소아 백혈병에 대한 고급 중개 연구
즉각적이고 장기적인 영향을 미치는 고급 중개 연구를 통해 소아 백혈병의 치료 진행 촉진
연구 개요
상세 설명
이 연구의 첫 번째 부분은 소아 백혈병의 유전체학 및 약물 감수성 프로파일링과 정밀 의학에 대한 잠재적 적용을 조사하는 것을 목표로 했습니다.
연구의 두 번째 부분은 동물 모델 실험을 통해 소아 백혈병 치료를 위한 새로운 항체를 개발하는 것을 목표로 했습니다.
설계:
프로젝트 1: 전향적으로 홍콩 어린이 병원에 모집된 백혈병 어린이(ALL, AML, MPAL, JMML, MDS)에 대해 전체 엑솜 및 RNA 시퀀싱을 수행합니다. 생체 외 배양 시스템에서 미리 선택된 임상적으로 접근 가능한 표적 제제에 대한 민감도에 대해 샘플을 스크리닝합니다. 고위험 환자에 대한 결과는 평가를 위해 광범위한 종양에 적용됩니다.
프로젝트 2: 파지 디스플레이에 의해 식별된 완전 인간 항체 후보는 치료 형태로 조작되고 재발/불응성 B-ALL의 환자 유래 이종이식편과 트랜스제닉 마우스에서 효능과 안전성에 대해 평가될 것입니다. 작용 메커니즘은 단일 세포 RNA 시퀀싱에 의해 확인될 것입니다.
중요성:
기능 유전체학의 구현은 표적 치료의 혜택을 받고 정밀 의학의 맞춤화를 가능하게 할 백혈병 환자를 식별할 수 있습니다. 발명된 항체는 고위험 소아 B-ALL을 구제하기 위한 임상 시험으로 진행될 수 있습니다. 소아 백혈병 치료에 대한 즉각적이고 장기적인 영향이 예상됩니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Kathy Chan, Ph. D.
- 전화번호: 852-35052858
- 이메일: kathyyychan@cuhk.edu.hk
연구 연락처 백업
- 이름: Kam Tong LEUNG, Ph. D.
- 전화번호: 852-35133176
- 이메일: ktleung@cuhk.edu.hk
연구 장소
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Hksar
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Hong Kong, Hksar, 중국
- 모병
- Hong Kong Children Hospital
-
연락하다:
- Kam Tong LEUNG, Ph. D.
- 전화번호: 852-35133176
- 이메일: ktleung@cuhk.edu.hk
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준 목록:
- 급성 림프구성 백혈병(ALL) 또는
- 급성 골수성 백혈병(AML) 또는
3.혼합 표현형 급성 백혈병(MPAL) 또는
4. 소아 골수단구성 백혈병(JMML) 또는
5. 골수이형성 증후군(MDS) 또는
6. 정상 골수 기증자
제외 기준 목록:
- 이 연구는 영어나 중국어를 이해하지 못하는 피험자를 모집하지 않습니다.
- 환자 또는 부모의 거부
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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소아 백혈병
말초 혈액 및 골수 샘플은 유전자 분석, 체외 약물 감수성 테스트 및 동물 실험을 위해 수집됩니다.
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유전자 발현 및 융합 전사체 분석
유전자 교대 분석
완화 및 재발은 세포유전학적 분석에 의해 모니터링됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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소아 백혈병의 유전적 변이
기간: 기준선
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돌연변이 데이터와 약물 감수성 프로파일의 연관성 및 무병 생존/전체 생존은 표준 통계 방법을 사용하여 분석됩니다.
|
기준선
|
|
소아 백혈병의 유전자 발현 프로파일
기간: 기준선
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백혈병 돌풍의 전체 전사체 및 융합 전사체는 RNA 시퀀싱에 의해 식별됩니다.
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기준선
|
|
약물 민감도 프로필
기간: 기준선
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개별 환자 모세포 유래 체외 배양의 약물 감수성 결과는 IC50 및 AUC 값으로 표시됩니다.
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기준선
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소아 백혈병 치료를 위한 항체 효능
기간: 최대 1년
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시험관 내 생화학 및 생물학적 분석과 체내 백혈병 환자 유래 이종이식편을 사용하여 새로운 인간 항체의 효능과 독성을 특성화합니다.
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최대 1년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Kam Tong Leung, Ph. D., Chinese University of Hong Kong
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HKCH-REC-2020-012
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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