- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04476550
Raccolta di campioni clinici da pazienti con malattia di Pompe
Sviluppo di una potenziale cura per la malattia di Pompe: raccolta di campioni clinici da individui con malattia di Pompe
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Questo protocollo serve a raccogliere campioni di sangue e HSPC da individui con Malattia di Pompe. Il primo prelievo di sangue verrà effettuato alla prima visita di studio e, se idoneo, il secondo prelievo verrà effettuato tramite leucaferesi mobilizzata alla seconda visita. Le procedure di leucaferesi mobilizzata seguiranno le procedure operative standard della struttura e i requisiti del protocollo per la leucaferesi mobilizzata.
I donatori saranno maschi o femmine di età compresa tra 3 anni e 30 anni inclusi. I volontari forniranno il consenso informato scritto e soddisferanno tutti i criteri di inclusione ed esclusione. Ogni partecipante può partecipare allo studio per un massimo di 120 giorni (3 mesi).
Lo studio sarà condotto in conformità con la ricerca umana allo scopo di ottenere campioni clinici per la ricerca. Non esiste un endpoint per questo studio, tuttavia, i dati raccolti da questo studio includeranno, ma non saranno limitati a, sesso, dati demografici, anamnesi, valori di laboratorio clinici e volume del sangue raccolto. I dati saranno riassunti in studi futuri che riporteranno i risultati di un futuro studio clinico sotto FDA IND.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Gregory T Howell, BA Psy
- Numero di telefono: 424-274-3211
- Email: greg@seraphmed.com
Luoghi di studio
-
-
California
-
Toluca Lake, California, Stati Uniti, 91602
- Reclutamento
- Seraph Research Institute
-
Contatto:
- Anna Hurtado
- Numero di telefono: 424-274-3211
- Email: anna@seraphmd.com
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio di femmina di età compresa tra 3 e 30 anni
- Diagnosi documentata della Malattia di Pompe
- - Partecipanti che non hanno partecipato a uno studio di terapia cellulare o genica per la malattia di Pompe
Criteri di esclusione:
- Infezione acuta attiva allo screening
- Diabete non controllato
- Ipertensione incontrollata
- CID attiva, sanguinamento o coagulopatia che non possono essere corretti con un intervento minimo
- Malattia intercorrente sintomatica, incontrollata o grave che comprometterebbe la capacità di tollerare il prelievo di sangue o la procedura di leucaferesi mobilizzata
- Chemioterapia sistemica inferiore o uguale a 2 settimane (6 settimane per clofarabina o nitrosouree) o radioterapia inferiore o uguale a 3 settimane prima della leucaferesi
- Donne in gravidanza o in allattamento (in allattamento), dove la gravidanza è definita come lo stato di una femmina dopo il concepimento e fino al termine della gestazione, confermata da un test di laboratorio hCG positivo allo screening
- Qualsiasi paziente che, secondo l'opinione dello sperimentatore, non è clinicamente stabile per sottoporsi alla procedura di leucaferesi o non rispetterà i programmi o le procedure delle visite
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Raccolta di sangue
Lasso di tempo: Fino a 20 giorni
|
Raccolta di sangue periferico (fino a 20 ml)
|
Fino a 20 giorni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Raccolta di HSPC
Lasso di tempo: Fino a 100 giorni
|
Raccolta di HSPC attraverso la leucaferesi mobilizzata con G-CSF
|
Fino a 100 giorni
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (ANTICIPATO)
Completamento primario (ANTICIPATO)
Completamento dello studio (ANTICIPATO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (EFFETTIVO)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Metabolismo dei carboidrati, errori congeniti
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Malattie da accumulo lisosomiale, sistema nervoso
- Malattia da accumulo di glicogeno
- Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II
- Effetti fisiologici delle droghe
- Fattori immunologici
- Adiuvanti, immunologici
- Lenograstim
Altri numeri di identificazione dello studio
- SRPH-LP-02/PoD
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Malattia di Pompe
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Soroka University Medical CenterBen-Gurion University of the NegevCompletatoTerapia infusionale domiciliare | Pompe per infusioneIsraele
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University of Erlangen-Nürnberg Medical SchoolReclutamentoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia di Pompe | Insorgenza giovanile della malattia di Pompe | Malattia di Pompe a esordio infantileGermania
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Smiths Medical, ASD, Inc.CompletatoOrganizzazioni sanitarie domiciliari che utilizzano pompe per infusione ambulatoriali | Pazienti che richiedono infusione con una pompa per infusione ambulatorialeStati Uniti
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MedtronicNeuroCompletatoStimolazione cerebrale profonda | Stimolazione del midollo spinale | Neuromodulazione sacrale | Infusione di farmaci (pompe impiantabili)Stati Uniti, Francia, Spagna, Germania, Regno Unito, Italia, Austria
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Huashan HospitalNon ancora reclutamentoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva)Cina
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Astellas Gene TherapiesReclutamentoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva)Stati Uniti, Regno Unito
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Amicus TherapeuticsReclutamentoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva)Stati Uniti, Taiwan, Giappone, Australia, Canada
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Amicus TherapeuticsAttivo, non reclutanteMalattia di Pompe (insorgenza tardiva)Stati Uniti, Germania, Taiwan, Belgio, Australia, Slovenia, Spagna, Olanda, Ungheria, Giappone, Austria, Regno Unito, Francia, Argentina, Canada, Svezia, Danimarca, Nuova Zelanda, Grecia, Corea, Repubblica di, Bosnia Erzegovina e altro ancora
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Duke UniversityRitiratoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva)Stati Uniti
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Astellas Gene TherapiesReclutamentoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva)Stati Uniti, Taiwan, Francia, Spagna
Prove cliniche su Filgrastim
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Trio FertilityReclutamentoInsufficienza ovarica primaria | Insufficienza ovarica prematuraCanada
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