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낫적혈구병이 있거나 없는 환자의 적혈구 반감기 결정

2024년 1월 17일 업데이트: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

배경:

낫적혈구병(SCD)은 유전되는 혈액 질환입니다. 이는 적혈구(RBC)의 단일 유전적 변화(돌연변이)로 인해 발생합니다. 적혈구는 몸에 산소를 운반하는 세포입니다. SCD 환자의 경우 일부 RBC가 비정상적이며 조기에 사망합니다. 이로 인해 건강한 적혈구가 부족해집니다. 연구자들은 RBC가 인체에서 얼마나 오래 사는지에 대해 더 알고 싶어합니다.

객관적인:

SCD 유무에 관계없이 RBC가 얼마나 오래 사는지 연구합니다.

적임:

SCD가 있거나, SCD가 있지만 골수 이식으로 완치되었거나, 낫적혈구 소질(SCT)이 있거나, SCD 또는 SCT가 없는 건강한 자원봉사자인 18세 이상의 사람들

설계:

참가자는 병력 및 신체 검사를 통해 선별됩니다. 그들은 혈액 샘플을 제공할 것입니다.

참가자는 정맥에서 소량의 혈액을 채취합니다. 실험실에서 혈액은 비오틴이라는 비타민과 혼합됩니다. 비오틴은 기능, 모양 또는 전체 수명을 변경하지 않고 적혈구 외부에 달라붙습니다. 이 과정은 RBC의 비오틴 라벨링으로 알려져 있습니다. RBC로 표시된 비오틴은 정맥 주사를 통해 참가자에게 반환됩니다.

참가자는 자주 혈액 샘플을 제공합니다. 그들의 RBC는 시간이 지남에 따라 얼마나 많은 비오틴 표지 RBC가 남아 있는지 확인하기 위해 연구될 것입니다. 이것은 적혈구가 얼마나 오래 사는지를 보여줍니다. 참가자는 비오틴 표지된 RBC가 검출되지 않을 때까지 혈액 샘플을 제공합니다.

연구 방문 중에 참가자는 자신의 건강에 대한 주요 변화를 보고합니다.

참여 기간은 최대 6개월입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

연구 설명:

이 연구는 적혈구(RBC)의 비오틴 라벨링을 사용하여 치료적 골수 이식(BMT, 동종이계 또는 자가), 겸상적혈구 특성을 가진 참가자 및 SCD가 없는 건강한 기증자. 이전 연구에서는 건강한 기증자 RBC의 MPL이 약 115일인 반면 SCD 환자의 RBC는 훨씬 더 가변적이지만 일관되게 MPL이 약 32일로 더 짧다는 것을 확인했습니다. Allogeneic BMT는 SCD의 비효율적인 적혈구 생성과 비교하여 개선된 기증자 적혈구 생존율 덕분에 겸상적혈구 표현형을 역전시키기에 충분한 BMT 후 안정적이고 혼합된 기증자 수혜자 키메라 현상이 있는 중증 SCD의 치료를 위한 치료 요법입니다. 우리는 SCD 환자 대 SCT 참가자 및 건강한 기증자 사이의 적혈구 생존과 관련된 혈액학적 변수를 사용하여 SCD의 적혈구 병리학을 극복하는 데 필요한 수정된 헤모글로빈의 필요한 양을 결정할 수 있다고 예측합니다. 생성된 데이터는 궁극적으로 SCD를 역전시키는 데 필요한 전이된 글로빈 유전자의 비율을 목표로 하기 위해 유전자 치료를 받은 환자에서 RBC 수명의 집단 연구를 수행하는 유용성을 결정하는 데 사용될 것입니다. 생성된 데이터는 SCD의 표현형을 역전시키는 데 필요한 수정 정도에 대한 우리의 이해를 개선할 것입니다.

목표:

1차 목적: SCD 환자, BMT를 받은 SCD 환자, SCT 참가자 및 건강한 기증자의 적혈구 생존을 결정 및 비교하고 적혈구 생존 증가의 알려진 마커와 적혈구 생존의 연관성을 확인합니다.

2차 목표: 정상 헤모글로빈의 필요한 양을 결정하기 위해 RBC 생존과 망상적혈구 수를 통합한 수학적 모델을 생성하여 유전자 치료 프로토콜에 필요한 벡터 카피 수 또는 전달된 글로빈의 양을 결정합니다.

끝점:

1차 종점: 적혈구 생존

2차 종점: 적혈구 생존율과 혈액학적 매개변수의 관계. 비오틴에 대한 항체 검출.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

22

단계

  • 초기 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, 미국, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

설명

  • 포함 기준:
  • 동형접합 SCD(HbSS, HbSC, HbSB0), 겸상 적혈구 소질(HbAS) 또는 건강한 지원자(HbA) 진단이 확인된 18세 이상
  • 정상적인 신장 기능: 크레아티닌
  • 음성 직접 항글로불린 검사(DAT)
  • 프로토콜 참여에 대한 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있는 능력

제외 기준:

  • 낫적혈구병 이외의 조절되지 않는 만성 질환
  • 활성 바이러스, 박테리아, 진균 또는 기생충 감염
  • 30일 이내의 비오틴 보충제 또는 날계란 섭취
  • 이전 8주 이내 혈액 손실 >540mL
  • 임신
  • 비오틴에 대한 기존의 자연 발생 항체

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 기초 과학
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 낫적혈구병 이식 전
낫적혈구병 사전 이식 및 비오틴 표지 체외 참가자에서 자가 세포를 수집하고 적혈구 생존을 측정하기 위해 재주입합니다.
의약품: 비오틴 라벨
자가 세포를 수집하고 생체외 비오틴 표지하고 적혈구 생존을 측정하기 위해 재주입합니다.
실험적: 낫적혈구병 이식 후
이식 후 낫적혈구병을 앓고 있는 참여자에게서 자가 세포를 수집하고 비오틴 표지 생체외에서 적혈구 생존을 측정하기 위해 재주입합니다.
의약품: 비오틴 라벨
자가 세포를 수집하고 생체외 비오틴 표지하고 적혈구 생존을 측정하기 위해 재주입합니다.
실험적: 겸상적혈구 형질(HbAS)
자가 세포는 겸상적혈구 특성(HbAS) 및 생체 외 비오틴 표지가 있는 참가자에서 수집되어 적혈구 생존을 측정하기 위해 재주입됩니다.
의약품: 비오틴 라벨
자가 세포를 수집하고 생체외 비오틴 표지하고 적혈구 생존을 측정하기 위해 재주입합니다.
실험적: HbAA(건강한 지원자)
자가 세포는 HbAA(건강한 지원자) 및 비오틴 표지 생체 외 참가자에서 수집되어 적혈구 생존을 측정하기 위해 재주입됩니다.
의약품: 비오틴 라벨
자가 세포를 수집하고 생체외 비오틴 표지하고 적혈구 생존을 측정하기 위해 재주입합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
참가자의 평균 적혈구 수명
기간: 겸상적혈구병 이식 전 코호트 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 3주차까지 매주 2회, 이후 22주차까지 매주. 기타 모든 코호트의 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 4주차까지 매주, 그 후 격주 22주차까지.

겸상 적혈구 질환(SCD) 참가자, 줄기 세포 이식을 받은 SCD 참가자, 겸상 적혈구 특성이 있는 참가자 및 건강한 지원자의 적혈구(RBC) 생존 평균 일수입니다.

비오틴이 RBC에서 검출되지 않을 때까지 말초 혈액 샘플을 유동 세포 계측법으로 분석했습니다.
겸상적혈구병 이식 전 코호트 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 3주차까지 매주 2회, 이후 22주차까지 매주. 기타 모든 코호트의 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 4주차까지 매주, 그 후 격주 22주차까지.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
항체 검출 참가자 수
기간: 기준, 3개월, 6개월
비오틴에 대한 항체 검출 참가자 수
기준, 3개월, 6개월
평균 백혈구 수
기간: 겸상적혈구병 이식 전 코호트 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 3주차까지 매주 2회, 이후 22주차까지 매주. 기타 모든 코호트의 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 4주차까지 매주, 그 후 격주 22주차까지.
이식 전 겸상 적혈구 질환과 이식 후 겸상 적혈구 질환 사이의 평균 백혈구(WBC) 수
겸상적혈구병 이식 전 코호트 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 3주차까지 매주 2회, 이후 22주차까지 매주. 기타 모든 코호트의 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 4주차까지 매주, 그 후 격주 22주차까지.
평균 적혈구 수
기간: 겸상적혈구병 이식 전 코호트 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 3주차까지 매주 2회, 이후 22주차까지 매주. 기타 모든 코호트의 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 4주차까지 매주, 그 후 격주 22주차까지.
이식 전 겸상 적혈구 질환과 이식 후 겸상 적혈구 질환 사이의 평균 적혈구(RBC) 수
겸상적혈구병 이식 전 코호트 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 3주차까지 매주 2회, 이후 22주차까지 매주. 기타 모든 코호트의 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 4주차까지 매주, 그 후 격주 22주차까지.
평균 헤모글로빈 값
기간: 겸상적혈구병 이식 전 코호트 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 3주차까지 매주 2회, 이후 22주차까지 매주. 기타 모든 코호트의 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 4주차까지 매주, 그 후 격주 22주차까지.
겸상 적혈구 질환 이식 전과 겸상 적혈구 질환 이식 후 사이의 평균 헤모글로빈(Hb) 값
겸상적혈구병 이식 전 코호트 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 3주차까지 매주 2회, 이후 22주차까지 매주. 기타 모든 코호트의 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 4주차까지 매주, 그 후 격주 22주차까지.
평균 적혈구 용적률
기간: 겸상적혈구병 이식 전 코호트 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 3주차까지 매주 2회, 이후 22주차까지 매주. 기타 모든 코호트의 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 4주차까지 매주, 그 후 격주 22주차까지.
겸상 적혈구 질환 이식 전과 겸상 적혈구 질환 이식 후 사이의 평균 적혈구용적률(Hct) 값
겸상적혈구병 이식 전 코호트 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 3주차까지 매주 2회, 이후 22주차까지 매주. 기타 모든 코호트의 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 4주차까지 매주, 그 후 격주 22주차까지.
평균 적혈구 부피의 평균값
기간: 겸상적혈구병 이식 전 코호트 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 3주차까지 매주 2회, 이후 22주차까지 매주. 기타 모든 코호트의 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 4주차까지 매주, 그 후 격주 22주차까지.
겸상 적혈구 질환 이식 전과 겸상 적혈구 질환 이식 후 사이의 평균 적혈구 부피(MCV)의 평균값
겸상적혈구병 이식 전 코호트 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 3주차까지 매주 2회, 이후 22주차까지 매주. 기타 모든 코호트의 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 4주차까지 매주, 그 후 격주 22주차까지.
평균 절대 망상적혈구 수
기간: 겸상적혈구병 이식 전 코호트 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 3주차까지 매주 2회, 이후 22주차까지 매주. 기타 모든 코호트의 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 4주차까지 매주, 그 후 격주 22주차까지.
겸상 적혈구 질환 이식 전과 겸상 적혈구 질환 이식 후 사이의 평균 절대 망상 적혈구 수(ARC)
겸상적혈구병 이식 전 코호트 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 3주차까지 매주 2회, 이후 22주차까지 매주. 기타 모든 코호트의 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 4주차까지 매주, 그 후 격주 22주차까지.
평균 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제 값
기간: 겸상적혈구병 이식 전 코호트 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 3주차까지 매주 2회, 이후 22주차까지 매주. 기타 모든 코호트의 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 4주차까지 매주, 그 후 격주 22주차까지.
겸상 적혈구 질환 이식 전과 겸상 적혈구 질환 이식 후 사이의 평균 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 값
겸상적혈구병 이식 전 코호트 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 3주차까지 매주 2회, 이후 22주차까지 매주. 기타 모든 코호트의 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 4주차까지 매주, 그 후 격주 22주차까지.
평균 총 빌리루빈 값
기간: 겸상적혈구병 이식 전 코호트 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 3주차까지 매주 2회, 이후 22주차까지 매주. 기타 모든 코호트의 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 4주차까지 매주, 그 후 격주 22주차까지.
겸상 적혈구 질환 이식 전과 겸상 적혈구 질환 이식 후 사이의 평균 총 빌리루빈 값
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평균 젖산 탈수소효소 값
기간: 겸상적혈구병 이식 전 코호트 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 3주차까지 매주 2회, 이후 22주차까지 매주. 기타 모든 코호트의 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 4주차까지 매주, 그 후 격주 22주차까지.
겸상 적혈구 질환 이식 전과 겸상 적혈구 질환 이식 후 사이의 평균 젖산탈수소효소(LDH) 값
겸상적혈구병 이식 전 코호트 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 3주차까지 매주 2회, 이후 22주차까지 매주. 기타 모든 코호트의 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 4주차까지 매주, 그 후 격주 22주차까지.
평균 성인 헤모글로빈 백분율
기간: 겸상적혈구병 이식 전 코호트 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 3주차까지 매주 2회, 이후 22주차까지 매주. 기타 모든 코호트의 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 4주차까지 매주, 그 후 격주 22주차까지.
겸상 적혈구 질환 이식 전과 이식 후 겸상 적혈구 질환 사이의 평균 성인 헤모글로빈(HbA) 비율
겸상적혈구병 이식 전 코호트 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 3주차까지 매주 2회, 이후 22주차까지 매주. 기타 모든 코호트의 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 4주차까지 매주, 그 후 격주 22주차까지.
평균 낫형 헤모글로빈 백분율
기간: 겸상적혈구병 이식 전 코호트 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 3주차까지 매주 2회, 이후 22주차까지 매주. 기타 모든 코호트의 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 4주차까지 매주, 그 후 격주 22주차까지.
이식 전 겸상 적혈구 질환과 이식 후 겸상 적혈구 질환 사이의 평균 겸상 적혈구 헤모글로빈(HbS) 백분율
겸상적혈구병 이식 전 코호트 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 3주차까지 매주 2회, 이후 22주차까지 매주. 기타 모든 코호트의 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 4주차까지 매주, 그 후 격주 22주차까지.
평균 태아 헤모글로빈 백분율
기간: 겸상적혈구병 이식 전 코호트 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 3주차까지 매주 2회, 이후 22주차까지 매주. 기타 모든 코호트의 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 4주차까지 매주, 그 후 격주 22주차까지.
겸상 적혈구 질환 이식 전과 겸상 적혈구 질환 이식 후 사이의 평균 태아 헤모글로빈(HbF) 백분율
겸상적혈구병 이식 전 코호트 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 3주차까지 매주 2회, 이후 22주차까지 매주. 기타 모든 코호트의 기간은 다음과 같습니다: 기준선, 최대 4주차까지 매주, 그 후 격주 22주차까지.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

수사관

  • 수석 연구원: John F Tisdale, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 4월 19일

기본 완료 (실제)

2022년 12월 20일

연구 완료 (실제)

2023년 2월 14일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 7월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 7월 17일

처음 게시됨 (실제)

2020년 7월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 2월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 1월 17일

마지막으로 확인됨

2023년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 200080
  • 20-H-0080

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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