Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk prøvetaking fra pasienter med Pompe-sykdom

17. mai 2022 oppdatert av: Serhat Gumrukcu, MD PhD

Utvikle en potensiell kur for Pompes sykdom: Klinisk prøvetaking fra personer med Pompes sykdom

Kliniske prøver kreves fra individer med Pompes sykdom for å støtte prosess og analytisk utvikling for et genmodifisert autologt benmargscelleprodukt som for tiden er i preklinisk forskning, FTX-PD01. Hensikten er at dette produktet skal undersøkes i en påfølgende klinisk studie under en fremtidig FDA IND for å behandle Pompes sykdom. Registrerte deltakere gir en venøs blodprøve (ca. 20 ml) som skal brukes i prekliniske studier og forskning og utvikling av FTX-PD01. Forsøkspersoner kan til slutt bli bedt om å gjennomgå mobilisert leukaferese for innsamling av benmargsstamceller, og prøvene deres vil bli brukt til å videreutvikle FTX-PD01-celleproduktet, inkludert en cGMP-kompatibel prosess som skal brukes under den fremtidige FDA IND.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne protokollen skal samle inn blod- og HSPC-prøver fra personer med Pompes sykdom. Den første blodprøven vil bli tatt ved det første studiebesøket, og hvis det er kvalifisert, vil den andre tappingen gjøres via mobilisert leukaferese ved det andre besøket. De mobiliserte leukafereseprosedyrene vil følge anleggets standard driftsprosedyrer og protokollkrav for mobilisert leukaferese.

Givere vil være menn eller kvinner mellom og med alderen 3 år og 30 år. Frivillige vil gi skriftlig informert samtykke og oppfylle alle inkluderings- og eksklusjonskriterier. Hver deltaker kan være med i studien i opptil 120 dager (3 måneder).

Studien vil bli utført i samsvar med menneskelig forskning med det formål å innhente kliniske prøver for forskning. Det er ingen endepunkt for denne studien, men data samlet inn fra denne studien vil inkludere, men ikke være begrenset til, kjønn, demografi, medisinsk historie, kliniske laboratorieverdier og volumet av blodet som samles inn. Dataene vil bli oppsummert i fremtidige studier som rapporterer resultater fra en fremtidig klinisk studie under FDA IND.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

12

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Toluca Lake, California, Forente stater, 91602
        • Rekruttering
        • Seraph Research Institute
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 30 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Ellers friske personer diagnostisert med Pompes sykdom.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Hann eller kvinne i alderen 3-30
  • Dokumentert diagnose av Pompes sykdom
  • Deltakere som ikke har deltatt i en celle- eller genterapiforsøk for Pompes sykdom

Ekskluderingskriterier:

  • Aktiv akutt infeksjon ved screening
  • Ukontrollert diabetes
  • Ukontrollert hypertensjon
  • Aktiv DIC, blødning eller koagulopati som ikke kan korrigeres med minimal intervensjon
  • Symptomatisk, ukontrollert eller alvorlig interkurrent sykdom som ville kompromittere evnen til å tolerere blodinnsamling eller mobilisert leukafereseprosedyre
  • Systemisk kjemoterapi mindre enn eller lik 2 uker (6 uker for clofarabin eller nitrosoureas) eller strålebehandling mindre enn eller lik 3 uker før leukaferese
  • Gravide eller ammende (ammende) kvinner, der graviditet er definert som tilstanden til en kvinne etter unnfangelse og frem til svangerskapets avslutning, bekreftet av en positiv hCG-laboratorietest ved screening
  • Enhver pasient som etter etterforskerens mening ikke er medisinsk stabil til å gjennomgå leukafereseprosedyren eller ikke vil overholde besøksplanene eller prosedyrene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samling av blod
Tidsramme: Opptil 20 dager
Innsamling av perifert blod (opptil 20 ml)
Opptil 20 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samling av HSPC-er
Tidsramme: Opptil 100 dager
Innsamling av HSPCer gjennom G-CSF mobilisert leukaferese
Opptil 100 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Serhat Gumrukcu, MD PhD

Samarbeidspartnere

Frida Therapeutics LLC

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FORVENTES)

1. september 2022

Primær fullføring (FORVENTES)

1. mars 2023

Studiet fullført (FORVENTES)

31. mai 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. februar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. juli 2020

Først lagt ut (FAKTISKE)

20. juli 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

19. mai 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. mai 2022

Sist bekreftet

1. mai 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SRPH-LP-02/PoD

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Filgrastim

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Belgium

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere