Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Geavanceerd translationeel onderzoek naar leukemie bij kinderen

1 februari 2026 bijgewerkt door: Kathy Chan, Chinese University of Hong Kong

Stimuleren van therapeutische vooruitgang van leukemie bij kinderen door geavanceerd translationeel onderzoek met onmiddellijke en langdurige impact

De prognose van kinderen met leukemie, de meest voorkomende kanker bij kinderen, is aanzienlijk verbeterd. Toch komt terugval nog steeds voor bij 15-40% van de patiënten met een overlevingskans van <50%, wat waarschijnlijk niet zal worden gestimuleerd door intensivering van standaardchemotherapie vanwege de overweldigende toxiciteit. De komst van effectieve en veilige gerichte therapieën voor gevallen met een hoog risico is daarom absoluut noodzakelijk. Deze studie bestaat uit twee onderzoeksprojecten die gericht zijn op het stimuleren van therapeutische vooruitgang.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het eerste deel van de studie was gericht op het onderzoeken van genomica en geneesmiddelgevoeligheidsprofilering van leukemie bij kinderen en de mogelijke toepassing ervan voor precisiegeneeskunde.

Het tweede deel van de studie was gericht op het ontwikkelen van nieuwe antilichamen voor de behandeling van leukemie bij kinderen door middel van diermodelexperimenten.

Ontwerp:

Project 1: Whole-exome en RNA-sequencing zullen worden uitgevoerd op kinderen met leukemie (ALL, AML, MPAL, JMML, MDS) die prospectief worden gerekruteerd in het Hong Kong Children's Hospital. Monsters zullen worden gescreend op hun gevoeligheid voor vooraf geselecteerde, klinisch toegankelijke gerichte agentia in een ex vivo kweeksysteem. De resultaten voor de patiënten met een hoog risico zullen ter evaluatie aan de tumor worden onderworpen.

Project 2: Kandidaten voor volledig menselijke antilichamen die worden geïdentificeerd door middel van faagdisplay, zullen worden gemanipuleerd tot therapeutische vormen en worden beoordeeld op werkzaamheid en veiligheid in van de patiënt afkomstige xenotransplantaten van recidiverende/refractaire B-ALL en in transgene muizen. De werkingsmechanismen zullen worden geïdentificeerd door single-cell RNA-sequencing.

Betekenis:

Implementatie van functionele genomica kan leukemiepatiënten identificeren die baat zullen hebben bij gerichte therapieën en precisiegeneeskunde op maat mogelijk maken. De uitgevonden antilichamen zouden kunnen worden gebruikt voor klinische proeven voor het redden van risicovolle pediatrische B-ALL. Onmiddellijke en langdurige gevolgen voor de behandeling van leukemie bij kinderen worden verwacht.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

300

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
    • Hksar
      • Hong Kong, Hksar, China
        • Werving
        • Hong Kong Children Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Kinderen waarvan bij de presentatie wordt vermoed of gediagnosticeerd met leukemie, worden geworven voor het onderzoek.

Beschrijving

Lijst met opnamecriteria:

  1. acute lymfatische leukemie (ALL) of
  2. acute myeloïde leukemie (AML) of

3 .gemengd fenotype acute leukemie (MPAL) of

4. juveniele myelomonocytaire leukemie (JMML) of

5. myelodysplastische syndromen (MDS) of

6. normale beenmergdonor

Lijst met uitsluitingscriteria:

  1. Voor dit onderzoek worden geen proefpersonen geworven die geen Engels of Chinees kunnen verstaan.
  2. Weigering van patiënt of ouder

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Leukemie bij kinderen
Perifere bloed- en beenmergmonsters worden verzameld voor genetische analyse, in vitro gevoeligheidstest voor geneesmiddelen en dierexperimenten.
Genetisch: RNA-seq
Analyse van genexpressie en fusietranscripties
Genetisch: volledige exon-sequencing
Analyse van genetische afwisseling
Ander: Cytogenetische test
Remissie en terugval worden gevolgd door cytogenetische analyses.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Genetische veranderingen van leukemie bij kinderen
Tijdsspanne: Basislijn
Associatie van mutatiegegevens met geneesmiddelgevoeligheidsprofielen en ziektevrije overleving/algemene overleving wordt geanalyseerd met behulp van standaard statistische methoden.
Basislijn
Genexpressieprofielen van leukemie bij kinderen
Tijdsspanne: Basislijn
Globale transcriptoom- en fusietranscripten van leukemische blasten worden geïdentificeerd door RNA-sequencing.
Basislijn
Geneesmiddelgevoeligheidsprofielen
Tijdsspanne: Basislijn
Geneesmiddelgevoeligheidsresultaten van individuele blast-afgeleide ex vivo kweek worden weergegeven als IC50- en AUC-waarden.
Basislijn
Effectiviteit van antilichamen voor de behandeling van leukemie bij kinderen
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
In vitro biochemische en biologische assays en in vivo leukemische patiënt-afgeleide xenotransplantaten worden gebruikt om de werkzaamheid en toxiciteit van de nieuwe menselijke antilichamen te karakteriseren.
Tot 1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Chinese University of Hong Kong

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Kam Tong Leung, Ph. D., Chinese University of Hong Kong

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 juli 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 juli 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 juli 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HKCH-REC-2020-012
  • PAED-2024-082 (Andere identificatie: IRB Central)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op RNA-seq

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren