Collecte d'échantillons cliniques de patients atteints de la maladie de Pompe

Ce protocole consiste à prélever des échantillons de sang et de HSPC auprès de personnes atteintes de la maladie de Pompe. Le premier prélèvement sanguin sera effectué lors de la première visite d'étude et, si éligible, le deuxième prélèvement sera effectué par leucaphérèse mobilisée lors de la deuxième visite. Les procédures de leucaphérèse mobilisée suivront les procédures d'exploitation standard de l'établissement et les exigences du protocole pour la leucaphérèse mobilisée.

Les donneurs seront des hommes ou des femmes entre et y compris les âges de 3 ans et 30 ans. Les volontaires fourniront un consentement éclairé écrit et répondront à tous les critères d'inclusion et d'exclusion. Chaque participant peut participer à l'étude jusqu'à 120 jours (3 mois).

L'étude sera menée conformément à la recherche humaine dans le but d'obtenir des échantillons cliniques pour la recherche. Il n'y a pas de critère d'évaluation pour cette étude, cependant, les données recueillies à partir de cette étude comprendront, mais sans s'y limiter, le sexe, la démographie, les antécédents médicaux, les valeurs de laboratoire clinique et le volume de sang prélevé. Les données seront résumées dans de futures études rapportant les résultats d'un futur essai clinique sous FDA IND.