Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliininen näytekokoelma Pompen tautia sairastavilta potilailta

tiistai 17. toukokuuta 2022 päivittänyt: Serhat Gumrukcu, MD PhD

Pompen taudin mahdollisen parannuskeinon kehittäminen: Kliinisten näytteiden kerääminen Pompen tautia sairastavilta henkilöiltä

Pompen tautia sairastavilta henkilöiltä vaaditaan kliinisiä näytteitä prosessin ja analyyttisen kehityksen tukemiseksi prekliinisissä tutkimuksissa olevan geneettisesti muunnetun autologisen luuydinsolutuotteen FTX-PD01 osalta. Tarkoituksena on, että tämä tuote tutkitaan myöhemmässä kliinisessä tutkimuksessa tulevan FDA:n IND:n puitteissa Pompen taudin hoitamiseksi. Osallistujat toimittavat laskimoverinäytteen (noin 20 ml) käytettäväksi prekliinisissä tutkimuksissa sekä FTX-PD01:n tutkimuksessa ja kehittämisessä. Koehenkilöitä voidaan lopulta pyytää mobilisoituun leukafereesiin luuytimen kantasolujen keräämistä varten, ja heidän näytteitään käytetään FTX-PD01-solutuotteen kehittämiseen, mukaan lukien cGMP-yhteensopiva prosessi, jota sovelletaan tulevan FDA IND:n puitteissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän protokollan tarkoituksena on kerätä veri- ja HSPC-näytteitä henkilöiltä, ​​joilla on Pompen tauti. Ensimmäinen verenotto tehdään ensimmäisellä tutkimuskäynnillä, ja jos se on kelvollinen, toinen keräys tehdään mobilisoidun leukafereesin avulla toisella käynnillä. Mobilisoidut leukafereesitoimenpiteet noudattavat laitoksen yleisiä toimintamenetelmiä ja protokollavaatimuksia mobilisoidulle leukafereesille.

Luovuttajien tulee olla miehiä tai naisia, joiden ikä on 3–30 vuotta. Vapaaehtoiset antavat kirjallisen tietoisen suostumuksen ja täyttävät kaikki sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit. Jokainen osallistuja voi olla tutkimuksessa enintään 120 päivää (3 kuukautta).

Tutkimus suoritetaan ihmistutkimuksen mukaisesti kliinisten näytteiden saamiseksi tutkimusta varten. Tälle tutkimukselle ei ole päätepistettä, mutta tästä tutkimuksesta kerätyt tiedot sisältävät muun muassa sukupuolen, väestötiedot, sairaushistorian, kliiniset laboratorioarvot ja kerätyn veren määrän. Tiedot esitetään yhteenvetona tulevissa tutkimuksissa, joissa raportoidaan FDA IND:n alaisen tulevan kliinisen tutkimuksen tulokset.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Odotettu)

12

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Gregory T Howell, BA Psy
  • Puhelinnumero: 424-274-3211
  • Sähköposti: greg@seraphmed.com

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Toluca Lake, California, Yhdysvallat, 91602
        • Rekrytointi
        • Seraph Research Institute
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 30 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Muuten terveet henkilöt, joilla on diagnosoitu Pompen tauti.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 3-30-vuotiaat naiset
  • Pompen taudin dokumentoitu diagnoosi
  • Osallistujat, jotka eivät ole osallistuneet Pompen taudin solu- tai geeniterapiatutkimukseen

Poissulkemiskriteerit:

  • Aktiivinen akuutti infektio seulonnassa
  • Hallitsematon diabetes
  • Hallitsematon verenpainetauti
  • Aktiivinen DIC, verenvuoto tai koagulopatia, jota ei voida korjata minimaalisella toimenpiteellä
  • Oireinen, hallitsematon tai vaikea väliaikainen sairaus, joka heikentäisi kykyä sietää verenottoa tai mobilisoitua leukafereesia
  • Systeeminen kemoterapia enintään 2 viikkoa (6 viikkoa klofarabiinilla tai nitrosoureoilla) tai sädehoito enintään 3 viikkoa ennen leukafereesia
  • Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset, joissa raskaus määritellään naisen tilaksi hedelmöittymisen jälkeen ja tiineyden päättymiseen asti, vahvistettu positiivisella hCG-laboratoriotestillä seulonnassa
  • Jokainen potilas, joka ei tutkijan mielestä ole lääketieteellisesti vakaa leukafereesitoimenpiteen suorittamiseksi tai joka ei noudata käyntiaikatauluja tai -toimenpiteitä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Veren kerääminen
Aikaikkuna: Jopa 20 päivää
Perifeerisen veren kerääminen (jopa 20 ml)
Jopa 20 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
HSPC-kokoelma
Aikaikkuna: Jopa 100 päivää
HSPC:iden kerääminen G-CSF:n mobilisoidun leukafereesin avulla
Jopa 100 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Serhat Gumrukcu, MD PhD

Yhteistyökumppanit

Frida Therapeutics LLC

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (ODOTETTU)

Torstai 1. syyskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Keskiviikko 31. toukokuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 26. helmikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Maanantai 20. heinäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Torstai 19. toukokuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. toukokuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. toukokuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SRPH-LP-02/PoD

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Filgrastim

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa