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Pesquisa Translacional Avançada sobre Leucemia Infantil

1 de fevereiro de 2026 atualizado por: Kathy Chan, Chinese University of Hong Kong

Impulsionando o progresso terapêutico da leucemia infantil por meio de pesquisa translacional avançada com impacto imediato e de longo prazo

O prognóstico de crianças com leucemia, o câncer pediátrico mais comum, melhorou significativamente. No entanto, a recaída ainda ocorre em 15-40% dos pacientes com uma probabilidade de sobrevivência de <50%, o que é improvável que seja aumentado pela intensificação da quimioterapia padrão devido à toxicidade esmagadora. O advento de terapias direcionadas eficazes e seguras para casos de alto risco é, portanto, imperativo. Este estudo constitui dois projetos de pesquisa com o objetivo de impulsionar avanços terapêuticos.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A primeira parte do estudo teve como objetivo investigar o perfil genômico e de sensibilidade a medicamentos da leucemia infantil e sua potencial aplicação na medicina de precisão.

A segunda parte do estudo teve como objetivo desenvolver novos anticorpos para o tratamento da leucemia infantil por meio de experimentos em modelos animais.

Projeto:

Projeto 1: O sequenciamento de exoma total e RNA será realizado em crianças com leucemia (ALL, AML, MPAL, JMML, MDS) prospectivamente recrutadas no Hospital Infantil de Hong Kong. As amostras serão rastreadas quanto à sua sensibilidade a agentes alvo pré-selecionados e clinicamente acessíveis em um sistema de cultura ex vivo. Os resultados para os pacientes de alto risco serão submetidos ao amplo tumor para avaliação.

Projeto 2: Candidatos a anticorpos totalmente humanos identificados por exibição de fagos serão manipulados em formas terapêuticas e avaliados quanto à eficácia e segurança em xenoenxertos derivados de pacientes de B-ALL recidivante/refratária e em camundongos transgênicos. Os mecanismos de ação serão identificados por sequenciamento de RNA unicelular.

Significado:

A implementação da genômica funcional pode identificar pacientes com leucemia que se beneficiarão de terapias direcionadas e permitirão a adaptação da medicina de precisão. Os anticorpos inventados poderiam ser encaminhados para ensaios clínicos para salvar B-ALL pediátrica de alto risco. Prevê-se um impacto imediato e de longo prazo na terapia da leucemia infantil.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

300

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • China
    • Hksar
      • Hong Kong, Hksar, China
        • Recrutamento
        • Hong Kong Children Hospital
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Crianças suspeitas ou diagnosticadas com leucemia na apresentação serão recrutadas para o estudo.

Descrição

Lista de critérios de inclusão:

  1. leucemia linfoblástica aguda (ALL) ou
  2. leucemia mielóide aguda (LMA) ou

3 .misturado fenótipo de leucemia aguda (MPAL) ou

4. leucemia mielomonocítica juvenil (JMML) ou

5. síndromes mielodisplásicas (SMD) ou

6. doador de medula óssea normal

Lista de critérios de exclusão:

  1. Este estudo não recrutará indivíduos incapazes de entender inglês ou chinês.
  2. Recusa do paciente ou dos pais

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Leucemia Infantil
Amostras de sangue periférico e medula óssea são coletadas para análise genética, teste in vitro de sensibilidade a drogas e experimento animal.
Genético: RNA-seq
Expressão gênica e análise de transcrições de fusão
Genético: sequenciamento de exon inteiro
Análise de alternância genética
Outro: Teste de citogenética
A remissão e a recaída são monitoradas por análises citogenéticas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alterações genéticas da leucemia infantil
Prazo: Linha de base
A associação de dados de mutação com perfis de sensibilidade a drogas e sobrevida livre de doença/sobrevida global são analisados ​​usando métodos estatísticos padrão.
Linha de base
Perfis de expressão gênica da leucemia infantil
Prazo: Linha de base
O transcriptoma global e os transcritos de fusão de blastos leucêmicos são identificados por sequenciamento de RNA.
Linha de base
Perfis de sensibilidade a medicamentos
Prazo: Linha de base
Os resultados de sensibilidade a drogas de culturas ex vivo derivadas de blastos de pacientes individuais são apresentados como valores de IC50 e AUC.
Linha de base
Eficácia do anticorpo para o tratamento da leucemia infantil
Prazo: Até 1 ano
Ensaios bioquímicos e biológicos in vitro e xenoenxertos derivados de pacientes leucêmicos in vivo são usados ​​para caracterizar a eficácia e a toxicidade dos novos anticorpos humanos.
Até 1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Chinese University of Hong Kong

Investigadores

  • Investigador principal: Kam Tong Leung, Ph. D., Chinese University of Hong Kong

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de julho de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de julho de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de julho de 2020

Primeira postagem (Real)

20 de julho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HKCH-REC-2020-012
  • PAED-2024-082 (Outro identificador: IRB Central)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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