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Raccolta di campioni clinici da pazienti con malattia di Pompe

17 maggio 2022 aggiornato da: Serhat Gumrukcu, MD PhD

Sviluppo di una potenziale cura per la malattia di Pompe: raccolta di campioni clinici da individui con malattia di Pompe

I campioni clinici sono richiesti da individui con Malattia di Pompe per supportare il processo e lo sviluppo analitico per un prodotto di cellule di midollo osseo autologo geneticamente modificato attualmente in ricerca preclinica, FTX-PD01. L'intento è che questo prodotto venga studiato in una successiva sperimentazione clinica nell'ambito di un futuro FDA IND per il trattamento della malattia di Pompe. I partecipanti iscritti forniscono un campione di sangue venoso (circa 20 ml) da utilizzare negli studi preclinici e nella ricerca e sviluppo di FTX-PD01. Ai soggetti potrebbe essere eventualmente chiesto di sottoporsi a leucaferesi mobilizzata per la raccolta di cellule staminali del midollo osseo e i loro campioni verranno utilizzati per sviluppare ulteriormente il prodotto cellulare FTX-PD01, incluso un processo conforme a cGMP da applicare nell'ambito del futuro FDA IND.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo protocollo serve a raccogliere campioni di sangue e HSPC da individui con Malattia di Pompe. Il primo prelievo di sangue verrà effettuato alla prima visita di studio e, se idoneo, il secondo prelievo verrà effettuato tramite leucaferesi mobilizzata alla seconda visita. Le procedure di leucaferesi mobilizzata seguiranno le procedure operative standard della struttura e i requisiti del protocollo per la leucaferesi mobilizzata.

I donatori saranno maschi o femmine di età compresa tra 3 anni e 30 anni inclusi. I volontari forniranno il consenso informato scritto e soddisferanno tutti i criteri di inclusione ed esclusione. Ogni partecipante può partecipare allo studio per un massimo di 120 giorni (3 mesi).

Lo studio sarà condotto in conformità con la ricerca umana allo scopo di ottenere campioni clinici per la ricerca. Non esiste un endpoint per questo studio, tuttavia, i dati raccolti da questo studio includeranno, ma non saranno limitati a, sesso, dati demografici, anamnesi, valori di laboratorio clinici e volume del sangue raccolto. I dati saranno riassunti in studi futuri che riporteranno i risultati di un futuro studio clinico sotto FDA IND.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

12

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Gregory T Howell, BA Psy
  • Numero di telefono: 424-274-3211
  • Email: greg@seraphmed.com

Luoghi di studio

    • California
      • Toluca Lake, California, Stati Uniti, 91602
        • Reclutamento
        • Seraph Research Institute
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 30 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Individui altrimenti sani con diagnosi di Malattia di Pompe.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio di femmina di età compresa tra 3 e 30 anni
  • Diagnosi documentata della Malattia di Pompe
  • - Partecipanti che non hanno partecipato a uno studio di terapia cellulare o genica per la malattia di Pompe

Criteri di esclusione:

  • Infezione acuta attiva allo screening
  • Diabete non controllato
  • Ipertensione incontrollata
  • CID attiva, sanguinamento o coagulopatia che non possono essere corretti con un intervento minimo
  • Malattia intercorrente sintomatica, incontrollata o grave che comprometterebbe la capacità di tollerare il prelievo di sangue o la procedura di leucaferesi mobilizzata
  • Chemioterapia sistemica inferiore o uguale a 2 settimane (6 settimane per clofarabina o nitrosouree) o radioterapia inferiore o uguale a 3 settimane prima della leucaferesi
  • Donne in gravidanza o in allattamento (in allattamento), dove la gravidanza è definita come lo stato di una femmina dopo il concepimento e fino al termine della gestazione, confermata da un test di laboratorio hCG positivo allo screening
  • Qualsiasi paziente che, secondo l'opinione dello sperimentatore, non è clinicamente stabile per sottoporsi alla procedura di leucaferesi o non rispetterà i programmi o le procedure delle visite

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Raccolta di sangue
Lasso di tempo: Fino a 20 giorni
Raccolta di sangue periferico (fino a 20 ml)
Fino a 20 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Raccolta di HSPC
Lasso di tempo: Fino a 100 giorni
Raccolta di HSPC attraverso la leucaferesi mobilizzata con G-CSF
Fino a 100 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (ANTICIPATO)

1 settembre 2022

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 marzo 2023

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

31 maggio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 febbraio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 luglio 2020

Primo Inserito (EFFETTIVO)

20 luglio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

19 maggio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 maggio 2022

Ultimo verificato

1 maggio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Pompe

Prove cliniche su Filgrastim

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