Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Klinisk provtagning från patienter med Pompes sjukdom

17 maj 2022 uppdaterad av: Serhat Gumrukcu, MD PhD

Utveckla ett potentiellt botemedel mot Pompes sjukdom: klinisk provtagning från individer med Pompes sjukdom

Kliniska prover krävs från individer med Pompes sjukdom för att stödja process- och analytisk utveckling för en genetiskt modifierad autolog benmärgscellsprodukt som för närvarande befinner sig i preklinisk forskning, FTX-PD01. Avsikten är att denna produkt ska undersökas i en efterföljande klinisk prövning under en framtida FDA IND för att behandla Pompes sjukdom. Inskrivna deltagare tillhandahåller ett venöst blodprov (cirka 20 ml) som ska användas i prekliniska studier och forskning och utveckling av FTX-PD01. Försökspersoner kan så småningom bli ombedda att genomgå mobiliserad leukaferes för insamling av benmärgsstamceller och deras prover kommer att användas för att vidareutveckla FTX-PD01-cellprodukten, inklusive en cGMP-kompatibel process som ska tillämpas under den framtida FDA IND.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta protokoll är att samla in blod och HSPC-prover från individer med Pompes sjukdom. Den första blodtagningen kommer att göras vid det första studiebesöket och om det är berättigat kommer den andra insamlingen att göras via mobiliserad leukaferes vid det andra besöket. De mobiliserade leukaferesprocedurerna kommer att följa anläggningens standarddriftsprocedurer och protokollkrav för mobiliserad leukaferes.

Donatorer kommer att vara män eller kvinnor mellan och inklusive åldrarna 3 år och 30 år. Volontärer kommer att ge skriftligt informerat samtycke och uppfylla alla inkluderings- och uteslutningskriterier. Varje deltagare kan vara med i studien i upp till 120 dagar (3 månader).

Studien kommer att genomföras i enlighet med mänsklig forskning i syfte att erhålla kliniska prover för forskning. Det finns inget effektmått för denna studie, men data som samlas in från denna studie kommer att inkludera, men inte begränsas till, kön, demografi, medicinsk historia, kliniska laboratorievärden och volymen av det insamlade blodet. Data kommer att sammanfattas i framtida studier som rapporterar resultat från en framtida klinisk prövning under FDA IND.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

12

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Toluca Lake, California, Förenta staterna, 91602
        • Rekrytering
        • Seraph Research Institute
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 30 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Annars friska individer diagnostiserade med Pompes sjukdom.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Hane eller kvinna i åldern 3-30
  • Dokumenterad diagnos av Pompes sjukdom
  • Deltagare som inte har deltagit i ett cell- eller genterapiförsök för Pompes sjukdom

Exklusions kriterier:

  • Aktiv akut infektion vid screening
  • Okontrollerad diabetes
  • Okontrollerad hypertoni
  • Aktiv DIC, blödning eller koagulopati som inte kan korrigeras med minimal intervention
  • Symtomatisk, okontrollerad eller allvarlig interkurrent sjukdom som skulle äventyra förmågan att tolerera bloduppsamling eller mobiliserad leukaferes.
  • Systemisk kemoterapi mindre än eller lika med 2 veckor (6 veckor för clofarabin eller nitrosoureas) eller strålbehandling mindre än eller lika med 3 veckor före leukaferes
  • Gravida eller ammande (ammande) kvinnor, där graviditet definieras som en kvinnas tillstånd efter befruktning och fram till graviditetens avbrytande, bekräftad av ett positivt hCG-laboratorietest vid screening
  • Varje patient som enligt utredaren inte är medicinskt stabil för att genomgå leukaferesproceduren eller inte kommer att följa besöksschemat eller procedurerna

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Insamling av blod
Tidsram: Upp till 20 dagar
Samling av perifert blod (upp till 20 ml)
Upp till 20 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Samling av HSPC:er
Tidsram: Upp till 100 dagar
Insamling av HSPC genom G-CSF mobiliserad leukaferes
Upp till 100 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Serhat Gumrukcu, MD PhD

Samarbetspartners

Frida Therapeutics LLC

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FÖRVÄNTAT)

1 september 2022

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

1 mars 2023

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

31 maj 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 februari 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 juli 2020

Första postat (FAKTISK)

20 juli 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

19 maj 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 maj 2022

Senast verifierad

1 maj 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SRPH-LP-02/PoD

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Filgrastim

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera