Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk prøvetagning fra patienter med Pompes sygdom

17. maj 2022 opdateret af: Serhat Gumrukcu, MD PhD

Udvikling af en potentiel kur mod Pompes sygdom: Klinisk prøveindsamling fra personer med Pompes sygdom

Der kræves kliniske prøver fra personer med Pompes sygdom for at understøtte proces- og analytisk udvikling af et genetisk modificeret autologt knoglemarvscelleprodukt, der i øjeblikket er i præklinisk forskning, FTX-PD01. Hensigten er, at dette produkt skal undersøges i et efterfølgende klinisk forsøg under en fremtidig FDA IND til behandling af Pompes sygdom. Tilmeldte deltagere giver en venøs blodprøve (ca. 20 ml), der skal bruges i prækliniske undersøgelser og forskning og udvikling af FTX-PD01. Forsøgspersoner kan i sidste ende blive bedt om at gennemgå mobiliseret leukaferese til knoglemarvstamcelleindsamling, og deres prøver vil blive brugt til at videreudvikle FTX-PD01-celleproduktet, herunder en cGMP-kompatibel proces, der skal anvendes under den fremtidige FDA IND.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne protokol skal indsamle blod- og HSPC-prøver fra personer med Pompes sygdom. Den første blodprøvetagning vil blive foretaget ved det første studiebesøg, og hvis berettiget, vil den anden indsamling ske via mobiliseret leukaferese ved det andet besøg. De mobiliserede leukafereseprocedurer vil følge institutionens standarddriftsprocedurer og protokolkrav for mobiliseret leukaferese.

Donorer vil være mænd eller kvinder mellem og med alderen 3 år og 30 år. Frivillige vil give skriftligt informeret samtykke og opfylde alle inklusions- og eksklusionskriterier. Hver deltager kan være med i undersøgelsen i op til 120 dage (3 måneder).

Studiet vil blive udført i overensstemmelse med human forskning med det formål at opnå kliniske prøver til forskning. Der er ikke noget endepunkt for denne undersøgelse, men data indsamlet fra denne undersøgelse vil omfatte, men ikke være begrænset til, køn, demografi, sygehistorie, kliniske laboratorieværdier og mængden af ​​det indsamlede blod. Dataene vil blive opsummeret i fremtidige undersøgelser, der rapporterer resultater fra et fremtidigt klinisk forsøg under FDA IND.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

12

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Toluca Lake, California, Forenede Stater, 91602
        • Rekruttering
        • Seraph Research Institute
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 30 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Ellers raske personer diagnosticeret med Pompes sygdom.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Han eller kvinde i alderen 3-30
  • Dokumenteret diagnose af Pompes sygdom
  • Deltagere, der ikke har deltaget i et celle- eller genterapiforsøg for Pompes sygdom

Ekskluderingskriterier:

  • Aktiv akut infektion ved screening
  • Ukontrolleret diabetes
  • Ukontrolleret hypertension
  • Aktiv DIC, blødning eller koagulopati som ikke kan korrigeres med minimal indgriben
  • Symptomatisk, ukontrolleret eller alvorlig interkurrent sygdom, der ville kompromittere evnen til at tolerere blodopsamling eller mobiliseret leukafereseprocedure
  • Systemisk kemoterapi mindre end eller lig med 2 uger (6 uger for clofarabin eller nitrosoureas) eller strålebehandling mindre end eller lig med 3 uger før leukaferese
  • Gravide eller ammende (ammende) kvinder, hvor graviditet er defineret som en kvindes tilstand efter undfangelse og indtil svangerskabsafbrydelsen, bekræftet ved en positiv hCG-laboratorietest ved screening
  • Enhver patient, som efter investigatorens mening ikke er medicinsk stabil til at gennemgå leukafereseproceduren eller ikke vil overholde besøgsplanerne eller procedurerne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Indsamling af blod
Tidsramme: Op til 20 dage
Opsamling af perifert blod (op til 20 ml)
Op til 20 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Indsamling af HSPC'er
Tidsramme: Op til 100 dage
Indsamling af HSPC'er gennem G-CSF mobiliseret leukaferese
Op til 100 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Serhat Gumrukcu, MD PhD

Samarbejdspartnere

Frida Therapeutics LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FORVENTET)

1. september 2022

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. marts 2023

Studieafslutning (FORVENTET)

31. maj 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. februar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. juli 2020

Først opslået (FAKTISKE)

20. juli 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

19. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. maj 2022

Sidst verificeret

1. maj 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SRPH-LP-02/PoD

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Filgrastim

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uruguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner