Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Verzameling van klinische monsters van patiënten met de ziekte van Pompe

17 mei 2022 bijgewerkt door: Serhat Gumrukcu, MD PhD

Ontwikkeling van een mogelijke remedie voor de ziekte van Pompe: verzameling van klinische monsters van personen met de ziekte van Pompe

Er zijn klinische monsters nodig van personen met de ziekte van Pompe ter ondersteuning van het proces en de analytische ontwikkeling voor een genetisch gemodificeerd autoloog beenmergcelproduct dat momenteel in preklinisch onderzoek is, FTX-PD01. Het is de bedoeling dat dit product wordt onderzocht in een volgende klinische studie onder een toekomstige FDA IND voor de behandeling van de ziekte van Pompe. Ingeschreven deelnemers leveren een veneus bloedmonster (ongeveer 20 ml) voor gebruik in preklinische studies en onderzoek en ontwikkeling van FTX-PD01. Proefpersonen kunnen uiteindelijk worden gevraagd om gemobiliseerde leukaferese te ondergaan voor het verzamelen van beenmergstamcellen en hun monsters zullen worden gebruikt om het FTX-PD01-celproduct verder te ontwikkelen, inclusief een cGMP-conform proces dat zal worden toegepast onder de toekomstige FDA IND.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit protocol is bedoeld om bloed en HSPC-monsters te verzamelen van personen met de ziekte van Pompe. De eerste bloedafname zal worden gedaan bij het eerste studiebezoek en indien in aanmerking komend zal de tweede afname worden gedaan via gemobiliseerde leukaferese bij het tweede bezoek. De procedures voor gemobiliseerde leukaferese volgen de standaardwerkprocedures en protocolvereisten van de faciliteit voor gemobiliseerde leukaferese.

Donoren zijn mannen of vrouwen in de leeftijd van 3 tot 30 jaar. Vrijwilligers geven schriftelijke geïnformeerde toestemming en voldoen aan alle in- en uitsluitingscriteria. Elke deelnemer kan maximaal 120 dagen (3 maanden) aan het onderzoek deelnemen.

De studie zal worden uitgevoerd in overeenstemming met menselijk onderzoek met het oog op het verkrijgen van klinische monsters voor onderzoek. Er is geen eindpunt voor dit onderzoek, maar de gegevens die uit dit onderzoek worden verzameld, omvatten, maar zijn niet beperkt tot, geslacht, demografische gegevens, medische geschiedenis, klinische laboratoriumwaarden en het volume van het verzamelde bloed. De gegevens zullen worden samengevat in toekomstige onderzoeken die resultaten rapporteren van een toekomstige klinische proef onder FDA IND.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

12

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Toluca Lake, California, Verenigde Staten, 91602
        • Werving
        • Seraph Research Institute
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 30 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Voor het overige gezonde personen met de diagnose van de ziekte van Pompe.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw van 3-30 jaar
  • Gedocumenteerde diagnose van de ziekte van Pompe
  • Deelnemers die niet hebben deelgenomen aan een cel- of gentherapieonderzoek voor de ziekte van Pompe

Uitsluitingscriteria:

  • Actieve acute infectie bij screening
  • Ongecontroleerde suikerziekte
  • Ongecontroleerde hypertensie
  • Actieve DIC, bloeding of coagulopathie die niet kan worden gecorrigeerd met minimale interventie
  • Symptomatische, ongecontroleerde of ernstige bijkomende ziekte die het vermogen om bloedafname of gemobiliseerde leukaferese-procedure te verdragen in gevaar zou brengen
  • Systemische chemotherapie minder dan of gelijk aan 2 weken (6 weken voor clofarabine of nitrosourea) of bestralingstherapie minder dan of gelijk aan 3 weken voorafgaand aan leukaferese
  • Zwangere of zogende (zogende) vrouwen, waarbij zwangerschap wordt gedefinieerd als de toestand van een vrouw na de conceptie en tot het einde van de zwangerschap, bevestigd door een positieve hCG-laboratoriumtest bij screening
  • Elke patiënt die naar de mening van de onderzoeker medisch niet stabiel is om de leukaferese-procedure te ondergaan of die zich niet zal houden aan de bezoekschema's of procedures

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verzameling van bloed
Tijdsspanne: Tot 20 dagen
Verzameling van perifeer bloed (tot 20 ml)
Tot 20 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verzameling van HSPC's
Tijdsspanne: Tot 100 dagen
Verzameling van HSPC's via G-CSF gemobiliseerde leukaferese
Tot 100 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Serhat Gumrukcu, MD PhD

Medewerkers

Frida Therapeutics LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (VERWACHT)

1 september 2022

Primaire voltooiing (VERWACHT)

1 maart 2023

Studie voltooiing (VERWACHT)

31 mei 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 februari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 juli 2020

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

20 juli 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

19 mei 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 mei 2022

Laatst geverifieerd

1 mei 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SRPH-LP-02/PoD

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Pompe

Klinische onderzoeken op Filgrastim

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kosovo

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren