Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zaawansowane badania translacyjne nad białaczką dziecięcą

21 września 2023 zaktualizowane przez: Kathy Chan, Chinese University of Hong Kong

Kierowanie postępem terapeutycznym białaczki dziecięcej poprzez zaawansowane badania translacyjne o natychmiastowym i długoterminowym wpływie

Rokowanie dzieci z białaczką, najczęstszym nowotworem wieku dziecięcego, znacznie się poprawiło. Jednak nawrót nadal występuje u 15-40% pacjentów z prawdopodobieństwem przeżycia <50%, co jest mało prawdopodobne, aby zostało wzmocnione przez intensyfikację standardowej chemioterapii ze względu na przytłaczającą toksyczność. Pojawienie się skutecznych i bezpiecznych terapii celowanych w przypadkach wysokiego ryzyka jest zatem koniecznością. Niniejsze badanie składa się z dwóch projektów badawczych, których celem jest napędzanie postępu terapeutycznego.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pierwsza część badania miała na celu zbadanie profilowania genomiki i wrażliwości na leki białaczki dziecięcej oraz jej potencjalnego zastosowania w medycynie precyzyjnej.

Druga część badania miała na celu opracowanie nowego przeciwciała do leczenia białaczki dziecięcej za pomocą eksperymentów na modelach zwierzęcych.

Projekt:

Projekt 1: Sekwencjonowanie całego egzomu i RNA zostanie przeprowadzone na dzieciach z białaczką (ALL, AML, MPAL, JMML, MDS) rekrutowanych prospektywnie do Szpitala Dziecięcego w Hongkongu. Próbki zostaną przebadane pod kątem wrażliwości na wcześniej wybrane, dostępne klinicznie środki celowane w systemie hodowli ex vivo. Wyniki dla pacjentów z grupy wysokiego ryzyka zostaną poddane badaniu guza w celu oceny.

Projekt 2: Kandydaci na w pełni ludzkie przeciwciała, zidentyfikowani przez prezentację na fagach, zostaną zmodyfikowani do form terapeutycznych i ocenieni pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa w ksenoprzeszczepach pochodzących od pacjentów z nawrotową/oporną na leczenie B-ALL oraz u myszy transgenicznych. Mechanizmy działania zostaną zidentyfikowane za pomocą sekwencjonowania RNA pojedynczych komórek.

Znaczenie:

Wdrożenie genomiki funkcjonalnej mogłoby zidentyfikować pacjentów z białaczką, którzy odniosą korzyści z terapii celowanych i umożliwić dostosowanie medycyny precyzyjnej. Wynalezione przeciwciała można przenieść do badań klinicznych w celu ratowania pediatrycznej B-ALL wysokiego ryzyka. Przewiduje się natychmiastowy i długoterminowy wpływ na terapię białaczki dziecięcej.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

150

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Hksar
      • Hong Kong, Hksar, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Hong Kong Children Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Do badania zostaną zrekrutowane dzieci z podejrzeniem lub rozpoznaniem białaczki podczas prezentacji.

Opis

Lista kryteriów włączenia:

  1. ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) lub
  2. ostra białaczka szpikowa (AML) lub

3.mieszane fenotyp ostrej białaczki (MPAL) lub

4. młodzieńcza białaczka mielomonocytowa (JMML) lub

5. zespoły mielodysplastyczne (MDS) lub

6. normalny dawca szpiku kostnego

Lista kryteriów wykluczenia:

  1. To badanie nie będzie rekrutować osób, które nie są w stanie zrozumieć języka angielskiego lub chińskiego.
  2. Odmowa pacjenta lub rodzica

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Białaczka dziecięca
Pobierane są próbki krwi obwodowej i szpiku kostnego do analizy genetycznej, testu wrażliwości na leki in vitro i eksperymentów na zwierzętach.
Genetyczny: Sekwencja RNA
Ekspresja genów i analiza transkryptów fuzyjnych
Genetyczny: sekwencjonowanie całych egzonów
Analiza przemian genetycznych
Inny: Badanie cytogenetyczne
Remisję i nawrót choroby monitoruje się za pomocą analiz cytogenetycznych.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany genetyczne białaczki dziecięcej
Ramy czasowe: Linia bazowa
Powiązanie danych mutacji z profilami wrażliwości na leki i przeżycia wolnego od choroby/przeżycia całkowitego analizuje się przy użyciu standardowych metod statystycznych.
Linia bazowa
Profile ekspresji genów białaczki dziecięcej
Ramy czasowe: Linia bazowa
Globalny transkryptom i transkrypty fuzyjne blastów białaczkowych są identyfikowane przez sekwencjonowanie RNA.
Linia bazowa
Profile wrażliwości na leki
Ramy czasowe: Linia bazowa
Wyniki wrażliwości na lek w hodowli ex vivo pochodzącej z blastów poszczególnych pacjentów przedstawiono jako wartości IC50 i AUC.
Linia bazowa
Skuteczność przeciwciał w leczeniu białaczki dziecięcej
Ramy czasowe: Do 1 roku
Testy biochemiczne i biologiczne in vitro oraz ksenoprzeszczepy pochodzące od pacjentów z białaczką in vivo są wykorzystywane do scharakteryzowania skuteczności i toksyczności nowych ludzkich przeciwciał.
Do 1 roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Chinese University of Hong Kong

Śledczy

  • Główny śledczy: Kam Tong Leung, Ph. D., Chinese University of Hong Kong

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 lipca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 lipca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 lipca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HKCH-REC-2020-012

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Sekwencja RNA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Senegal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj