Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Avancerad translationell forskning om barnleukemi

1 februari 2026 uppdaterad av: Kathy Chan, Chinese University of Hong Kong

Att driva terapeutiska framsteg av barnleukemi genom avancerad translationell forskning med omedelbar och långsiktig effekt

Prognosen för barn med leukemi, den vanligaste barncancern, har förbättrats markant. Ändå inträffar återfall fortfarande hos 15-40% av patienterna med en sannolikhet för överlevnad på <50%, vilket sannolikt inte kommer att förstärkas av intensifiering av standardkemoterapi på grund av överväldigande toxicitet. Tillkomsten av effektiva och säkra riktade terapier för högriskfall är därför absolut nödvändigt. Denna studie utgör två forskningsprojekt som syftar till att driva terapeutiska framsteg.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Den första delen av studien syftade till att undersöka genomik och läkemedelskänslighetsprofilering av barnleukemi och dess potentiella tillämpning för precisionsmedicin.

Den andra delen av studien syftade till att utveckla nya antikroppar för behandling av barnleukemi genom djurmodellexperiment.

Design:

Projekt 1: Helexom- och RNA-sekvensering kommer att utföras på barn med leukemi (ALL, AML, MPAL, JMML, MDS) som rekryteras i framtiden vid Hong Kong Children's Hospital. Prover kommer att screenas för deras känslighet för förutvalda, kliniskt tillgängliga riktade medel i ett ex vivo-odlingssystem. Resultat för högriskpatienter kommer att utsättas för tumören bred för utvärdering.

Projekt 2: Helt humana antikroppskandidater identifierade genom fagdisplay kommer att konstrueras till terapeutiska former och utvärderas med avseende på effektivitet och säkerhet i patienthärledda xenotransplantat av recidiverande/refraktär B-ALL och i transgena möss. Verkningsmekanismerna kommer att identifieras genom encellig RNA-sekvensering.

Betydelse:

Implementering av funktionell genomik skulle kunna identifiera leukemipatienter som kommer att dra nytta av riktade terapier och möjliggöra skräddarsydda precisionsmedicin. De uppfunna antikropparna skulle kunna flyttas vidare till kliniska prövningar för att rädda högrisk pediatrisk B-ALL. Omedelbar och långsiktig effekt på behandlingen av barnleukemi förutses.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

300

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Kina
    • Hksar
      • Hong Kong, Hksar, Kina
        • Rekrytering
        • Hong Kong Children Hospital
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Barn som misstänks eller diagnostiseras med leukemi vid presentationen kommer att rekryteras till studien.

Beskrivning

Lista över inkluderingskriterier:

  1. akut lymfatisk leukemi (ALL) eller
  2. akut myeloid leukemi (AML) eller

3 .blandad fenotyp akut leukemi (MPAL) eller

4. juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML) eller

5. myelodysplastiska syndrom (MDS) eller

6. normal benmärgsdonator

Lista över uteslutningskriterier:

  1. Denna studie kommer inte att rekrytera personer som inte kan förstå engelska eller kinesiska.
  2. Patient eller förälders vägran

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Leukemi hos barn
Perifera blod- och benmärgsprover samlas in för genetisk analys, invitro-läkemedelskänslighetstest och djurförsök.
Genetisk: RNA-sekv
Analys av genuttryck och fusionstranskript
Genetisk: hel exonsekvensering
Genetisk alterneringsanalys
Övrig: Cytogenetiskt test
Remission och återfall övervakas med cytogenetiska analyser.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genetiska förändringar av barnleukemi
Tidsram: Baslinje
Samband av mutationsdata med läkemedelskänslighetsprofiler och sjukdomsfri överlevnad/total överlevnad analyseras med hjälp av standardiserade statistiska metoder.
Baslinje
Genuttrycksprofiler för barnleukemi
Tidsram: Baslinje
Globala transkriptom- och fusionstranskript av leukemiblaster identifieras genom RNA-sekvensering.
Baslinje
Läkemedelskänslighetsprofiler
Tidsram: Baslinje
Läkemedelskänslighetsresultat av individuella patientblaster-härledda ex vivo-odlingar presenteras som IC50- och AUC-värden.
Baslinje
Antikroppseffekt för behandling av barnleukemi
Tidsram: Upp till 1 år
In vitro biokemiska och biologiska analyser och in vivo leukemi-patienthärledda xenotransplantat används för att karakterisera effektiviteten och toxiciteten hos de nya mänskliga anitkropparna.
Upp till 1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Chinese University of Hong Kong

Utredare

  • Huvudutredare: Kam Tong Leung, Ph. D., Chinese University of Hong Kong

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juli 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 juni 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 juli 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 juli 2020

Första postat (Faktisk)

20 juli 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 februari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 februari 2026

Senast verifierad

1 februari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HKCH-REC-2020-012
  • PAED-2024-082 (Annan identifierare: IRB Central)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera