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ポンペ病患者からの臨床検体採取

2022年5月17日 更新者：Serhat Gumrukcu, MD PhD

ポンペ病の潜在的な治療法の開発: ポンペ病患者からの臨床検体の収集

現在前臨床研究中の遺伝子組み換え自己骨髄細胞製品 FTX-PD01 のプロセスと分析開発をサポートするために、ポンペ病患者からの臨床検体が必要です。 この製品の意図は、ポンペ病を治療するための将来の FDA IND の下での後続の臨床試験で調査されることです。 登録された参加者は、FTX-PD01 の前臨床試験および研究開発に使用される静脈血検体 (約 20 mL) を提供します。 被験者は最終的に、骨髄幹細胞採取のために動員白血球搬出を受けるように求められる可能性があり、その検体は、将来の FDA IND の下で適用される cGMP 準拠プロセスを含む、FTX-PD01 細胞製品をさらに開発するために使用されます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

このプロトコルは、ポンペ病患者から血液と HSPC 標本を収集するためのものです。 最初の採血は最初の研究訪問で行われ、適格であれば、2回目の訪問で動員白血球アフェレーシスを介して2回目の収集が行われます。 動員白血球アフェレーシスの手順は、施設の標準操作手順と動員白血球アフェレーシスのプロトコル要件に従います。

ドナーは、3歳から30歳までの男性または女性です。 ボランティアは、書面によるインフォームド コンセントを提供し、すべての包含および除外基準を満たします。 各参加者は、最大 120 日間 (3 か月) 研究に参加できます。

この研究は、研究用の臨床検体を取得する目的で、人間の研究に従って実施されます。 この研究のエンドポイントはありませんが、この研究から収集されたデータには、性別、人口統計、病歴、臨床検査値、および収集された血液量が含まれますが、これらに限定されません。 データは、FDA IND の下での将来の臨床試験の結果を報告する将来の研究で要約されます。

研究の種類

観察的

入学 (予想される)

12

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Gregory T Howell, BA Psy
  • 電話番号：424-274-3211
  • メール：greg@seraphmed.com

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Toluca Lake、California、アメリカ、91602
        • 募集
        • Seraph Research Institute
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年～30年 (アダルト、子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

それ以外はポンペ病と診断された健康な個人。

説明

包含基準:

  • 3～30歳の男性または女性
  • ポンペ病の診断書
  • -ポンペ病の細胞または遺伝子治療試験に参加していない参加者

除外基準:

  • スクリーニング時の活動性急性感染症
  • コントロール不良の糖尿病
  • コントロールされていない高血圧
  • 活動性 DIC、出血または凝固障害は、最小限の介入では修正できません
  • -採血または動員された白血球アフェレーシス手順に耐える能力を損なう、症候性、制御不能または重度の併発疾患
  • -2週間以内の全身化学療法（クロファラビンまたはニトロソ尿素の場合は6週間）または3週間以内の放射線療法 白血球アフェレーシスの前
  • -妊娠中または授乳中（授乳中）の女性で、妊娠が受胎後および妊娠終了までの女性の状態として定義され、スクリーニング時の陽性の hCG 臨床検査によって確認される
  • -治験責任医師の意見では、医学的に安定していない白血球アフェレーシス手順を受ける患者、または訪問スケジュールまたは手順に従わない患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
採血
時間枠：20日まで
末梢血の採取（20mlまで）
20日まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
HSPCのコレクション
時間枠：最大100日
G-CSF動員白血球アフェレーシスによるHSPCの収集
最大100日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Serhat Gumrukcu, MD PhD

協力者

Frida Therapeutics LLC

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (予期された)

2022年9月1日

一次修了 (予期された)

2023年3月1日

研究の完了 (予期された)

2023年5月31日

試験登録日

最初に提出

2020年2月26日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年7月14日

最初の投稿 (実際)

2020年7月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年5月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年5月17日

最終確認日

2022年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SRPH-LP-02/PoD

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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