Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Avansert translasjonsforskning om barneleukemi

1. februar 2026 oppdatert av: Kathy Chan, Chinese University of Hong Kong

Driver terapeutisk fremgang av barneleukemi gjennom avansert translasjonsforskning med umiddelbar og langsiktig innvirkning

Prognosen for barn med leukemi, den vanligste barnekreften, har forbedret seg markant. Likevel forekommer tilbakefall hos 15-40 % av pasientene med en sannsynlighet for overlevelse på <50 %, noe som neppe vil bli forsterket av intensivering av standard kjemoterapi på grunn av overveldende toksisitet. Innkomsten av effektive og sikre målrettede terapier for høyrisikotilfeller er derfor avgjørende. Denne studien utgjør to forskningsprosjekter som tar sikte på å drive terapeutiske fremskritt.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Den første delen av studien hadde som mål å undersøke genomikk og legemiddelsensitivitetsprofilering av barneleukemi og dens potensielle anvendelse for presisjonsmedisin.

Den andre delen av studien hadde som mål å utvikle nye antistoffer for behandling av barneleukemi ved dyremodelleksperimenter.

Design:

Prosjekt 1: Heleksom- og RNA-sekvensering vil bli utført på barn med leukemi (ALL, AML, MPAL, JMML, MDS) rekruttert i Hong Kong Children's Hospital. Prøver vil bli screenet for deres følsomhet overfor forhåndsvalgte, klinisk tilgjengelige målrettede midler i et ex vivo kultursystem. Resultater for høyrisikopasienter vil bli utsatt for tumorbred for evaluering.

Prosjekt 2: Helt humane antistoffkandidater identifisert ved fagvisning vil bli konstruert til terapeutiske former, og vurdert for effektivitet og sikkerhet i pasientavledede xenografter av residiverende/refraktær B-ALL og i transgene mus. Virkningsmekanismene vil bli identifisert ved encellet RNA-sekvensering.

Betydning:

Implementering av funksjonell genomikk kan identifisere leukemipasienter som vil dra nytte av målrettede terapier og muliggjøre skreddersøm av presisjonsmedisin. De oppfunne antistoffene kunne flyttes videre til kliniske studier for å redde høyrisiko pediatrisk B-ALL. Umiddelbar og langsiktig innvirkning på behandling av barneleukemi er forutsett.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

300

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Hksar
      • Hong Kong, Hksar, Kina
        • Rekruttering
        • Hong Kong Children Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Barn mistenkt eller diagnostisert med leukemi ved presentasjon vil bli rekruttert til studien.

Beskrivelse

Liste over inkluderingskriterier:

  1. akutt lymfatisk leukemi (ALL) eller
  2. akutt myeloid leukemi (AML) eller

3 .blandet fenotype akutt leukemi (MPAL) eller

4. juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML) eller

5. myelodysplastiske syndromer (MDS) eller

6. normal benmargsdonor

Liste over ekskluderingskriterier:

  1. Denne studien vil ikke rekruttere personer som ikke er i stand til å forstå engelsk eller kinesisk.
  2. Pasient- eller foreldrenekt

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Leukemi hos barn
Perifere blod- og benmargsprøver samles inn for genetisk analyse, invitro medikamentfølsomhetstest og dyreforsøk.
Genetisk: RNA-sekv
Genekspresjon og fusjonstranskripsjonsanalyse
Genetisk: hel eksonsekvensering
Genetisk vekslingsanalyse
Annen: Cytogenetisk test
Remisjon og tilbakefall overvåkes ved cytogenetiske analyser.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Genetiske endringer av barneleukemi
Tidsramme: Grunnlinje
Assosiasjon av mutasjonsdata med legemiddelsensitivitetsprofiler og sykdomsfri overlevelse/total overlevelse analyseres ved bruk av standard statistiske metoder.
Grunnlinje
Genekspresjonsprofiler for barneleukemi
Tidsramme: Grunnlinje
Globale transkriptomer og fusjonstranskripsjoner av leukemiske blaster identifiseres ved RNA-sekvensering.
Grunnlinje
Legemiddelfølsomhetsprofiler
Tidsramme: Grunnlinje
Medikamentsensitivitetsresultater av individuelle pasientblaster-avledede ex vivo-kulturer presenteres som IC50- og AUC-verdier.
Grunnlinje
Antistoffeffektivitet for behandling av barneleukemi
Tidsramme: Inntil 1 år
In vitro biokjemiske og biologiske analyser og invivo leukemi-pasientavledede xenografter brukes for å karakterisere effekten og toksisiteten til de nye menneskelige anitstoffene.
Inntil 1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Chinese University of Hong Kong

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Kam Tong Leung, Ph. D., Chinese University of Hong Kong

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2020

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. juli 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. juli 2020

Først lagt ut (Faktiske)

20. juli 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HKCH-REC-2020-012
  • PAED-2024-082 (Annen identifikator: IRB Central)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Leukemi hos barn

Kliniske studier på RNA-sekv

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in El Salvador

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere