Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Klinikai mintagyűjtés Pompe-betegségben szenvedő betegektől

2022. május 17. frissítette: Serhat Gumrukcu, MD PhD

A Pompe-kór lehetséges gyógymódjának kidolgozása: Klinikai mintagyűjtés Pompe-kórban szenvedő egyénektől

Klinikai mintákra van szükség a Pompe-kórban szenvedő egyénektől a jelenleg preklinikai kutatás alatt álló, genetikailag módosított autológ csontvelősejt-termék, az FTX-PD01 folyamatának és analitikai fejlesztésének támogatásához. A szándék az, hogy ezt a terméket egy későbbi klinikai vizsgálat során vizsgálják meg az FDA IND keretében a Pompe-kór kezelésére. A beiratkozott résztvevők vénás vérmintát (körülbelül 20 ml) biztosítanak az FTX-PD01 preklinikai vizsgálataiban, valamint kutatásában és fejlesztésében. Az alanyokat végül felkérhetik mobilizált leukaferézisre a csontvelői őssejt gyűjtéshez, és mintáikat az FTX-PD01 sejttermék továbbfejlesztésére használják fel, beleértve a jövőbeni FDA IND keretében alkalmazandó cGMP-kompatibilis eljárást is.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a protokoll vér- és HSPC minták gyűjtését szolgálja Pompe-kórban szenvedő egyénektől. Az első vérvétel az első vizsgálati látogatás alkalmával történik, és ha alkalmas, a második vérvétel mobilizált leukaferézissel a második vizit alkalmával történik. A mobilizált leukaferézis eljárások követik a létesítmény szabványos működési eljárásait és a mobilizált leukaferézis protokoll követelményeit.

A donorok 3 és 30 év közötti férfiak vagy nők lehetnek. Az önkéntesek írásos beleegyezésüket adják, és megfelelnek minden felvételi és kizárási kritériumnak. Minden résztvevő legfeljebb 120 napig (3 hónapig) lehet a vizsgálatban.

A vizsgálatot humán kutatásokkal összhangban végzik klinikai minták beszerzése céljából a kutatáshoz. Ennek a vizsgálatnak nincs végpontja, azonban a vizsgálatból gyűjtött adatok magukban foglalják, de nem kizárólagosan a nemet, a demográfiai adatokat, a kórtörténetet, a klinikai laboratóriumi értékeket és az összegyűjtött vér mennyiségét. Az adatokat a jövőbeni tanulmányok összegzik, amelyek egy jövőbeni klinikai vizsgálat eredményeiről számolnak be az FDA IND keretében.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

12

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Toluca Lake, California, Egyesült Államok, 91602
        • Toborzás
        • Seraph Research Institute
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (FELNŐTT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Egyébként egészséges egyének, akiknél Pompe-kórt diagnosztizáltak.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 3-30 éves nő férfi
  • A Pompe-kór dokumentált diagnózisa
  • Olyan résztvevők, akik nem vettek részt a Pompe-kór sejt- vagy génterápiás vizsgálatában

Kizárási kritériumok:

  • Aktív akut fertőzés a szűréskor
  • Kontrollálatlan cukorbetegség
  • Nem kontrollált magas vérnyomás
  • Aktív DIC, vérzés vagy koagulopátia, amely minimális beavatkozással nem korrigálható
  • Tünetekkel járó, kontrollálatlan vagy súlyos interkurrens betegség, amely veszélyezteti a vérvétel vagy a mobilizált leukaferézises eljárás tolerálhatóságát
  • 2 hétnél rövidebb vagy egyenlő szisztémás kemoterápia (klofarabin vagy nitrozourea esetén 6 hét) vagy sugárterápia legfeljebb 3 héttel a leukaferézis előtt
  • Terhes vagy szoptató (szoptató) nők, akiknél a terhesség a nőstény fogantatás utáni állapota a terhesség befejezéséig, amelyet a szűréskor pozitív hCG laboratóriumi teszt igazol.
  • Minden olyan beteg, aki a vizsgáló véleménye szerint orvosilag nem stabil a leukaferézises eljáráshoz, vagy nem fogja betartani a vizitek ütemtervét vagy eljárásait

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Vérgyűjtés
Időkeret: Akár 20 napig
Perifériás vér gyűjtése (20 ml-ig)
Akár 20 napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
HSPC-k gyűjteménye
Időkeret: Akár 100 napig
HSPC-k gyűjtése G-CSF mobilizált leukaferézissel
Akár 100 napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Serhat Gumrukcu, MD PhD

Együttműködők

Frida Therapeutics LLC

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (VÁRHATÓ)

2022. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)

2023. március 1.

A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)

2023. május 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. február 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. július 14.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2020. július 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2022. május 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. május 17.

Utolsó ellenőrzés

2022. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SRPH-LP-02/PoD

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel