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Determinazione dell'emivita dei globuli rossi in pazienti con e senza anemia falciforme

17 gennaio 2024 aggiornato da: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Sfondo:

L'anemia falciforme (SCD) è una malattia ereditaria del sangue. Risulta da un singolo cambiamento genetico (mutazione) nei globuli rossi (RBC). I globuli rossi sono le cellule che trasportano l'ossigeno al corpo. Nelle persone con SCD, alcuni globuli rossi sono anormali e muoiono presto. Ciò lascia una carenza di globuli rossi sani. I ricercatori vogliono saperne di più su quanto a lungo vivono i globuli rossi nel corpo umano.

Obbiettivo:

Studiare per quanto tempo vivono i globuli rossi nelle persone con e senza SCD.

Eleggibilità:

Persone di età pari o superiore a 18 anni che hanno SCD, avevano SCD ma sono state curate con un trapianto di midollo osseo, hanno il tratto falciforme (SCT) o sono volontari sani senza SCD o SCT

Design:

I partecipanti verranno selezionati con una storia medica e un esame fisico. Daranno un campione di sangue.

I partecipanti avranno una piccola quantità di sangue prelevata da una vena. In laboratorio, il sangue verrà miscelato con una vitamina chiamata biotina. La biotina si attacca all'esterno dei globuli rossi senza modificarne la funzione, la forma o la durata complessiva. Questo processo è noto come etichettatura della biotina dei globuli rossi. I globuli rossi marcati con biotina verranno restituiti al partecipante tramite iniezione venosa.

I partecipanti forniranno frequenti campioni di sangue. I loro globuli rossi saranno studiati per vedere quanti globuli rossi marcati con biotina rimangono nel tempo. Questo mostra per quanto tempo vivono i globuli rossi. I partecipanti forniranno campioni di sangue fino a quando non sarà possibile rilevare globuli rossi marcati con biotina.

Durante le visite di studio, i partecipanti segnaleranno eventuali cambiamenti importanti nella loro salute.

La partecipazione dura fino a 6 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Descrizione dello studio:

Questo studio utilizzerà la marcatura con biotina dei globuli rossi (RBC) per determinare la durata media potenziale (MPL) dei globuli rossi nei pazienti con anemia falciforme (SCD) rispetto ai pazienti che sono stati sottoposti con successo a trapianto curativo di midollo osseo (BMT, allogenico o autologo), partecipanti con tratto falciforme e donatori sani senza SCD. Precedenti studi hanno confermato che il MPL di globuli rossi di donatori sani è di circa 115 giorni, mentre i globuli rossi di pazienti con SCD hanno un MPL molto più variabile ma costantemente più breve di circa 32 giorni. Il BMT allogenico è una terapia curativa per il trattamento della SCD grave con chimerismo ricevente donatore misto stabile dopo BMT sufficiente a invertire il fenotipo falciforme in virtù della migliore sopravvivenza dei globuli rossi del donatore rispetto all'eritropoiesi inefficace della SCD. Prevediamo che le variabili ematologiche associate alla sopravvivenza dei globuli rossi tra i pazienti con SCD rispetto ai partecipanti con SCT e donatori sani possono essere utilizzate per determinare la quantità necessaria di emoglobina corretta richiesta per superare la patologia dei globuli rossi della SCD. I dati generati verranno utilizzati per determinare l'utilità di eseguire uno studio di popolazione sulla durata della vita dei globuli rossi nei pazienti trattati con terapia genica per mirare alla percentuale di gene globinico trasferito necessaria per invertire la SCD. I dati generati perfezioneranno la nostra comprensione del grado di correzione necessario per invertire il fenotipo della SCD.

Obiettivi:

Obiettivo primario: determinare e confrontare la sopravvivenza dei globuli rossi in pazienti con SCD, pazienti con SCD sottoposti a trapianto di midollo osseo, partecipanti con SCT e donatori sani e convalidare l'associazione della sopravvivenza dei globuli rossi con marcatori noti di aumento della sopravvivenza dei globuli rossi.

Obiettivi secondari: creare un modello matematico che incorpori la sopravvivenza dei globuli rossi e il conteggio dei reticolociti per determinare la quantità necessaria di emoglobina normale, e quindi il numero di copie del vettore o la quantità di globina trasferita, richiesta per i protocolli di terapia genica.

Endpoint:

Endpoint primario: sopravvivenza dei globuli rossi

Endpoint secondari: relazione tra sopravvivenza dei globuli rossi e parametri ematologici. Rilevazione di anticorpi contro la biotina.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

22

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE:
  • Età pari o superiore a 18 anni con diagnosi confermata di SCD omozigote (HbSS, HbSC, HbSB0), tratto falciforme (HbAS) o volontario sano (HbA)
  • Funzione renale normale: creatinina
  • Test antiglobulina diretto negativo (DAT)
  • Capacità di dare il consenso informato per partecipare al protocollo

CRITERI DI ESCLUSIONE:

  • Qualsiasi malattia cronica incontrollata diversa dall'anemia falciforme
  • Infezione virale, batterica, fungina o parassitaria attiva
  • Consumo di integratori di biotina o uova crude entro 30 giorni
  • Perdita di sangue nelle 8 settimane precedenti >540 ml
  • Gravidanza
  • Anticorpi preesistenti e presenti in natura contro la biotina

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Anemia falciforme pre-trapianto
Le cellule autologhe saranno raccolte in partecipanti con anemia falciforme pre-trapianto e marcate con biotina ex vivo e reinfuse per misurare la sopravvivenza dei globuli rossi
Droga: Etichetta biotina
Le cellule autologhe saranno raccolte e marcate con biotina ex vivo e reinfuse per misurare la sopravvivenza dei globuli rossi
Sperimentale: Malattia falciforme post-trapianto
Le cellule autologhe saranno raccolte in partecipanti con anemia falciforme post-trapianto e marcate con biotina ex vivo e reinfuse per misurare la sopravvivenza dei globuli rossi
Droga: Etichetta biotina
Le cellule autologhe saranno raccolte e marcate con biotina ex vivo e reinfuse per misurare la sopravvivenza dei globuli rossi
Sperimentale: Tratto falciforme (HbAS)
Le cellule autologhe saranno raccolte in partecipanti con tratto falciforme (HbAS) e biotina marcata ex vivo e reinfuse per misurare la sopravvivenza dei globuli rossi
Droga: Etichetta biotina
Le cellule autologhe saranno raccolte e marcate con biotina ex vivo e reinfuse per misurare la sopravvivenza dei globuli rossi
Sperimentale: HbAA (volontari sani)
Le cellule autologhe saranno raccolte in partecipanti con HbAA (volontari sani) e biotina marcata ex vivo e reinfuse per misurare la sopravvivenza dei globuli rossi
Droga: Etichetta biotina
Le cellule autologhe saranno raccolte e marcate con biotina ex vivo e reinfuse per misurare la sopravvivenza dei globuli rossi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Durata media della vita dei globuli rossi nei partecipanti
Lasso di tempo: L'intervallo temporale della coorte pre-trapianto con anemia falciforme è il seguente: basale, due volte a settimana fino alla settimana 3, quindi settimanalmente fino alla settimana 22. Per tutte le altre coorti, l'intervallo temporale è il seguente: basale, settimanale fino alla settimana 4, quindi a settimane alterne fino alla settimana 22.

Giorni medi di sopravvivenza dei globuli rossi (RBC) nei partecipanti con anemia falciforme (SCD), partecipanti con anemia falciforme (SCD), partecipanti con anemia falciforme (SCD) sottoposti a trapianto di cellule staminali, partecipanti con tratto falciforme e volontari sani.

I campioni di sangue periferico sono stati analizzati mediante citometria a flusso fino a quando la biotina non è stata rilevabile sui globuli rossi.
L'intervallo temporale della coorte pre-trapianto con anemia falciforme è il seguente: basale, due volte a settimana fino alla settimana 3, quindi settimanalmente fino alla settimana 22. Per tutte le altre coorti, l'intervallo temporale è il seguente: basale, settimanale fino alla settimana 4, quindi a settimane alterne fino alla settimana 22.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con rilevamento di anticorpi
Lasso di tempo: Baseline, 3 mesi, 6 mesi
Numero di partecipanti con rilevamento di anticorpi contro la biotina
Baseline, 3 mesi, 6 mesi
Conteggio medio dei globuli bianchi
Lasso di tempo: L'intervallo temporale della coorte pre-trapianto con anemia falciforme è il seguente: basale, due volte a settimana fino alla settimana 3, quindi settimanalmente fino alla settimana 22. Per tutte le altre coorti, l'intervallo temporale è il seguente: basale, settimanale fino alla settimana 4, quindi a settimane alterne fino alla settimana 22.
Conta media dei globuli bianchi (WBC) tra anemia falciforme pre-trapianto e anemia falciforme post-trapianto
L'intervallo temporale della coorte pre-trapianto con anemia falciforme è il seguente: basale, due volte a settimana fino alla settimana 3, quindi settimanalmente fino alla settimana 22. Per tutte le altre coorti, l'intervallo temporale è il seguente: basale, settimanale fino alla settimana 4, quindi a settimane alterne fino alla settimana 22.
Conteggio medio dei globuli rossi
Lasso di tempo: L'intervallo temporale della coorte pre-trapianto con anemia falciforme è il seguente: basale, due volte a settimana fino alla settimana 3, quindi settimanalmente fino alla settimana 22. Per tutte le altre coorti, l'intervallo temporale è il seguente: basale, settimanale fino alla settimana 4, quindi a settimane alterne fino alla settimana 22.
Conta media dei globuli rossi (RBC) tra anemia falciforme pre-trapianto e anemia falciforme post-trapianto
L'intervallo temporale della coorte pre-trapianto con anemia falciforme è il seguente: basale, due volte a settimana fino alla settimana 3, quindi settimanalmente fino alla settimana 22. Per tutte le altre coorti, l'intervallo temporale è il seguente: basale, settimanale fino alla settimana 4, quindi a settimane alterne fino alla settimana 22.
Valore medio dell'emoglobina
Lasso di tempo: L'intervallo temporale della coorte pre-trapianto con anemia falciforme è il seguente: basale, due volte a settimana fino alla settimana 3, quindi settimanalmente fino alla settimana 22. Per tutte le altre coorti, l'intervallo temporale è il seguente: basale, settimanale fino alla settimana 4, quindi a settimane alterne fino alla settimana 22.
Valore medio di emoglobina (Hb) tra anemia falciforme pre-trapianto e anemia falciforme post-trapianto
L'intervallo temporale della coorte pre-trapianto con anemia falciforme è il seguente: basale, due volte a settimana fino alla settimana 3, quindi settimanalmente fino alla settimana 22. Per tutte le altre coorti, l'intervallo temporale è il seguente: basale, settimanale fino alla settimana 4, quindi a settimane alterne fino alla settimana 22.
Valore medio dell'ematocrito
Lasso di tempo: L'intervallo temporale della coorte pre-trapianto con anemia falciforme è il seguente: basale, due volte a settimana fino alla settimana 3, quindi settimanalmente fino alla settimana 22. Per tutte le altre coorti, l'intervallo temporale è il seguente: basale, settimanale fino alla settimana 4, quindi a settimane alterne fino alla settimana 22.
Valore medio dell'ematocrito (Hct) tra anemia falciforme pre-trapianto e anemia falciforme post-trapianto
L'intervallo temporale della coorte pre-trapianto con anemia falciforme è il seguente: basale, due volte a settimana fino alla settimana 3, quindi settimanalmente fino alla settimana 22. Per tutte le altre coorti, l'intervallo temporale è il seguente: basale, settimanale fino alla settimana 4, quindi a settimane alterne fino alla settimana 22.
Valore medio del volume corpuscolare medio
Lasso di tempo: L'intervallo temporale della coorte pre-trapianto con anemia falciforme è il seguente: basale, due volte a settimana fino alla settimana 3, quindi settimanalmente fino alla settimana 22. Per tutte le altre coorti, l'intervallo temporale è il seguente: basale, settimanale fino alla settimana 4, quindi a settimane alterne fino alla settimana 22.
Valore medio del volume corpuscolare medio (MCV) tra anemia falciforme pre-trapianto e anemia falciforme post-trapianto
L'intervallo temporale della coorte pre-trapianto con anemia falciforme è il seguente: basale, due volte a settimana fino alla settimana 3, quindi settimanalmente fino alla settimana 22. Per tutte le altre coorti, l'intervallo temporale è il seguente: basale, settimanale fino alla settimana 4, quindi a settimane alterne fino alla settimana 22.
Conta media assoluta dei reticolociti
Lasso di tempo: L'intervallo temporale della coorte pre-trapianto con anemia falciforme è il seguente: basale, due volte a settimana fino alla settimana 3, quindi settimanalmente fino alla settimana 22. Per tutte le altre coorti, l'intervallo temporale è il seguente: basale, settimanale fino alla settimana 4, quindi a settimane alterne fino alla settimana 22.
Conta assoluta media dei reticolociti (ARC) tra anemia falciforme pre-trapianto e anemia falciforme post-trapianto
L'intervallo temporale della coorte pre-trapianto con anemia falciforme è il seguente: basale, due volte a settimana fino alla settimana 3, quindi settimanalmente fino alla settimana 22. Per tutte le altre coorti, l'intervallo temporale è il seguente: basale, settimanale fino alla settimana 4, quindi a settimane alterne fino alla settimana 22.
Valore medio dell'aspartato aminotransferasi
Lasso di tempo: L'intervallo temporale della coorte pre-trapianto con anemia falciforme è il seguente: basale, due volte a settimana fino alla settimana 3, quindi settimanalmente fino alla settimana 22. Per tutte le altre coorti, l'intervallo temporale è il seguente: basale, settimanale fino alla settimana 4, quindi a settimane alterne fino alla settimana 22.
Valore medio di aspartato aminotransferasi (AST) tra anemia falciforme pre-trapianto e anemia falciforme post-trapianto
L'intervallo temporale della coorte pre-trapianto con anemia falciforme è il seguente: basale, due volte a settimana fino alla settimana 3, quindi settimanalmente fino alla settimana 22. Per tutte le altre coorti, l'intervallo temporale è il seguente: basale, settimanale fino alla settimana 4, quindi a settimane alterne fino alla settimana 22.
Valore medio della bilirubina totale
Lasso di tempo: L'intervallo temporale della coorte pre-trapianto con anemia falciforme è il seguente: basale, due volte a settimana fino alla settimana 3, quindi settimanalmente fino alla settimana 22. Per tutte le altre coorti, l'intervallo temporale è il seguente: basale, settimanale fino alla settimana 4, quindi a settimane alterne fino alla settimana 22.
Valore medio di bilirubina totale tra anemia falciforme pre-trapianto e anemia falciforme post-trapianto
L'intervallo temporale della coorte pre-trapianto con anemia falciforme è il seguente: basale, due volte a settimana fino alla settimana 3, quindi settimanalmente fino alla settimana 22. Per tutte le altre coorti, l'intervallo temporale è il seguente: basale, settimanale fino alla settimana 4, quindi a settimane alterne fino alla settimana 22.
Valore medio della lattato deidrogenasi
Lasso di tempo: L'intervallo temporale della coorte pre-trapianto con anemia falciforme è il seguente: basale, due volte a settimana fino alla settimana 3, quindi settimanalmente fino alla settimana 22. Per tutte le altre coorti, l'intervallo temporale è il seguente: basale, settimanale fino alla settimana 4, quindi a settimane alterne fino alla settimana 22.
Valore medio della lattato deidrogenasi (LDH) tra anemia falciforme pre-trapianto e anemia falciforme post-trapianto
L'intervallo temporale della coorte pre-trapianto con anemia falciforme è il seguente: basale, due volte a settimana fino alla settimana 3, quindi settimanalmente fino alla settimana 22. Per tutte le altre coorti, l'intervallo temporale è il seguente: basale, settimanale fino alla settimana 4, quindi a settimane alterne fino alla settimana 22.
Percentuale media di emoglobina negli adulti
Lasso di tempo: L'intervallo temporale della coorte pre-trapianto con anemia falciforme è il seguente: basale, due volte a settimana fino alla settimana 3, quindi settimanalmente fino alla settimana 22. Per tutte le altre coorti, l'intervallo temporale è il seguente: basale, settimanale fino alla settimana 4, quindi a settimane alterne fino alla settimana 22.
Percentuale media di emoglobina (HbA) nell'adulto tra anemia falciforme pre-trapianto e anemia falciforme post-trapianto
L'intervallo temporale della coorte pre-trapianto con anemia falciforme è il seguente: basale, due volte a settimana fino alla settimana 3, quindi settimanalmente fino alla settimana 22. Per tutte le altre coorti, l'intervallo temporale è il seguente: basale, settimanale fino alla settimana 4, quindi a settimane alterne fino alla settimana 22.
Percentuale media di emoglobina falciforme
Lasso di tempo: L'intervallo temporale della coorte pre-trapianto con anemia falciforme è il seguente: basale, due volte a settimana fino alla settimana 3, quindi settimanalmente fino alla settimana 22. Per tutte le altre coorti, l'intervallo temporale è il seguente: basale, settimanale fino alla settimana 4, quindi a settimane alterne fino alla settimana 22.
Percentuale media di emoglobina falciforme (HbS) tra anemia falciforme pre-trapianto e anemia falciforme post-trapianto
L'intervallo temporale della coorte pre-trapianto con anemia falciforme è il seguente: basale, due volte a settimana fino alla settimana 3, quindi settimanalmente fino alla settimana 22. Per tutte le altre coorti, l'intervallo temporale è il seguente: basale, settimanale fino alla settimana 4, quindi a settimane alterne fino alla settimana 22.
Percentuale media di emoglobina fetale
Lasso di tempo: L'intervallo temporale della coorte pre-trapianto con anemia falciforme è il seguente: basale, due volte a settimana fino alla settimana 3, quindi settimanalmente fino alla settimana 22. Per tutte le altre coorti, l'intervallo temporale è il seguente: basale, settimanale fino alla settimana 4, quindi a settimane alterne fino alla settimana 22.
Percentuale media di emoglobina fetale (HbF) tra anemia falciforme pre-trapianto e anemia falciforme post-trapianto
L'intervallo temporale della coorte pre-trapianto con anemia falciforme è il seguente: basale, due volte a settimana fino alla settimana 3, quindi settimanalmente fino alla settimana 22. Per tutte le altre coorti, l'intervallo temporale è il seguente: basale, settimanale fino alla settimana 4, quindi a settimane alterne fino alla settimana 22.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigatori

  • Investigatore principale: John F Tisdale, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 aprile 2021

Completamento primario (Effettivo)

20 dicembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

14 febbraio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 luglio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

20 luglio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 200080
  • 20-H-0080

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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