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Coleta de amostras clínicas de pacientes com doença de Pompe

17 de maio de 2022 atualizado por: Serhat Gumrukcu, MD PhD

Desenvolvendo uma Cura Potencial para a Doença de Pompe: Coleta de Espécimes Clínicos de Indivíduos com a Doença de Pompe

São necessários espécimes clínicos de indivíduos com doença de Pompe para apoiar o processo e o desenvolvimento analítico de um produto autólogo de células de medula óssea geneticamente modificado atualmente em pesquisa pré-clínica, FTX-PD01. A intenção é que este produto seja investigado em um ensaio clínico subsequente sob um futuro FDA IND para tratar a doença de Pompe. Os participantes inscritos fornecem uma amostra de sangue venoso (aproximadamente 20mL) para ser usada em estudos pré-clínicos e pesquisa e desenvolvimento do FTX-PD01. Os indivíduos podem, eventualmente, ser submetidos a leucaférese mobilizada para coleta de células-tronco da medula óssea e suas amostras serão usadas para desenvolver ainda mais o produto celular FTX-PD01, incluindo um processo compatível com cGMP a ser aplicado sob o futuro FDA IND.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este protocolo é para coletar amostras de sangue e HSPC de indivíduos com doença de Pompe. A primeira coleta de sangue será feita na primeira visita do estudo e, se elegível, a segunda coleta será feita por meio de leucaférese mobilizada na segunda visita. Os procedimentos de leucaférese mobilizada seguirão os procedimentos operacionais padrão da instalação e os requisitos de protocolo para leucaférese mobilizada.

Os doadores serão do sexo masculino ou feminino entre e incluindo as idades de 3 anos e 30 anos. Os voluntários fornecerão consentimento informado por escrito e atenderão a todos os critérios de inclusão e exclusão. Cada participante pode permanecer no estudo por até 120 dias (3 meses).

O estudo será conduzido de acordo com a pesquisa em humanos para fins de obtenção de espécimes clínicos para pesquisa. Não há um ponto final para este estudo, no entanto, os dados coletados neste estudo incluirão, entre outros, sexo, dados demográficos, histórico médico, valores laboratoriais clínicos e volume do sangue coletado. Os dados serão resumidos em estudos futuros relatando os resultados de um futuro ensaio clínico sob o FDA IND.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

12

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Gregory T Howell, BA Psy
  • Número de telefone: 424-274-3211
  • E-mail: greg@seraphmed.com

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Toluca Lake, California, Estados Unidos, 91602
        • Recrutamento
        • Seraph Research Institute
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 30 anos (ADULTO, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Indivíduos saudáveis ​​diagnosticados com Doença de Pompe.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homem ou mulher de 3 a 30 anos
  • Diagnóstico documentado da Doença de Pompe
  • Participantes que não participaram de um estudo de terapia celular ou genética para a doença de Pompe

Critério de exclusão:

  • Infecção aguda ativa na triagem
  • diabetes descontrolada
  • hipertensão descontrolada
  • DIC ativa, sangramento ou coagulopatia que não pode ser corrigida com intervenção mínima
  • Doença intercorrente sintomática, descontrolada ou grave que comprometeria a capacidade de tolerar a coleta de sangue ou o procedimento de leucaférese mobilizada
  • Quimioterapia sistêmica menor ou igual a 2 semanas (6 semanas para clofarabina ou nitrosoureas) ou radioterapia menor ou igual a 3 semanas antes da leucaférese
  • Mulheres grávidas ou lactantes (lactantes), onde a gravidez é definida como o estado de uma mulher após a concepção e até o término da gestação, confirmada por um teste laboratorial hCG positivo na triagem
  • Qualquer paciente que, na opinião do investigador, não esteja clinicamente estável para se submeter ao procedimento de leucaférese ou não cumpra os horários ou procedimentos de visita

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Coleta de sangue
Prazo: Até 20 dias
Coleta de sangue periférico (até 20ml)
Até 20 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Coleta de HSPCs
Prazo: Até 100 dias
Coleta de HSPCs através de leucaférese mobilizada por G-CSF
Até 100 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Serhat Gumrukcu, MD PhD

Colaboradores

Frida Therapeutics LLC

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (ANTECIPADO)

1 de setembro de 2022

Conclusão Primária (ANTECIPADO)

1 de março de 2023

Conclusão do estudo (ANTECIPADO)

31 de maio de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de fevereiro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de julho de 2020

Primeira postagem (REAL)

20 de julho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

19 de maio de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de maio de 2022

Última verificação

1 de maio de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SRPH-LP-02/PoD

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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