Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Сбор клинических образцов от пациентов с болезнью Помпе

17 мая 2022 г. обновлено: Serhat Gumrukcu, MD PhD

Разработка потенциального лекарства от болезни Помпе: сбор клинических образцов у людей с болезнью Помпе

Клинические образцы требуются от лиц с болезнью Помпе для поддержки процесса и аналитической разработки генетически модифицированного аутологичного продукта клеток костного мозга, который в настоящее время находится в доклинических исследованиях, FTX-PD01. Цель состоит в том, чтобы этот продукт был изучен в последующем клиническом испытании в рамках будущего IND FDA для лечения болезни Помпе. Зарегистрированные участники предоставляют образец венозной крови (примерно 20 мл) для использования в доклинических исследованиях и исследованиях и разработках FTX-PD01. В конечном итоге субъектов могут попросить пройти мобилизованный лейкаферез для сбора стволовых клеток костного мозга, и их образцы будут использоваться для дальнейшей разработки клеточного продукта FTX-PD01, включая процесс, совместимый с cGMP, который будет применяться в рамках будущего FDA IND.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Этот протокол предназначен для сбора образцов крови и HSPC у лиц с болезнью Помпе. Первый забор крови будет сделан во время первого исследовательского визита, и, если он соответствует требованиям, второй забор будет сделан с помощью мобилизационного лейкафереза ​​во время второго визита. Процедуры мобилизационного лейкафереза ​​будут соответствовать стандартным операционным процедурам учреждения и требованиям протокола для мобилизационного лейкафереза.

Донорами будут мужчины или женщины в возрасте от 3 до 30 лет включительно. Добровольцы предоставят письменное информированное согласие и будут соответствовать всем критериям включения и исключения. Каждый участник может находиться в исследовании до 120 дней (3 месяца).

Исследование будет проводиться в соответствии с исследованиями на людях с целью получения клинических образцов для исследований. Для этого исследования нет конечной точки, однако данные, собранные в этом исследовании, будут включать, помимо прочего, пол, демографические данные, историю болезни, клинические лабораторные показатели и объем собранной крови. Данные будут обобщены в будущих исследованиях, сообщающих о результатах будущего клинического испытания в рамках FDA IND.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

12

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Gregory T Howell, BA Psy
  • Номер телефона: 424-274-3211
  • Электронная почта: greg@seraphmed.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Toluca Lake, California, Соединенные Штаты, 91602
        • Рекрутинг
        • Seraph Research Institute
        • Контакт:
          • Anna Hurtado
          • Номер телефона: 424-274-3211
          • Электронная почта: anna@seraphmd.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 30 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

В остальном у здоровых людей диагностирована болезнь Помпе.

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина или женщина в возрасте 3-30 лет
  • Документально подтвержденный диагноз болезни Помпе
  • Участники, которые не участвовали в испытаниях клеточной или генной терапии болезни Помпе.

Критерий исключения:

  • Активная острая инфекция при скрининге
  • Неконтролируемый диабет
  • Неконтролируемая гипертензия
  • Активный ДВС-синдром, кровотечение или коагулопатия, которые невозможно устранить минимальным вмешательством
  • Симптоматическое, неконтролируемое или тяжелое интеркуррентное заболевание, которое ставит под угрозу способность переносить забор крови или процедуру мобилизованного лейкафереза.
  • Системная химиотерапия менее или равна 2 неделям (6 недель для клофарабина или нитрозомочевины) или лучевая терапия менее или равна 3 неделям до лейкафереза
  • Беременные или кормящие (кормящие) женщины, где беременность определяется как состояние женщины после зачатия и до прекращения гестации, подтвержденное положительным лабораторным тестом ХГЧ при скрининге
  • Любой пациент, который, по мнению исследователя, не является стабильным с медицинской точки зрения для прохождения процедуры лейкафереза ​​или не будет соблюдать графики посещений или процедуры

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Сбор крови
Временное ограничение: До 20 дней
Сбор периферической крови (до 20мл)
До 20 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Коллекция HSPC
Временное ограничение: До 100 дней
Сбор HSPC посредством лейкафереза ​​с мобилизацией G-CSF
До 100 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Serhat Gumrukcu, MD PhD

Соавторы

Frida Therapeutics LLC

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ОЖИДАЕТСЯ)

1 сентября 2022 г.

Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)

1 марта 2023 г.

Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)

31 мая 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 февраля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 июля 2020 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

20 июля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

19 мая 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 мая 2022 г.

Последняя проверка

1 мая 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SRPH-LP-02/PoD

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Филграстим

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Macedonia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться