Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Передовые трансляционные исследования детской лейкемии

1 февраля 2026 г. обновлено: Kathy Chan, Chinese University of Hong Kong

Стимулирование терапевтического прогресса детской лейкемии посредством передовых трансляционных исследований с немедленным и долгосрочным эффектом

Прогноз у детей с лейкемией, наиболее распространенным онкологическим заболеванием у детей, заметно улучшился. Тем не менее, рецидив все еще происходит у 15-40% пациентов с вероятностью выживания <50%, что вряд ли может быть повышено за счет интенсификации стандартной химиотерапии из-за чрезмерной токсичности. Поэтому необходимо разработать эффективные и безопасные таргетные методы лечения для случаев высокого риска. Это исследование представляет собой два исследовательских проекта, направленных на продвижение терапевтических достижений.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Первая часть исследования была направлена ​​на изучение геномики и профилирования лекарственной чувствительности детского лейкоза и его потенциального применения в прецизионной медицине.

Вторая часть исследования была направлена ​​на разработку нового антитела для лечения детской лейкемии в экспериментах на животных.

Дизайн:

Проект 1: Секвенирование полного экзома и РНК будет проводиться у детей с лейкемией (ALL, AML, MPAL, JMML, MDS), проспективно набранных в Детскую больницу Гонконга. Образцы будут проверены на их чувствительность к предварительно выбранным клинически доступным таргетным агентам в системе культивирования ex vivo. Результаты для пациентов с высоким риском будут подвергнуты обширной опухоли для оценки.

Проект 2: Полностью человеческие антитела-кандидаты, идентифицированные с помощью фагового дисплея, будут преобразованы в терапевтические формы и оценены на предмет эффективности и безопасности в ксенотрансплантатах пациентов с рецидивирующим/рефрактерным B-ALL и у трансгенных мышей. Механизмы действия будут определены с помощью секвенирования одноклеточной РНК.

Значение:

Внедрение функциональной геномики может выявить пациентов с лейкемией, которым будет полезна таргетная терапия, и позволит адаптировать прецизионную медицину. Изобретенные антитела могут быть использованы в клинических испытаниях для спасения B-ALL у детей с высоким риском. Предусмотрено немедленное и долгосрочное воздействие на терапию лейкемии у детей.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

300

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Kathy Chan, Ph. D.
  • Номер телефона: 852-35052858
  • Электронная почта: kathyyychan@cuhk.edu.hk

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Kam Tong LEUNG, Ph. D.
  • Номер телефона: 852-35133176
  • Электронная почта: ktleung@cuhk.edu.hk

Места учебы

  • Китай
    • Hksar
      • Hong Kong, Hksar, Китай
        • Рекрутинг
        • Hong Kong Children Hospital
        • Контакт:
          • Kam Tong LEUNG, Ph. D.
          • Номер телефона: 852-35133176
          • Электронная почта: ktleung@cuhk.edu.hk

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Да

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Дети с подозрением или диагнозом лейкемии при поступлении будут набраны для исследования.

Описание

Список критериев включения:

  1. острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ) или
  2. острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) или

3 .смешанный фенотип острого лейкоза (MPAL) или

4. ювенильный миеломоноцитарный лейкоз (ЮММЛ) или

5. миелодиспластические синдромы (МДС) или

6. нормальный донор костного мозга

Список критериев исключения:

  1. В этом исследовании не будут приниматься участники, не понимающие английский или китайский языки.
  2. Отказ пациента или родителей

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Детская лейкемия
Образцы периферической крови и костного мозга собираются для генетического анализа, теста на чувствительность к лекарствам in vitro и экспериментов на животных.
Генетический: РНК-последовательность
Экспрессия генов и анализ транскриптов слияния
Генетический: полноэкзонное секвенирование
Анализ генетического чередования
Другой: Цитогенетический тест
Ремиссию и рецидив контролируют с помощью цитогенетического анализа.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Генетические изменения детской лейкемии
Временное ограничение: Базовый уровень
Связь данных о мутациях с профилями лекарственной чувствительности и безрецидивной выживаемостью/общей выживаемостью анализируют с использованием стандартных статистических методов.
Базовый уровень
Профили экспрессии генов детского лейкоза
Временное ограничение: Базовый уровень
Глобальный транскриптом и слитые транскрипты лейкемических бластов идентифицируют с помощью РНК-секвенирования.
Базовый уровень
Профили чувствительности к лекарствам
Временное ограничение: Базовый уровень
Результаты чувствительности к лекарственным средствам культур ex vivo, полученных из бластных клеток отдельных пациентов, представлены в виде значений IC50 и AUC.
Базовый уровень
Эффективность антител для лечения детской лейкемии
Временное ограничение: До 1 года
Биохимические и биологические анализы in vitro и ксенотрансплантаты, полученные от пациентов с лейкемией in vivo, используются для характеристики эффективности и токсичности новых антител человека.
До 1 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Chinese University of Hong Kong

Следователи

  • Главный следователь: Kam Tong Leung, Ph. D., Chinese University of Hong Kong

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июля 2020 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 июля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 июля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 июля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HKCH-REC-2020-012
  • PAED-2024-082 (Другой идентификатор: IRB Central)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования РНК-последовательность

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Germany

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться