Fejlett transzlációs kutatás a gyermekkori leukémiáról
A gyermekkori leukémia terápiás előrehaladásának elősegítése haladó transzlációs kutatással, azonnali és hosszú távú hatással
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A tanulmány első része a gyermekkori leukémia genomikájának és gyógyszerérzékenységi profiljának vizsgálatát, valamint a precíziós gyógyászatban való lehetséges alkalmazását kívánta megvizsgálni.
A tanulmány második része a gyermekkori leukémia kezelésére alkalmas új antitest kifejlesztését célozta állatmodell kísérletekkel.
Tervezés:
1. projekt: A teljes exome és az RNS szekvenálást leukémiás (ALL, AML, MPAL, JMML, MDS) gyermekeken végzik el, akiket a Hongkongi Gyermekkórházba vesznek fel. A mintákat ex vivo tenyésztési rendszerben megvizsgálják az előre kiválasztott, klinikailag hozzáférhető célzott szerekkel szembeni érzékenységükre. A magas kockázatú betegek eredményeit a tumor széles skálájának vetik alá értékelés céljából.
2. projekt: A fágmegjelenítéssel azonosított, teljesen humán antitest-jelölteket terápiás formákká alakítják át, és értékelik a hatékonyságot és a biztonságosságot recidiváló/refrakter B-ALL betegektől származó xenograftjaiban és transzgenikus egerekben. A hatásmechanizmusokat egysejtű RNS-szekvenálással azonosítjuk.
Jelentőség:
A funkcionális genomika megvalósítása azonosíthatja azokat a leukémiás betegeket, akik számára előnyösek lesznek a célzott terápiák, és lehetővé tenné a precíziós gyógyászat személyre szabását. A feltalált antitesteket tovább lehetne vinni a klinikai vizsgálatokba a magas kockázatú gyermekkori B-ALL megmentésére. Azonnali és hosszú távú hatás várható a gyermekkori leukémia kezelésében.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Kathy Chan, Ph. D.
- Telefonszám: 852-35052858
- E-mail: kathyyychan@cuhk.edu.hk
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Kam Tong LEUNG, Ph. D.
- Telefonszám: 852-35133176
- E-mail: ktleung@cuhk.edu.hk
Tanulmányi helyek
-
-
Hksar
-
Hong Kong, Hksar, Kína
- Toborzás
- Hong Kong Children Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Kam Tong LEUNG, Ph. D.
- Telefonszám: 852-35133176
- E-mail: ktleung@cuhk.edu.hk
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
A felvételi kritériumok listája:
- akut limfoblasztos leukémia (ALL) ill
- akut mieloid leukémia (AML) ill
3 .vegyes fenotípusú akut leukémia (MPAL) ill
4. juvenilis myelomonocytás leukémia (JMML) ill
5. myelodysplasiás szindrómák (MDS) ill
6. normál csontvelő donor
A kizárási kritériumok listája:
- Ez a tanulmány nem vesz fel olyan alanyokat, akik nem tudnak angolul vagy kínaiul.
- A beteg vagy a szülő elutasítása
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Gyermekkori leukémia
Perifériás vér- és csontvelő-mintákat gyűjtenek genetikai elemzéshez, in vitro gyógyszerérzékenységi teszthez és állatkísérletekhez.
|
Génexpresszió és fúziós transzkriptumok elemzése
Genetikai alternációs elemzés
A remissziót és a visszaesést citogenetikai elemzésekkel követjük nyomon.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A gyermekkori leukémia genetikai változásai
Időkeret: Alapvonal
|
A mutációs adatok és a gyógyszerérzékenységi profilok és a betegségmentes túlélés/teljes túlélés összefüggéseit standard statisztikai módszerekkel elemezzük.
|
Alapvonal
|
|
A gyermekkori leukémia génexpressziós profiljai
Időkeret: Alapvonal
|
A leukémiás blasztok globális transzkriptumát és fúziós transzkriptumát RNS-szekvenálással azonosítják.
|
Alapvonal
|
|
Gyógyszerérzékenységi profilok
Időkeret: Alapvonal
|
Az egyes betegek blasztokból származó ex vivo tenyészeteinek gyógyszerérzékenységi eredményeit IC50 és AUC értékekként mutatjuk be.
|
Alapvonal
|
|
Az antitestek hatékonysága a gyermekkori leukémia kezelésében
Időkeret: Akár 1 év
|
Az új humán antitestek hatékonyságának és toxicitásának jellemzésére in vitro biokémiai és biológiai vizsgálatokat és invivo leukémiás betegekből származó xenograftokat használnak.
|
Akár 1 év
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Kam Tong Leung, Ph. D., Chinese University of Hong Kong
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- HKCH-REC-2020-012
- PAED-2024-082 (Egyéb azonosító: IRB Central)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .