庞贝病患者的临床标本采集
2022年5月17日 更新者：Serhat Gumrukcu, MD PhD
开发一种潜在的庞贝病治疗方法：从庞贝病患者身上采集临床标本
需要庞贝病患者的临床标本来支持目前处于临床前研究阶段的转基因自体骨髓细胞产品 FTX-PD01 的工艺和分析开发。
目的是根据未来的 FDA IND 在随后的临床试验中研究该产品以治疗庞贝病。
入组参与者提供静脉血标本（约20mL），用于FTX-PD01的临床前研究和研发。
最终可能会要求受试者进行动员白细胞分离术以收集骨髓干细胞，他们的样本将用于进一步开发 FTX-PD01细胞产品，包括将在未来的 FDA IND 下应用的符合 cGMP 的流程。
研究概览
详细说明
该协议旨在从庞贝病患者身上收集血液和 HSPC 标本。 第一次抽血将在第一次研究访问时进行，如果符合条件，第二次收集将在第二次访问时通过动员白细胞分离术进行。 动员白细胞分离术程序将遵循设施的标准操作程序和动员白细胞分离术的协议要求。
捐赠者将是 3 岁至 30 岁（含）之间的男性或女性。 志愿者将提供书面知情同意书并满足所有纳入和排除标准。 每个参与者最多可以参与研究 120 天（3 个月）。
该研究将按照人体研究进行，目的是获取临床标本进行研究。 这项研究没有终点，但是，从这项研究中收集的数据将包括但不限于性别、人口统计学、病史、临床实验室值和收集的血液量。 这些数据将在未来的研究中进行总结，报告来自 FDA IND 下未来临床试验的结果。
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
12
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Gregory T Howell, BA Psy
- 电话号码：424-274-3211
- 邮箱：greg@seraphmed.com
学习地点
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California
-
Toluca Lake、California、美国、91602
- 招聘中
- Seraph Research Institute
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接触：
- Anna Hurtado
- 电话号码：424-274-3211
- 邮箱：anna@seraphmd.com
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 30年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
其他方面健康的人被诊断出患有庞贝病。
描述
纳入标准：
- 3-30岁的男性女性
- 庞贝病的书面诊断
- 没有参加过庞贝病细胞或基因治疗试验的参与者
排除标准：
- 筛选时的活动性急性感染
- 不受控制的糖尿病
- 不受控制的高血压
- 活动性 DIC、出血或凝血病无法通过最小干预纠正
- 有症状的、不受控制的或严重的并发疾病，会损害耐受血液采集或动员白细胞去除术程序的能力
- 全身化疗少于或等于 2 周（氯法拉滨或亚硝基脲类药物为 6 周）或放疗少于或等于白细胞去除术前 3 周
- 怀孕或哺乳期（哺乳期）女性，其中怀孕定义为女性在受孕后直至妊娠终止的状态，在筛查时通过阳性 hCG 实验室测试证实
- 研究者认为任何患者的身体状况不稳定，无法接受白细胞去除术或不遵守访视时间表或程序
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
采血
大体时间：最多 20 天
|
外周血采集（最多20ml）
|
最多 20 天
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
HSPC 的集合
大体时间：最多 100 天
|
通过 G-CSF 动员白细胞分离术收集 HSPC
|
最多 100 天
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2022年9月1日
初级完成 (预期的)
2023年3月1日
研究完成 (预期的)
2023年5月31日
研究注册日期
首次提交
2020年2月26日
首先提交符合 QC 标准的
2020年7月14日
首次发布 (实际的)
2020年7月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年5月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年5月17日
最后验证
2022年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- SRPH-LP-02/PoD
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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