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Klinische Probenentnahme von Patienten mit Morbus Pompe

17. Mai 2022 aktualisiert von: Serhat Gumrukcu, MD PhD

Entwicklung eines potenziellen Heilmittels für die Pompe-Krankheit: Klinische Probensammlung von Personen mit Pompe-Krankheit

Klinische Proben von Personen mit Pompe-Krankheit sind erforderlich, um die Prozess- und Analyseentwicklung für ein genetisch modifiziertes autologes Knochenmarkzellprodukt, das sich derzeit in der präklinischen Forschung befindet, FTX-PD01, zu unterstützen. Es ist beabsichtigt, dass dieses Produkt in einer nachfolgenden klinischen Studie im Rahmen einer zukünftigen FDA IND zur Behandlung der Pompe-Krankheit untersucht wird. Eingeschriebene Teilnehmer stellen eine venöse Blutprobe (ca. 20 ml) zur Verfügung, die in vorklinischen Studien sowie in der Forschung und Entwicklung von FTX-PD01 verwendet wird. Die Probanden können schließlich gebeten werden, sich einer mobilisierten Leukapherese zur Entnahme von Knochenmarkstammzellen zu unterziehen, und ihre Proben werden zur Weiterentwicklung des FTX-PD01-Zellprodukts verwendet, einschließlich eines cGMP-konformen Prozesses, der im Rahmen der zukünftigen FDA IND angewendet werden soll.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dieses Protokoll dient der Entnahme von Blut- und HSPC-Proben von Personen mit Morbus Pompe. Die erste Blutentnahme wird beim ersten Studienbesuch durchgeführt, und falls geeignet, wird die zweite Entnahme über mobilisierte Leukapherese beim zweiten Besuch durchgeführt. Die mobilisierten Leukaphereseverfahren folgen den Standardarbeitsanweisungen und Protokollanforderungen der Einrichtung für mobilisierte Leukapherese.

Spender sind Männer oder Frauen im Alter zwischen 3 und 30 Jahren. Die Freiwilligen geben eine schriftliche Einverständniserklärung ab und erfüllen alle Einschluss- und Ausschlusskriterien. Jeder Teilnehmer kann bis zu 120 Tage (3 Monate) an der Studie teilnehmen.

Die Studie wird in Übereinstimmung mit der Humanforschung durchgeführt, um klinische Proben für Forschungszwecke zu erhalten. Es gibt keinen Endpunkt für diese Studie, die aus dieser Studie gesammelten Daten umfassen jedoch, ohne darauf beschränkt zu sein, Geschlecht, Demographie, Krankengeschichte, klinische Laborwerte und Volumen des gesammelten Blutes. Die Daten werden in zukünftigen Studien zusammengefasst, die über Ergebnisse einer zukünftigen klinischen Studie unter FDA IND berichten.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

12

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Toluca Lake, California, Vereinigte Staaten, 91602
        • Rekrutierung
        • Seraph Research Institute
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 30 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Ansonsten gesunde Personen, bei denen Morbus Pompe diagnostiziert wurde.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mann von Frau im Alter von 3-30
  • Dokumentierte Diagnose von Morbus Pompe
  • Teilnehmer, die nicht an einer Zell- oder Gentherapiestudie für Morbus Pompe teilgenommen haben

Ausschlusskriterien:

  • Aktive akute Infektion beim Screening
  • Unkontrollierter Diabetes
  • Unkontrollierter Bluthochdruck
  • Aktive DIC, Blutungen oder Koagulopathien, die nicht mit minimalem Eingriff korrigiert werden können
  • Symptomatische, unkontrollierte oder schwere interkurrente Erkrankung, die die Fähigkeit beeinträchtigen würde, eine Blutentnahme oder ein mobilisiertes Leukaphereseverfahren zu tolerieren
  • Systemische Chemotherapie weniger als oder gleich 2 Wochen (6 Wochen für Clofarabin oder Nitrosoharnstoffe) oder Strahlentherapie weniger als oder gleich 3 Wochen vor der Leukapherese
  • Schwangere oder stillende (stillende) Frauen, wobei Schwangerschaft definiert ist als der Zustand einer Frau nach der Empfängnis und bis zum Ende der Schwangerschaft, bestätigt durch einen positiven hCG-Labortest beim Screening
  • Jeder Patient, der nach Ansicht des Prüfarztes medizinisch nicht stabil ist, um sich dem Leukapherese-Verfahren zu unterziehen, oder der die Besuchspläne oder -verfahren nicht einhält

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sammlung von Blut
Zeitfenster: Bis zu 20 Tage
Entnahme von peripherem Blut (bis 20ml)
Bis zu 20 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sammlung von HSPCs
Zeitfenster: Bis zu 100 Tage
Sammlung von HSPCs durch G-CSF-mobilisierte Leukapherese
Bis zu 100 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Serhat Gumrukcu, MD PhD

Mitarbeiter

Frida Therapeutics LLC

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (ERWARTET)

1. September 2022

Primärer Abschluss (ERWARTET)

1. März 2023

Studienabschluss (ERWARTET)

31. Mai 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Februar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Juli 2020

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

20. Juli 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

19. Mai 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Mai 2022

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SRPH-LP-02/PoD

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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