 同种异体 BMT 是一种治疗严重 SCD 的治疗方法，在 BMT 后具有稳定的混合供体受体嵌合体，与 SCD 的无效红细胞生成相比，通过改善供体红细胞存活率足以逆转镰状细胞表型。 我们预测，与 SCD 患者与 SCT 参与者和健康供体的红细胞存活率相关的血液学变量可用于确定克服 SCD 红细胞病理学所需的校正血红蛋白的必要量。 生成的数据将用于确定在接受基因治疗的患者中进行红细胞寿命群体研究的效用，以最终确定逆转 SCD 所需的转移珠蛋白基因的百分比。 生成的数据将改进我们对逆转 SCD 表型所需校正程度的理解。

目标：

主要目的：确定和比较 SCD 患者、接受 BMT 的 SCD 患者、SCT 参与者和健康供体的红细胞存活率，并验证红细胞存活率与红细胞存活率增加的已知标志物之间的关联。

次要目标：创建一个包含红细胞存活率和网织红细胞计数的数学模型，以确定正常血红蛋白的必要量，从而确定基因治疗方案所需的载体拷贝数或转移的珠蛋白量。

端点：

主要终点：红细胞存活

次要终点：红细胞存活与血液学参数的关系。 生物素抗体检测。