Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Recolección de muestras clínicas de pacientes con enfermedad de Pompe

17 de mayo de 2022 actualizado por: Serhat Gumrukcu, MD PhD

Desarrollo de una posible cura para la enfermedad de Pompe: recolección de muestras clínicas de personas con la enfermedad de Pompe

Se requieren especímenes clínicos de personas con la enfermedad de Pompe para respaldar el proceso y el desarrollo analítico de un producto de células de médula ósea autólogas modificadas genéticamente actualmente en investigación preclínica, FTX-PD01. La intención es que este producto se investigue en un ensayo clínico posterior bajo una futura IND de la FDA para tratar la enfermedad de Pompe. Los participantes inscritos proporcionan una muestra de sangre venosa (aproximadamente 20 ml) para usar en estudios preclínicos e investigación y desarrollo de FTX-PD01. Eventualmente, se les puede pedir a los sujetos que se sometan a leucaféresis movilizada para la recolección de células madre de la médula ósea y sus muestras se utilizarán para desarrollar aún más el producto de células FTX-PD01, incluido un proceso compatible con cGMP que se aplicará bajo la futura IND de la FDA.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este protocolo es para recolectar muestras de sangre y HSPC de personas con la enfermedad de Pompe. La primera extracción de sangre se realizará en la primera visita del estudio y, si es elegible, la segunda extracción se realizará mediante leucoaféresis movilizada en la segunda visita. Los procedimientos de leucoféresis movilizada seguirán los procedimientos operativos estándar del centro y los requisitos del protocolo para la leucoféresis movilizada.

Los donantes serán hombres o mujeres entre las edades de 3 años y 30 años inclusive. Los voluntarios proporcionarán su consentimiento informado por escrito y cumplirán con todos los criterios de inclusión y exclusión. Cada participante puede estar en el estudio hasta por 120 días (3 meses).

El estudio se llevará a cabo de acuerdo con la investigación en humanos con el fin de obtener muestras clínicas para la investigación. No hay un criterio de valoración para este estudio; sin embargo, los datos recopilados de este estudio incluirán, entre otros, sexo, datos demográficos, historial médico, valores de laboratorio clínico y volumen de sangre recolectada. Los datos se resumirán en estudios futuros que informen los resultados de un ensayo clínico futuro bajo FDA IND.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Anticipado)

12

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Gregory T Howell, BA Psy
  • Número de teléfono: 424-274-3211
  • Correo electrónico: greg@seraphmed.com

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Toluca Lake, California, Estados Unidos, 91602
        • Reclutamiento
        • Seraph Research Institute
        • Contacto:
          • Anna Hurtado
          • Número de teléfono: 424-274-3211
          • Correo electrónico: anna@seraphmd.com

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 30 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Individuos por lo demás sanos diagnosticados con la enfermedad de Pompe.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombre de mujer de 3 a 30 años
  • Diagnóstico documentado de la enfermedad de Pompe
  • Participantes que no han participado en un ensayo de terapia celular o génica para la enfermedad de Pompe

Criterio de exclusión:

  • Infección aguda activa en la selección
  • Diabetes no controlada
  • Hipertensión no controlada
  • DIC activa, sangrado o coagulopatía que no se puede corregir con una intervención mínima
  • Enfermedad intercurrente sintomática, no controlada o grave que comprometería la capacidad de tolerar la extracción de sangre o el procedimiento de leucoféresis movilizada
  • Quimioterapia sistémica menor o igual a 2 semanas (6 semanas para clofarabina o nitrosoureas) o radioterapia menor o igual a 3 semanas antes de la leucaféresis
  • Mujeres embarazadas o lactantes (lactantes), donde el embarazo se define como el estado de una mujer después de la concepción y hasta la terminación de la gestación, confirmado por una prueba de laboratorio de hCG positiva en la selección.
  • Cualquier paciente que a juicio del investigador no se encuentre médicamente estable para someterse al procedimiento de leucaféresis o no cumpla con los horarios de visitas o procedimientos

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Colección de sangre
Periodo de tiempo: Hasta 20 días
Recogida de sangre periférica (hasta 20ml)
Hasta 20 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Colección de HSPC
Periodo de tiempo: Hasta 100 días
Recolección de HSPC a través de leucoféresis movilizada con G-CSF
Hasta 100 días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Serhat Gumrukcu, MD PhD

Colaboradores

Frida Therapeutics LLC

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ANTICIPADO)

1 de septiembre de 2022

Finalización primaria (ANTICIPADO)

1 de marzo de 2023

Finalización del estudio (ANTICIPADO)

31 de mayo de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de febrero de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de julio de 2020

Publicado por primera vez (ACTUAL)

20 de julio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

19 de mayo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de mayo de 2022

Última verificación

1 de mayo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SRPH-LP-02/PoD

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Filgrastim

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Japan

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir