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폼페병 환자의 임상 표본 수집

2022년 5월 17일 업데이트: Serhat Gumrukcu, MD PhD

폼페병의 잠재적 치료법 개발: 폼페병 환자의 임상 표본 수집

현재 전임상 연구 중인 유전자 변형 자가 골수 세포 제품인 FTX-PD01의 공정 및 분석 개발을 지원하기 위해 폼페병 환자의 임상 표본이 필요합니다. 의도는 폼페병을 치료하기 위해 향후 FDA IND에 따라 후속 임상 시험에서 이 제품을 조사하는 것입니다. 등록된 참가자는 FTX-PD01의 전임상 연구 및 연구 개발에 사용할 정맥혈 표본(약 20mL)을 제공합니다. 피험자들은 결국 골수 줄기 세포 수집을 위해 동원된 백혈구 성분채집술을 받도록 요청받을 수 있으며 그들의 표본은 향후 FDA IND에 따라 적용될 cGMP 준수 프로세스를 포함하여 FTX-PD01 세포 제품을 추가로 개발하는 데 사용될 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 프로토콜은 폼페병 환자로부터 혈액 및 HSPC 표본을 수집하기 위한 것입니다. 첫 번째 혈액 채취는 첫 번째 연구 방문에서 수행되며 자격이 있는 경우 두 번째 수집은 두 번째 방문에서 동원 백혈구 성분채집술을 통해 수행됩니다. 동원 백혈구 성분채집 절차는 동원 백혈구 성분채집에 대한 시설의 표준 운영 절차 및 프로토콜 요구 사항을 따릅니다.

기증자는 3세에서 30세 사이의 남성 또는 여성입니다. 자원봉사자는 서면 동의서를 제공하고 모든 포함 및 제외 기준을 충족합니다. 각 참가자는 최대 120일(3개월) 동안 연구에 참여할 수 있습니다.

이 연구는 연구용 임상 표본을 얻기 위한 목적으로 인간 연구에 따라 수행됩니다. 이 연구에 대한 종점은 없지만 이 연구에서 수집된 데이터에는 성별, 인구 통계, 병력, 임상 실험실 값 및 수집된 혈액량이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다. 데이터는 FDA IND에 따른 향후 임상 시험의 결과를 보고하는 향후 연구에 요약될 것입니다.

연구 유형

관찰

등록 (예상)

12

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Gregory T Howell, BA Psy
  • 전화번호: 424-274-3211
  • 이메일: greg@seraphmed.com

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Toluca Lake, California, 미국, 91602
        • 모병
        • Seraph Research Institute
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 (성인, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

그렇지 않으면 폼페병 진단을 받은 건강한 개인.

설명

포함 기준:

  • 3-30세 여성의 남성
  • 문서화된 폼페병 진단
  • 폼페병에 대한 세포 또는 유전자 치료 시험에 참여하지 않은 참가자

제외 기준:

  • 스크리닝 시 활동성 급성 감염
  • 조절되지 않는 당뇨병
  • 조절되지 않는 고혈압
  • 활성 DIC, 최소한의 개입으로 교정할 수 없는 출혈 또는 응고병증
  • 혈액 수집 또는 이동성 백혈구 성분채집술 절차를 견딜 수 있는 능력을 저하시키는 증상이 있거나 조절되지 않거나 심각한 병발성 질환
  • 2주 이하의 전신 화학요법(클로파라빈 또는 니트로소우레아의 경우 6주) 또는 백혈구성분채집술 전 3주 이하의 방사선 요법
  • 임산부 또는 수유부(수유부), 여기서 임신은 임신 후부터 임신이 끝날 때까지의 여성 상태로 정의되며, 스크리닝 시 양성 hCG 실험실 테스트로 확인됩니다.
  • 조사관의 의견에 따라 백혈구 성분채집술 절차를 수행하기에 의학적으로 안정적이지 않거나 방문 일정 또는 절차를 따르지 않을 모든 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
채혈
기간: 최대 20일
말초 혈액 수집(최대 20ml)
최대 20일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
HSPC 수집
기간: 최대 100일
G-CSF 동원 백혈구 성분채집술을 통한 HSPC 수집
최대 100일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Serhat Gumrukcu, MD PhD

협력자

Frida Therapeutics LLC

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (예상)

2022년 9월 1일

기본 완료 (예상)

2023년 3월 1일

연구 완료 (예상)

2023년 5월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 2월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 7월 14일

처음 게시됨 (실제)

2020년 7월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 5월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 5월 17일

마지막으로 확인됨

2022년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SRPH-LP-02/PoD

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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