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Recherche translationnelle avancée sur la leucémie infantile

1 février 2026 mis à jour par: Kathy Chan, Chinese University of Hong Kong

Stimuler les progrès thérapeutiques de la leucémie infantile grâce à une recherche translationnelle avancée avec un impact immédiat et à long terme

Le pronostic des enfants atteints de leucémie, le cancer pédiatrique le plus courant, s'est nettement amélioré. Pourtant, la rechute se produit toujours chez 15 à 40 % des patients avec une probabilité de survie de <50 %, qui est peu susceptible d'être stimulée par l'intensification de la chimiothérapie standard en raison d'une toxicité écrasante. L'avènement de thérapies ciblées efficaces et sûres pour les cas à haut risque est donc impératif. Cette étude constitue deux projets de recherche visant à conduire des avancées thérapeutiques.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La première partie de l'étude visait à étudier la génomique et le profilage de la sensibilité aux médicaments de la leucémie infantile et son application potentielle à la médecine de précision.

La deuxième partie de l'étude visait à développer un nouvel anticorps pour le traitement de la leucémie infantile par des expériences sur des modèles animaux.

Conception:

Projet 1 : Le séquençage de l'exome entier et de l'ARN sera réalisé sur des enfants atteints de leucémie (ALL, AML, MPAL, JMML, MDS) recrutés de manière prospective au Hong Kong Children's Hospital. Les échantillons seront criblés pour leur sensibilité à des agents ciblés présélectionnés et cliniquement accessibles dans un système de culture ex vivo. Les résultats pour les patients à haut risque seront soumis à l'ensemble de la tumeur pour évaluation.

Projet 2 : Les candidats anticorps entièrement humains identifiés par phage display seront transformés en formes thérapeutiques et évalués pour leur efficacité et leur innocuité dans des xénogreffes dérivées de patients de LAL-B récidivante/réfractaire et chez des souris transgéniques. Les mécanismes d'action seront identifiés par séquençage d'ARN unicellulaire.

Importance:

La mise en œuvre de la génomique fonctionnelle pourrait identifier les patients atteints de leucémie qui bénéficieront de thérapies ciblées et permettre l'adaptation de la médecine de précision. Les anticorps inventés pourraient faire l'objet d'essais cliniques pour sauver la B-ALL pédiatrique à haut risque. Un impact immédiat et à long terme sur le traitement de la leucémie infantile est prévu.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

300

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Hksar
      • Hong Kong, Hksar, Chine
        • Recrutement
        • Hong Kong Children Hospital
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Oui

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les enfants suspectés ou diagnostiqués avec une leucémie lors de la présentation seront recrutés pour l'étude.

La description

Liste des critères d'inclusion :

  1. leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) ou
  2. leucémie aiguë myéloïde (LMA) ou

3 .mixte leucémie aiguë de phénotype (MPAL) ou

4. leucémie myélomonocytaire juvénile (JMML) ou

5. syndromes myélodysplasiques (SMD) ou

6. donneur de moelle osseuse normal

Liste des critères d'exclusion :

  1. Cette étude ne recrutera pas de sujets incapables de comprendre l'anglais ou le chinois.
  2. Refus du patient ou des parents

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Leucémie infantile
Des échantillons de sang périphérique et de moelle osseuse sont prélevés pour analyse génétique, test de sensibilité aux médicaments in vitro et expérimentation animale.
Génétique: ARN-seq
Analyse de l'expression génique et des transcrits de fusion
Génétique: séquençage d'exons entiers
Analyse d'alternance génétique
Autre: Test cytogénétique
La rémission et la rechute sont suivies par des analyses cytogénétiques.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Altérations génétiques de la leucémie infantile
Délai: Ligne de base
L'association des données de mutation avec les profils de sensibilité aux médicaments et la survie sans maladie/survie globale est analysée à l'aide de méthodes statistiques standard.
Ligne de base
Profils d'expression génique de la leucémie infantile
Délai: Ligne de base
Le transcriptome global et les transcrits de fusion des blastes leucémiques sont identifiés par séquençage d'ARN.
Ligne de base
Profils de sensibilité aux médicaments
Délai: Ligne de base
Les résultats de sensibilité aux médicaments de la culture ex vivo dérivée de blastes de patients individuels sont présentés sous forme de valeurs IC50 et AUC.
Ligne de base
Efficacité des anticorps pour le traitement de la leucémie infantile
Délai: Jusqu'à 1 an
Des essais biochimiques et biologiques in vitro et des xénogreffes dérivées de patients leucémiques in vivo sont utilisés pour caractériser l'efficacité et la toxicité des nouveaux anticorps humains.
Jusqu'à 1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Chinese University of Hong Kong

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Kam Tong Leung, Ph. D., Chinese University of Hong Kong

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juillet 2020

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 juillet 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 juillet 2020

Première publication (Réel)

20 juillet 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HKCH-REC-2020-012
  • PAED-2024-082 (Autre identifiant: IRB Central)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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