Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pokročilý translační výzkum dětské leukémie

21. září 2023 aktualizováno: Kathy Chan, Chinese University of Hong Kong

Řízení terapeutického pokroku dětské leukémie prostřednictvím pokročilého translačního výzkumu s okamžitým a dlouhodobým dopadem

Prognóza dětí s leukémií, nejčastějším dětským nádorovým onemocněním, se výrazně zlepšila. Přesto k relapsu stále dochází u 15–40 % pacientů s pravděpodobností přežití < 50 %, která pravděpodobně nebude zesílena intenzifikací standardní chemoterapie kvůli ohromující toxicitě. Nástup účinných a bezpečných cílených terapií pro vysoce rizikové případy je proto nezbytný. Tato studie představuje dva výzkumné projekty zaměřené na podporu terapeutického pokroku.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

První část studie si kladla za cíl prozkoumat profilování genomiky a lékové citlivosti dětské leukémie a její potenciální využití v přesné medicíně.

Druhá část studie byla zaměřena na vývoj nové protilátky pro léčbu dětské leukémie pomocí experimentů na zvířecích modelech.

Design:

Projekt 1: Sekvenování celého exomu a RNA bude provedeno u dětí s leukémií (ALL, AML, MPAL, JMML, MDS), které budou perspektivně přijaty do hongkongské dětské nemocnice. Vzorky budou testovány na jejich citlivost na předem vybrané, klinicky dostupné cílené látky v kultivačním systému ex vivo. Výsledky u vysoce rizikových pacientů budou podrobeny vyhodnocení širokému nádoru.

Projekt 2: Kandidáti plně lidských protilátek identifikovaní fágovým displejem budou upraveni do terapeutických forem a hodnocena jejich účinnost a bezpečnost u xenoimplantátů relabující/refrakterní B-ALL pocházejících od pacienta au transgenních myší. Mechanismus účinku bude identifikován sekvenováním jednobuněčné RNA.

Význam:

Implementace funkční genomiky by mohla identifikovat pacienty s leukémií, kteří budou mít prospěch z cílených terapií, a umožnit přizpůsobení přesné medicíny. Vynalezené protilátky by mohly být posunuty vpřed do klinických studií pro záchranu vysoce rizikové dětské B-ALL. Předpokládá se okamžitý a dlouhodobý dopad na terapii dětské leukémie.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

150

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Hksar
      • Hong Kong, Hksar, Čína
        • Nábor
        • Hong Kong Children Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Do studie budou zařazeny děti s podezřením na leukémii nebo s ní diagnostikovanou při prezentaci.

Popis

Seznam kritérií pro zařazení:

  1. akutní lymfoblastická leukémie (ALL) popř
  2. akutní myeloidní leukémie (AML) popř

3 .smíšené fenotyp akutní leukémie (MPAL) popř

4. juvenilní myelomonocytární leukémie (JMML) popř

5. myelodysplastické syndromy (MDS) popř

6. normální dárce kostní dřeně

Seznam kritérií vyloučení:

  1. Tato studie nebude přijímat subjekty, které nejsou schopny rozumět angličtině nebo čínštině.
  2. Odmítnutí pacienta nebo rodiče

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Dětská leukémie
Vzorky periferní krve a kostní dřeně se odebírají pro genetickou analýzu, invitro test citlivosti na léčivo a experiment na zvířatech.
Genetický: RNA-sekv
Analýza genové exprese a fúzních transkriptů
Genetický: sekvenování celého exonu
Analýza genetické alternace
Jiný: Cytogenetický test
Remise a relaps jsou sledovány cytogenetickými rozbory.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Genetické změny dětské leukémie
Časové okno: Základní linie
Asociace mutačních dat s profily citlivosti na léky a přežitím bez onemocnění/celkovým přežitím se analyzuje pomocí standardních statistických metod.
Základní linie
Profily genové exprese dětské leukémie
Časové okno: Základní linie
Globální transkriptom a fúzní transkripty leukemických blastů jsou identifikovány sekvenováním RNA.
Základní linie
Profily citlivosti na léky
Časové okno: Základní linie
Výsledky lékové citlivosti ex vivo kultury získané z blastů jednotlivých pacientů jsou uvedeny jako hodnoty IC50 a AUC.
Základní linie
Účinnost protilátek pro léčbu dětské leukémie
Časové okno: Do 1 roku
K charakterizaci účinnosti a toxicity nových lidských protilátek se používají biochemické a biologické testy in vitro a xenoimplantáty pocházející z leukemických pacientů in vivo.
Do 1 roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Chinese University of Hong Kong

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Kam Tong Leung, Ph. D., Chinese University of Hong Kong

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. července 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. července 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. července 2020

První zveřejněno (Aktuální)

20. července 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HKCH-REC-2020-012

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dětská leukémie

Klinické studie na RNA-sekv

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cyprus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit