Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pobieranie próbek klinicznych od pacjentów z chorobą Pompego

17 maja 2022 zaktualizowane przez: Serhat Gumrukcu, MD PhD

Opracowanie potencjalnego lekarstwa na chorobę Pompego: pobieranie próbek klinicznych od osób z chorobą Pompego

Próbki kliniczne są wymagane od osób z chorobą Pompego w celu wsparcia procesu i rozwoju analitycznego genetycznie zmodyfikowanego autologicznego produktu z komórek szpiku kostnego, który jest obecnie w fazie badań przedklinicznych, FTX-PD01. Celem jest zbadanie tego produktu w kolejnym badaniu klinicznym w ramach przyszłego IND FDA w celu leczenia choroby Pompego. Zarejestrowani uczestnicy dostarczają próbkę krwi żylnej (około 20 ml) do wykorzystania w badaniach przedklinicznych oraz badaniach i rozwoju FTX-PD01. Pacjenci mogą ostatecznie zostać poproszeni o poddanie się mobilizowanej leukaferezie w celu pobrania komórek macierzystych szpiku kostnego, a ich próbki zostaną wykorzystane do dalszego opracowania produktu komórkowego FTX-PD01, w tym procesu zgodnego z cGMP, który zostanie zastosowany w ramach przyszłego FDA IND.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ten protokół ma na celu pobranie krwi i próbek HSPC od osób z chorobą Pompego. Pierwsze pobranie krwi zostanie przeprowadzone podczas pierwszej wizyty badawczej, a jeśli kwalifikuje się, drugie pobranie krwi zostanie wykonane za pomocą mobilizowanej leukaferezy podczas drugiej wizyty. Procedury mobilizowanej leukaferezy będą zgodne ze standardowymi procedurami operacyjnymi placówki i wymaganiami protokołu dla mobilizowanej leukaferezy.

Dawcami będą mężczyźni lub kobiety w wieku od 3 do 30 lat włącznie. Wolontariusze przedstawią pisemną świadomą zgodę i spełnią wszystkie kryteria włączenia i wyłączenia. Każdy uczestnik może uczestniczyć w badaniu do 120 dni (3 miesiące).

Badanie zostanie przeprowadzone zgodnie z badaniami na ludziach w celu pozyskania próbek klinicznych do badań. Nie ma punktu końcowego dla tego badania, jednak dane zebrane z tego badania będą obejmować między innymi płeć, dane demograficzne, historię medyczną, kliniczne wartości laboratoryjne i objętość pobranej krwi. Dane zostaną podsumowane w przyszłych badaniach przedstawiających wyniki przyszłych badań klinicznych w ramach FDA IND.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

12

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Toluca Lake, California, Stany Zjednoczone, 91602
        • Rekrutacyjny
        • Seraph Research Institute
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 30 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Poza tym zdrowe osoby, u których zdiagnozowano chorobę Pompego.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku 3-30 lat
  • Udokumentowana diagnoza choroby Pompego
  • Uczestnicy, którzy nie brali udziału w próbie terapii komórkowej lub genowej choroby Pompego

Kryteria wyłączenia:

  • Aktywna ostra infekcja podczas badania przesiewowego
  • Niekontrolowana cukrzyca
  • Niekontrolowane nadciśnienie
  • Aktywny DIC, krwawienie lub koagulopatia, których nie można skorygować przy minimalnej interwencji
  • Objawowa, niekontrolowana lub ciężka współistniejąca choroba, która może upośledzać zdolność do tolerowania pobierania krwi lub procedury mobilizowanej leukaferezy
  • Chemioterapia ogólnoustrojowa trwająca mniej niż 2 tygodnie (6 tygodni w przypadku klofarabiny lub nitrozomocznika) lub radioterapia trwająca mniej niż 3 tygodnie przed leukaferezą
  • Kobiety w ciąży lub karmiące (karmiące), gdzie ciąża jest definiowana jako stan kobiety od poczęcia do zakończenia ciąży, potwierdzony dodatnim wynikiem badania laboratoryjnego hCG podczas badania przesiewowego
  • Każdy pacjent, który w opinii badacza nie jest stabilny medycznie do poddania się zabiegowi leukaferezy lub nie będzie przestrzegał harmonogramów wizyt lub procedur

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pobieranie krwi
Ramy czasowe: Do 20 dni
Pobranie krwi obwodowej (do 20ml)
Do 20 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kolekcja HSPC
Ramy czasowe: Do 100 dni
Zbieranie HSPC przez leukaferezę mobilizowaną G-CSF
Do 100 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Serhat Gumrukcu, MD PhD

Współpracownicy

Frida Therapeutics LLC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (OCZEKIWANY)

1 września 2022

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 marca 2023

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

31 maja 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 lutego 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 lipca 2020

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

20 lipca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

19 maja 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 maja 2022

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SRPH-LP-02/PoD

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Pompego

Badania kliniczne na Filgrastym

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Paraguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj