Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Odběr klinických vzorků od pacientů s Pompeho nemocí

17. května 2022 aktualizováno: Serhat Gumrukcu, MD PhD

Vývoj potenciálního léku na Pompeho chorobu: Odběr klinických vzorků od jedinců s Pompeho chorobou

Od jedinců s Pompeho chorobou jsou vyžadovány klinické vzorky na podporu procesu a analytického vývoje pro geneticky modifikovaný produkt z buněk autologní kostní dřeně, který je v současné době v preklinickém výzkumu, FTX-PD01. Záměrem je, aby byl tento produkt zkoumán v následné klinické studii v rámci budoucího FDA IND k léčbě Pompeho choroby. Zapsaní účastníci poskytnou vzorek venózní krve (přibližně 20 ml) k použití v preklinických studiích a výzkumu a vývoji FTX-PD01. Subjekty mohou být případně požádány, aby podstoupily mobilizovanou leukaferézu pro odběr kmenových buněk kostní dřeně a jejich vzorky budou použity k dalšímu vývoji buněčného produktu FTX-PD01, včetně procesu vyhovujícího cGMP, který bude aplikován v rámci budoucího FDA IND.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tento protokol slouží k odběru krve a HSPC vzorků od jedinců s Pompeho chorobou. První odběr krve bude proveden při první studijní návštěvě a pokud je to vhodné, druhý odběr bude proveden mobilizovanou leukaferézou při druhé návštěvě. Postupy mobilizované leukaferézy se budou řídit standardními operačními postupy a požadavky protokolu pro mobilizovanou leukaferézu.

Dárci budou muži nebo ženy ve věku od 3 let do 30 let včetně. Dobrovolníci poskytnou písemný informovaný souhlas a splní všechna kritéria pro zařazení a vyloučení. Každý účastník může být ve studii až 120 dní (3 měsíce).

Studie bude provedena v souladu s výzkumem na lidech za účelem získání klinických vzorků pro výzkum. Pro tuto studii neexistuje žádný cílový bod, nicméně data shromážděná z této studie budou zahrnovat, ale bez omezení, pohlaví, demografické údaje, anamnézu, klinické laboratorní hodnoty a objem odebrané krve. Údaje budou shrnuty v budoucích studiích, které budou uvádět výsledky budoucí klinické studie pod FDA IND.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

12

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Gregory T Howell, BA Psy
  • Telefonní číslo: 424-274-3211
  • E-mail: greg@seraphmed.com

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Toluca Lake, California, Spojené státy, 91602
        • Nábor
        • Seraph Research Institute
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 30 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Jinak zdraví jedinci s diagnózou Pompeho nemoc.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž a žena ve věku 3-30 let
  • Zdokumentovaná diagnóza Pompeho choroby
  • Účastníci, kteří se neúčastnili studie buněčné nebo genové terapie Pompeho choroby

Kritéria vyloučení:

  • Aktivní akutní infekce při screeningu
  • Nekontrolovaný diabetes
  • Nekontrolovaná hypertenze
  • Aktivní DIC, krvácení nebo koagulopatie, které nelze upravit minimálním zásahem
  • Symptomatické, nekontrolované nebo závažné interkurentní onemocnění, které by ohrozilo schopnost tolerovat odběr krve nebo postup mobilizované leukaferézy
  • Systémová chemoterapie kratší nebo rovna 2 týdnům (6 týdnů u klofarabinu nebo nitrosomočoviny) nebo radiační terapie kratší nebo rovna 3 týdnům před leukaferézou
  • Těhotné nebo kojící (kojící) ženy, kde těhotenství je definováno jako stav ženy po početí a do ukončení gestace potvrzený pozitivním laboratorním testem hCG při screeningu
  • Jakýkoli pacient, který podle názoru zkoušejícího není zdravotně stabilní, aby mohl podstoupit proceduru leukaferézy, nebo nebude dodržovat plán návštěv nebo procedury

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odběr krve
Časové okno: Až 20 dní
Odběr periferní krve (do 20ml)
Až 20 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sbírka HSPC
Časové okno: Až 100 dní
Sběr HSPC pomocí G-CSF mobilizované leukaferézy
Až 100 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Serhat Gumrukcu, MD PhD

Spolupracovníci

Frida Therapeutics LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (OČEKÁVANÝ)

1. září 2022

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. března 2023

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

31. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. února 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. července 2020

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

20. července 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

19. května 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. května 2022

Naposledy ověřeno

1. května 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SRPH-LP-02/PoD

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Filgrastim

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Senegal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit