Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A vörösvértestek felezési idejének meghatározása sarlósejtes betegségben szenvedő és nem szenvedő betegeknél

2024. január 17. frissítette: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Háttér:

A sarlósejtes betegség (SCD) egy öröklött vérbetegség. Ez a vörösvértestekben (RBC) bekövetkező egyetlen genetikai változás (mutáció) eredménye. A vörösvértestek azok a sejtek, amelyek oxigént szállítanak a szervezetbe. SCD-ben szenvedő betegeknél egyes vörösvértestek abnormálisak és korán elhalnak. Ez az egészséges vörösvértestek hiányát okozza. A kutatók többet szeretnének megtudni arról, mennyi ideig élnek a vörösvértestek az emberi testben.

Célkitűzés:

Annak tanulmányozása, hogy a vörösvértestek mennyi ideig élnek SCD-ben szenvedő és nem szenvedő emberekben.

Jogosultság:

18 éves és idősebb emberek, akik SCD-ben szenvednek, SCD-ben szenvedtek, de csontvelő-transzplantációval meggyógyultak, sarlósejtes tulajdonsággal (SCT) rendelkeznek, vagy egészséges önkéntesek, akiknek nincs SCD-je vagy SCT-je.

Tervezés:

A résztvevőket kórtörténettel és fizikális vizsgálattal szűrik. Vérmintát fognak adni.

A résztvevőktől kis mennyiségű vért vesznek a vénából. A laboratóriumban a vért összekeverik egy biotin nevű vitaminnal. A biotin megtapad a vörösvértestek külsejében anélkül, hogy megváltoztatná funkciójukat, alakjukat vagy teljes élettartamukat. Ez a folyamat a vörösvértestek biotinos jelöléseként ismert. A biotinnal jelölt vörösvértesteket vénás injekcióval juttatják vissza a résztvevőhöz.

A résztvevők gyakori vérmintát adnak. Vizsgálni fogják a vörösvértesteiket, hogy kiderüljön, hány biotinnal jelölt vörösvértest marad az idő múlásával. Ez megmutatja, mennyi ideig élnek a vörösvértestek. A résztvevők vérmintákat adnak mindaddig, amíg a biotinnal jelölt vörösvértestek nem mutathatók ki.

A tanulmányutak során a résztvevők beszámolnak az egészségi állapotukban bekövetkezett jelentős változásokról.

A részvétel legfeljebb 6 hónapig tart.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A tanulmány leírása:

Ez a vizsgálat a vörösvértestek (RBC) biotinnal történő jelölését használja a vörösvértestek átlagos potenciális élettartamának (MPL) meghatározására sarlósejtes analízisben (SCD) szenvedő betegeknél, összehasonlítva azokkal a betegekkel, akik sikeresen estek át gyógyító csontvelő-transzplantáción (BMT, allogén ill. autológ), sarlósejtes tulajdonságú résztvevők és egészséges donorok SCD nélkül. Korábbi vizsgálatok megerősítették, hogy az egészséges donor vörösvértestek MPL-je körülbelül 115 nap, míg az SCD-ben szenvedő betegek vörösvértesteinek MPL-értéke sokkal változóbb, de következetesen rövidebb, körülbelül 32 nap. Az allogén BMT egy kuratív terápia a súlyos SCD kezelésére stabil, vegyes donor recipiens kimérizmussal a BMT után, amely elegendő a sarlósejtes fenotípus megfordításához, mivel a donor vörösvértestek túlélése jobb, mint az SCD nem hatékony eritropoézisében. Azt jósoljuk, hogy az SCD-ben szenvedő betegek vörösvértest-túlélésével kapcsolatos hematológiai változók, illetve az SCT-ben szenvedő résztvevők és egészséges donorok esetében felhasználhatók az SCD vörösvérsejt-patológiájának leküzdéséhez szükséges korrigált hemoglobin mennyiségének meghatározására. A generált adatokat arra használjuk fel, hogy meghatározzuk a génterápiával kezelt betegek VVT-élettartamának populációs vizsgálatának hasznosságát, hogy végül megcélozzuk az átvitt globingén százalékos arányát, amely az SCD visszafordításához szükséges. A generált adatok pontosítják az SCD fenotípusának megfordításához szükséges korrekció mértékének megértését.

Célok:

Elsődleges cél: Meghatározni és összehasonlítani a vörösvértest-túlélést SCD-ben szenvedő betegeknél, SCD-ben szenvedő betegeknél, akik BMT-n estek át, SCT-ben résztvevőkben és egészséges donorokban, valamint validálni a vörösvértest-túlélés és a fokozott vörösvértest-túlélés ismert markereinek összefüggését.

Másodlagos célok: Olyan matematikai modell létrehozása, amely magában foglalja a vörösvértestek túlélését és a retikulocitaszámot a normál hemoglobin szükséges mennyiségének, és ezáltal a vektor kópiaszámának vagy az átvitt globin mennyiségének meghatározásához, amely szükséges a génterápiás protokollokhoz.

Végpontok:

Elsődleges végpont: A vörösvértestek túlélése

Másodlagos végpontok: A vörösvértestek túlélésének kapcsolata a hematológiai paraméterekkel. Biotin elleni antitest kimutatása.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

22

Fázis

  • 1. korai fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Leírás

  • BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:
  • 18 éves vagy idősebb, megerősített diagnózissal homozigóta SCD (HbSS, HbSC, HbSB0), sarlósejtes tulajdonság (HbAS) vagy egészséges önkéntes (HbA)
  • Normál veseműködés: kreatinin
  • Negatív közvetlen antiglobulin teszt (DAT)
  • Képes tájékozott hozzájárulást adni a protokollban való részvételhez

KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:

  • Bármilyen ellenőrizetlen krónikus betegség, kivéve a sarlósejtes betegséget
  • Aktív vírusos, bakteriális, gombás vagy parazita fertőzés
  • Biotin-kiegészítők vagy nyers tojás fogyasztása 30 napon belül
  • Vérveszteség az elmúlt 8 hétben >540 ml
  • Terhesség
  • Már létező, természetesen előforduló biotin elleni antitestek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Alapvető tudomány
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Sarlósejtes betegség transzplantáció előtti
Autológ sejteket gyűjtenek a sarlósejtes betegség előtti transzplantációban és ex vivo biotinnal jelölt résztvevőknél, majd újrainfundálják a vörösvértestek túlélésének mérésére.
Drog: Biotin címke
Az autológ sejteket összegyűjtik és ex vivo biotinnal jelölik, majd újrainfundálják a vörösvértestek túlélésének mérésére.
Kísérleti: Sarlósejtes betegség Transzplantáció után
A sarlósejtes betegség utáni transzplantációban és biotinnal ex vivo jelölt résztvevőknél autológ sejteket gyűjtenek, majd újrainfundálják a vörösvértestek túlélésének mérésére.
Drog: Biotin címke
Az autológ sejteket összegyűjtik és ex vivo biotinnal jelölik, majd újrainfundálják a vörösvértestek túlélésének mérésére.
Kísérleti: Sarlósejtes tulajdonság (HbAS)
A sarlósejtes tulajdonságú (HbAS) és biotinnal jelölt résztvevőkből autológ sejteket gyűjtenek be ex vivo, és újrainfundálják a vörösvértestek túlélésének mérésére.
Drog: Biotin címke
Az autológ sejteket összegyűjtik és ex vivo biotinnal jelölik, majd újrainfundálják a vörösvértestek túlélésének mérésére.
Kísérleti: HbAA (egészséges önkéntesek)
Az autológ sejteket a HbAA-val (egészséges önkéntesekkel) és ex vivo biotinnal jelölt résztvevőknél gyűjtik, majd újrainfundálják a vörösvértestek túlélésének mérésére.
Drog: Biotin címke
Az autológ sejteket összegyűjtik és ex vivo biotinnal jelölik, majd újrainfundálják a vörösvértestek túlélésének mérésére.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vörösvértestek átlagos élettartama a résztvevőknél
Időkeret: A sarlósejtes betegség transzplantáció előtti kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente kétszer a 3. hétig, majd hetente a 22. hétig. Az összes többi kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente a 4. hétig, majd minden második héten 22 hétig.

A vörösvértestek (RBC) átlagos túlélési napjai sarlósejtes betegségben (SCD), őssejt-transzplantáción átesett SCD-ben, sarlósejtes tulajdonsággal rendelkező résztvevőknél és egészséges önkénteseknél.

A perifériás vérmintákat áramlási citometriával elemeztük, amíg a biotin nem volt kimutatható a vörösvértesteken.
A sarlósejtes betegség transzplantáció előtti kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente kétszer a 3. hétig, majd hetente a 22. hétig. Az összes többi kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente a 4. hétig, majd minden második héten 22 hétig.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Antitest-észleléssel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Alapállapot, 3 hónap, 6 hónap
Biotin elleni antitest kimutatással rendelkező résztvevők száma
Alapállapot, 3 hónap, 6 hónap
Átlagos fehérvérsejtszám
Időkeret: A sarlósejtes betegség transzplantáció előtti kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente kétszer a 3. hétig, majd hetente a 22. hétig. Az összes többi kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente a 4. hétig, majd minden második héten 22 hétig.
Átlagos fehérvérsejtszám (WBC) a sarlósejtes betegség előtti és a transzplantáció utáni sarlósejtes betegség között
A sarlósejtes betegség transzplantáció előtti kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente kétszer a 3. hétig, majd hetente a 22. hétig. Az összes többi kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente a 4. hétig, majd minden második héten 22 hétig.
Átlagos vörösvérsejtszám
Időkeret: A sarlósejtes betegség transzplantáció előtti kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente kétszer a 3. hétig, majd hetente a 22. hétig. Az összes többi kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente a 4. hétig, majd minden második héten 22 hétig.
Átlagos vörösvérsejtszám (RBC) a sarlósejtes betegség transzplantáció előtti és a transzplantáció utáni sarlósejtes betegség között
A sarlósejtes betegség transzplantáció előtti kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente kétszer a 3. hétig, majd hetente a 22. hétig. Az összes többi kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente a 4. hétig, majd minden második héten 22 hétig.
Átlagos hemoglobin érték
Időkeret: A sarlósejtes betegség transzplantáció előtti kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente kétszer a 3. hétig, majd hetente a 22. hétig. Az összes többi kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente a 4. hétig, majd minden második héten 22 hétig.
Átlagos hemoglobin (Hb) a sarlósejtes betegség transzplantáció előtti és a transzplantáció utáni sarlósejtes betegség között
A sarlósejtes betegség transzplantáció előtti kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente kétszer a 3. hétig, majd hetente a 22. hétig. Az összes többi kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente a 4. hétig, majd minden második héten 22 hétig.
Átlagos hematokrit érték
Időkeret: A sarlósejtes betegség transzplantáció előtti kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente kétszer a 3. hétig, majd hetente a 22. hétig. Az összes többi kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente a 4. hétig, majd minden második héten 22 hétig.
Átlagos hematokrit (Hct) a sarlósejtes betegség transzplantáció előtti és a transzplantáció utáni sarlósejtes betegség között
A sarlósejtes betegség transzplantáció előtti kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente kétszer a 3. hétig, majd hetente a 22. hétig. Az összes többi kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente a 4. hétig, majd minden második héten 22 hétig.
Az átlagos korpuszkuláris térfogat átlagértéke
Időkeret: A sarlósejtes betegség transzplantáció előtti kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente kétszer a 3. hétig, majd hetente a 22. hétig. Az összes többi kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente a 4. hétig, majd minden második héten 22 hétig.
Az átlagos corpuscularis térfogat (MCV) átlagos értéke a sarlósejtes betegség előtti és a transzplantáció utáni sarlósejtes betegség között
A sarlósejtes betegség transzplantáció előtti kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente kétszer a 3. hétig, majd hetente a 22. hétig. Az összes többi kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente a 4. hétig, majd minden második héten 22 hétig.
Átlagos abszolút retikulocitaszám
Időkeret: A sarlósejtes betegség transzplantáció előtti kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente kétszer a 3. hétig, majd hetente a 22. hétig. Az összes többi kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente a 4. hétig, majd minden második héten 22 hétig.
Átlagos abszolút retikulocitaszám (ARC) a sarlósejtes betegség transzplantáció előtti és a transzplantáció utáni sarlósejtes betegség között
A sarlósejtes betegség transzplantáció előtti kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente kétszer a 3. hétig, majd hetente a 22. hétig. Az összes többi kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente a 4. hétig, majd minden második héten 22 hétig.
Átlagos aszpartát aminotranszferáz érték
Időkeret: A sarlósejtes betegség transzplantáció előtti kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente kétszer a 3. hétig, majd hetente a 22. hétig. Az összes többi kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente a 4. hétig, majd minden második héten 22 hétig.
Az aszpartát aminotranszferáz (AST) átlagos értéke a sarlósejtes betegség előtti és a transzplantáció utáni sarlósejtes betegség között
A sarlósejtes betegség transzplantáció előtti kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente kétszer a 3. hétig, majd hetente a 22. hétig. Az összes többi kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente a 4. hétig, majd minden második héten 22 hétig.
Átlagos összbilirubin érték
Időkeret: A sarlósejtes betegség transzplantáció előtti kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente kétszer a 3. hétig, majd hetente a 22. hétig. Az összes többi kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente a 4. hétig, majd minden második héten 22 hétig.
Átlagos összbilirubin érték a sarlósejtes betegség transzplantáció előtti és a transzplantáció utáni sarlósejtes betegség között
A sarlósejtes betegség transzplantáció előtti kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente kétszer a 3. hétig, majd hetente a 22. hétig. Az összes többi kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente a 4. hétig, majd minden második héten 22 hétig.
Átlagos laktát-dehidrogenáz érték
Időkeret: A sarlósejtes betegség transzplantáció előtti kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente kétszer a 3. hétig, majd hetente a 22. hétig. Az összes többi kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente a 4. hétig, majd minden második héten 22 hétig.
Átlagos laktát-dehidrogenáz (LDH) érték a sarlósejtes betegség előtti és a transzplantáció utáni sarlósejtes betegség között
A sarlósejtes betegség transzplantáció előtti kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente kétszer a 3. hétig, majd hetente a 22. hétig. Az összes többi kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente a 4. hétig, majd minden második héten 22 hétig.
Átlagos felnőttkori hemoglobin százalék
Időkeret: A sarlósejtes betegség transzplantáció előtti kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente kétszer a 3. hétig, majd hetente a 22. hétig. Az összes többi kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente a 4. hétig, majd minden második héten 22 hétig.
Átlagos felnőttkori hemoglobin (HbA) százalékos arány a sarlósejtes betegség előtti és a transzplantáció utáni sarlósejtes betegség között
A sarlósejtes betegség transzplantáció előtti kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente kétszer a 3. hétig, majd hetente a 22. hétig. Az összes többi kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente a 4. hétig, majd minden második héten 22 hétig.
Átlagos sarlós hemoglobin százalék
Időkeret: A sarlósejtes betegség transzplantáció előtti kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente kétszer a 3. hétig, majd hetente a 22. hétig. Az összes többi kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente a 4. hétig, majd minden második héten 22 hétig.
Átlagos sarlósejtes hemoglobin (HbS) százalékos arány a sarlósejtes betegség transzplantáció előtti és a transzplantáció utáni sarlósejtes betegség között
A sarlósejtes betegség transzplantáció előtti kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente kétszer a 3. hétig, majd hetente a 22. hétig. Az összes többi kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente a 4. hétig, majd minden második héten 22 hétig.
Átlagos magzati hemoglobin százalék
Időkeret: A sarlósejtes betegség transzplantáció előtti kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente kétszer a 3. hétig, majd hetente a 22. hétig. Az összes többi kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente a 4. hétig, majd minden második héten 22 hétig.
Átlagos magzati hemoglobin (HbF) százalékos arány a sarlósejtes betegség transzplantáció előtti és a transzplantáció utáni sarlósejtes betegség között
A sarlósejtes betegség transzplantáció előtti kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente kétszer a 3. hétig, majd hetente a 22. hétig. Az összes többi kohorsz időkerete a következő: alapvonal, hetente a 4. hétig, majd minden második héten 22 hétig.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: John F Tisdale, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. április 19.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. december 20.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. február 14.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. július 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. július 17.

Első közzététel (Tényleges)

2020. július 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. február 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 17.

Utolsó ellenőrzés

2023. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 200080
  • 20-H-0080

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Klinikai vizsgálatok a Biotin címke

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Nigeria

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel