Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Avanceret translationel forskning om børneleukæmi

1. februar 2026 opdateret af: Kathy Chan, Chinese University of Hong Kong

Fremskynde terapeutiske fremskridt for børneleukæmi gennem avanceret translationel forskning med øjeblikkelig og langsigtet virkning

Prognosen for børn med leukæmi, den mest almindelige pædiatriske kræftsygdom, er forbedret markant. Alligevel forekommer tilbagefald stadig hos 15-40 % af patienterne med en sandsynlighed for overlevelse på <50 %, hvilket er usandsynligt, at det vil blive forstærket af intensivering af standardkemoterapi på grund af overvældende toksicitet. Fremkomsten af ​​effektive og sikre målrettede behandlinger til højrisikotilfælde er derfor bydende nødvendigt. Denne undersøgelse udgør to forskningsprojekter, der sigter mod at fremme terapeutiske fremskridt.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Den første del af undersøgelsen havde til formål at undersøge genomik og lægemiddelfølsomhedsprofilering af leukæmi hos børn og dens potentielle anvendelse til præcisionsmedicin.

Den anden del af undersøgelsen havde til formål at udvikle nyt antistof til behandling af børneleukæmi ved dyremodelforsøg.

Design:

Projekt 1: Heleksom- og RNA-sekventering vil blive udført på børn med leukæmi (ALL, AML, MPAL, JMML, MDS), der er rekrutteret i Hong Kong Children's Hospital. Prøver vil blive screenet for deres følsomhed over for forudvalgte, klinisk tilgængelige målrettede midler i et ex vivo kultursystem. Resultater for højrisikopatienter vil blive udsat for tumoren brede til evaluering.

Projekt 2: Fuldt humane antistofkandidater identificeret ved fag-display vil blive konstrueret til terapeutiske former og vurderet for effektivitet og sikkerhed i patientafledte xenotransplantater af recidiverende/refraktær B-ALL og i transgene mus. Virkningsmekanismerne vil blive identificeret ved enkeltcellet RNA-sekventering.

Betydning:

Implementering af funktionel genomik kunne identificere leukæmipatienter, som vil drage fordel af målrettede terapier og muliggøre skræddersyet præcisionsmedicin. De opfundne antistoffer kunne flyttes fremad i kliniske forsøg for at redde højrisiko pædiatrisk B-ALL. Der forventes en øjeblikkelig og langsigtet indvirkning på behandlingen af ​​leukæmi hos børn.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

300

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Hksar
      • Hong Kong, Hksar, Kina
        • Rekruttering
        • Hong Kong Children Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Børn, der mistænkes for eller diagnosticeres med leukæmi ved præsentationen, vil blive rekrutteret til undersøgelsen.

Beskrivelse

Liste over inklusionskriterier:

  1. akut lymfatisk leukæmi (ALL) eller
  2. akut myeloid leukæmi (AML) eller

3 .blandet fænotype akut leukæmi (MPAL) eller

4. juvenil myelomonocytisk leukæmi (JMML) eller

5. myelodysplastiske syndromer (MDS) el

6. normal knoglemarvsdonor

Liste over ekskluderingskriterier:

  1. Denne undersøgelse vil ikke rekruttere forsøgspersoner, der ikke er i stand til at forstå engelsk eller kinesisk.
  2. Patient eller forældres afslag

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Leukæmi hos børn
Perifere blod- og knoglemarvsprøver indsamles til genetisk analyse, invitro-lægemiddelfølsomhedstest og dyreforsøg.
Genetisk: RNA-sekv
Genekspression og fusionstransskriptionsanalyse
Genetisk: hel exon-sekventering
Genetisk alterneringsanalyse
Andet: Cytogenetisk test
Remission og tilbagefald overvåges ved cytogenetiske analyser.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Genetiske ændringer af leukæmi hos børn
Tidsramme: Baseline
Forening af mutationsdata med lægemiddelfølsomhedsprofiler og sygdomsfri overlevelse/samlet overlevelse analyseres ved hjælp af standard statistiske metoder.
Baseline
Genekspressionsprofiler af leukæmi hos børn
Tidsramme: Baseline
Globale transkriptomer og fusionstransskriptioner af leukæmi-blaster identificeres ved RNA-sekventering.
Baseline
Lægemiddelfølsomhedsprofiler
Tidsramme: Baseline
Lægemiddelfølsomhedsresultater af individuelle patientblaster-afledte ex vivo-kulturer præsenteres som IC50- og AUC-værdier.
Baseline
Antistofeffektivitet til behandling af leukæmi hos børn
Tidsramme: Op til 1 år
In vitro biokemiske og biologiske assays og invivo leukæmi-patientafledte xenotransplantater bruges til at karakterisere effektiviteten og toksiciteten af ​​de nye humane anitstoffer.
Op til 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Chinese University of Hong Kong

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Kam Tong Leung, Ph. D., Chinese University of Hong Kong

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. juli 2020

Først opslået (Faktiske)

20. juli 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HKCH-REC-2020-012
  • PAED-2024-082 (Anden identifikator: IRB Central)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Leukæmi hos børn

Kliniske forsøg med RNA-sekv

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner