Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Fortgeschrittene translationale Forschung zu Leukämie im Kindesalter

1. Februar 2026 aktualisiert von: Kathy Chan, Chinese University of Hong Kong

Förderung des therapeutischen Fortschritts bei Leukämie im Kindesalter durch fortschrittliche translationale Forschung mit unmittelbarer und langfristiger Wirkung

Die Prognose von Kindern mit Leukämie, der häufigsten Krebserkrankung bei Kindern, hat sich deutlich verbessert. Dennoch kommt es immer noch bei 15–40 % der Patienten zu einem Rückfall mit einer Überlebenswahrscheinlichkeit von <50 %, die sich aufgrund der überwältigenden Toxizität wahrscheinlich nicht durch eine Intensivierung der Standard-Chemotherapie steigern lässt. Daher ist die Einführung wirksamer und sicherer gezielter Therapien für Hochrisikofälle unerlässlich. Diese Studie stellt zwei Forschungsprojekte dar, die darauf abzielen, therapeutische Fortschritte voranzutreiben.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der erste Teil der Studie zielte darauf ab, Genomik und Arzneimittelsensitivitätsprofile bei Leukämie im Kindesalter und ihre mögliche Anwendung für die Präzisionsmedizin zu untersuchen.

Der zweite Teil der Studie zielte darauf ab, neuartige Antikörper zur Behandlung von Leukämie im Kindesalter durch Tiermodellversuche zu entwickeln.

Design:

Projekt 1: Die Sequenzierung des gesamten Exoms und der RNA wird an Kindern mit Leukämie (ALL, AML, MPAL, JMML, MDS) durchgeführt, die voraussichtlich im Hong Kong Children's Hospital rekrutiert werden. Die Proben werden in einem Ex-vivo-Kultursystem auf ihre Empfindlichkeit gegenüber ausgewählten, klinisch zugänglichen Zielwirkstoffen untersucht. Die Ergebnisse der Hochrisikopatienten werden der Tumorstudie zur Auswertung vorgelegt.

Projekt 2: Vollständig menschliche Antikörperkandidaten, die durch Phagendisplay identifiziert wurden, werden in therapeutische Formen umgewandelt und auf Wirksamkeit und Sicherheit in von Patienten stammenden Xenotransplantaten von rezidiviertem/refraktärem B-ALL und in transgenen Mäusen untersucht. Die Wirkmechanismen werden durch Einzelzell-RNA-Sequenzierung identifiziert.

Bedeutung:

Durch die Implementierung der funktionellen Genomik könnten Leukämiepatienten identifiziert werden, die von gezielten Therapien profitieren, und eine maßgeschneiderte Präzisionsmedizin ermöglicht werden. Die erfundenen Antikörper könnten in klinische Studien zur Rettung von Hochrisiko-B-ALL bei Kindern überführt werden. Es sind unmittelbare und langfristige Auswirkungen auf die Therapie von Leukämie im Kindesalter zu erwarten.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

300

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Hksar
      • Hong Kong, Hksar, China
        • Rekrutierung
        • Hong Kong Children Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Für die Studie werden Kinder rekrutiert, bei denen bei der Vorstellung ein Verdacht auf oder eine Diagnose von Leukämie besteht.

Beschreibung

Liste der Einschlusskriterien:

  1. akute lymphatische Leukämie (ALL) oder
  2. akute myeloische Leukämie (AML) oder

3 .gemischt Phänotyp akute Leukämie (MPAL) oder

4. juvenile myelomonozytäre Leukämie (JMML) oder

5. Myelodysplastische Syndrome (MDS) oder

6. Normaler Knochenmarkspender

Liste der Ausschlusskriterien:

  1. Für diese Studie werden keine Probanden rekrutiert, die kein Englisch oder Chinesisch verstehen.
  2. Ablehnung des Patienten oder der Eltern

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Leukämie im Kindesalter
Für genetische Analysen, In-vitro-Arzneimittelsensitivitätstests und Tierversuche werden periphere Blut- und Knochenmarksproben entnommen.
Genetisch: RNA-seq
Genexpressions- und Fusionstranskriptanalyse
Genetisch: Sequenzierung des gesamten Exons
Genetische Alterationsanalyse
Sonstiges: Zytogenetischer Test
Remission und Rückfall werden durch zytogenetische Analysen überwacht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Genetische Veränderungen bei Leukämie im Kindesalter
Zeitfenster: Grundlinie
Der Zusammenhang von Mutationsdaten mit Arzneimittelsensitivitätsprofilen und dem krankheitsfreien Überleben/Gesamtüberleben wird mithilfe standardmäßiger statistischer Methoden analysiert.
Grundlinie
Genexpressionsprofile von Leukämie im Kindesalter
Zeitfenster: Grundlinie
Globale Transkriptome und Fusionstranskripte leukämischer Blasten werden durch RNA-Sequenzierung identifiziert.
Grundlinie
Arzneimittelsensitivitätsprofile
Zeitfenster: Grundlinie
Die Ergebnisse der Arzneimittelsensitivität der aus Blasten einzelner Patienten gewonnenen Ex-vivo-Kultur werden als IC50- und AUC-Werte dargestellt.
Grundlinie
Antikörperwirksamkeit zur Behandlung von Leukämie im Kindesalter
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr
Zur Charakterisierung der Wirksamkeit und Toxizität der neuen menschlichen Antikörper werden biochemische und biologische In-vitro-Tests sowie von Leukämiepatienten gewonnene In-vivo-Xenotransplantate verwendet.
Bis zu 1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Chinese University of Hong Kong

Ermittler

  • Hauptermittler: Kam Tong Leung, Ph. D., Chinese University of Hong Kong

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juli 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Juli 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Juli 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Juli 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HKCH-REC-2020-012
  • PAED-2024-082 (Andere Kennung: IRB Central)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Leukämie im Kindesalter

Klinische Studien zur RNA-seq

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Belarus

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren