Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kehittynyt translaatiotutkimus lasten leukemiasta

sunnuntai 1. helmikuuta 2026 päivittänyt: Kathy Chan, Chinese University of Hong Kong

Edistää lasten leukemian terapeuttista etenemistä pitkälle kehitetyn translaatiotutkimuksen avulla välittömällä ja pitkällä aikavälillä

Lasten yleisin syöpä leukemiaa sairastavien lasten ennuste on parantunut huomattavasti. Silti uusiutumista esiintyy edelleen 15–40 %:lla potilaista, joiden eloonjäämistodennäköisyys on < 50 %, mikä ei todennäköisesti parane tavanomaisen kemoterapian tehostamisella ylivoimaisen toksisuuden vuoksi. Tehokkaiden ja turvallisten kohdennettujen hoitojen käyttöönotto korkean riskin tapauksiin on siksi välttämätöntä. Tämä tutkimus koostuu kahdesta tutkimusprojektista, joiden tavoitteena on edistää terapeuttista kehitystä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen ensimmäisessä osassa pyrittiin selvittämään lasten leukemian genomiikkaa ja lääkeherkkyysprofiilia ja sen mahdollista sovellusta tarkkuuslääketieteessä.

Tutkimuksen toisessa osassa pyrittiin kehittämään uusia vasta-aineita lasten leukemian hoitoon eläinmallikokeiden avulla.

Design:

Projekti 1: Koko eksomin ja RNA:n sekvensointi suoritetaan leukemiaa (ALL, AML, MPAL, JMML, MDS) sairastaville lapsille, jotka on mahdollisesti rekrytoitu Hongkongin lastensairaalaan. Näytteistä seulotaan niiden herkkyys ennalta valituille, kliinisesti saatavilla oleville kohdennetuille aineille ex vivo -viljelyjärjestelmässä. Tulokset suuren riskin potilaille altistetaan kasvaimen laajalle arvioitavaksi.

Projekti 2: Täysin ihmisen vasta-aineehdokkaat, jotka tunnistetaan faaginäytöllä, muokataan terapeuttisiin muotoihin, ja niiden teho ja turvallisuus arvioidaan uusiutuneen/refraktorisen B-ALL:n potilasperäisissä ksenografteissa ja siirtogeenisissä hiirissä. Vaikutusmekanismit tunnistetaan yksisoluisen RNA-sekvensoinnin avulla.

Merkitys:

Funktionaalisen genomiikan toteuttaminen voisi tunnistaa leukemiapotilaita, jotka hyötyvät kohdennetuista hoidoista ja mahdollistaa täsmälääketieteen räätälöinnin. Keksittyjä vasta-aineita voitaisiin siirtää kliinisiin kokeisiin korkean riskin lasten B-ALL:n pelastamiseksi. Odotettavissa on välitön ja pitkäaikainen vaikutus lasten leukemian hoitoon.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

300

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Hksar
      • Hong Kong, Hksar, Kiina
        • Rekrytointi
        • Hong Kong Children Hospital
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Lapset, joilla epäillään tai joilla on diagnosoitu leukemia esityksen yhteydessä, otetaan mukaan tutkimukseen.

Kuvaus

Luettelo osallistumiskriteereistä:

  1. akuutti lymfoblastinen leukemia (ALL) tai
  2. akuutti myelooinen leukemia (AML) tai

3 .sekoitettu fenotyypin akuutti leukemia (MPAL) tai

4. juveniili myelomonosyyttinen leukemia (JMML) tai

5. myelodysplastiset oireyhtymät (MDS) tai

6. normaali luuytimen luovuttaja

Luettelo poissulkemiskriteereistä:

  1. Tähän tutkimukseen ei oteta mukaan koehenkilöitä, jotka eivät ymmärrä englantia tai kiinaa.
  2. Potilaan tai vanhemman kieltäytyminen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Lapsuuden leukemia
Perifeeristä veri- ja luuydinnäytteitä kerätään geneettistä analyysiä, invitro-lääkeherkkyystestiä ja eläinkokeita varten.
Geneettinen: RNA-seq
Geeniekspression ja fuusiotranskriptien analyysi
Geneettinen: koko eksonin sekvensointi
Geneettinen vuorotteluanalyysi
Muut: Sytogeneettinen testi
Remissiota ja uusiutumista seurataan sytogeneettisillä analyyseillä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lapsuuden leukemian geneettiset muutokset
Aikaikkuna: Perustaso
Mutaatiotietojen yhdistäminen lääkeherkkyysprofiileihin ja taudista vapaaseen eloonjäämiseen/kokonaiseloonjäämiseen analysoidaan käyttämällä tavanomaisia ​​tilastollisia menetelmiä.
Perustaso
Lapsuuden leukemian geeniekspressioprofiilit
Aikaikkuna: Perustaso
Leukeemisten blastien globaalit transkripti- ja fuusiotranskriptit tunnistetaan RNA-sekvensoinnilla.
Perustaso
Lääkeherkkyysprofiilit
Aikaikkuna: Perustaso
Yksittäisten potilaiden blastiperäisten ex vivo -viljelmien lääkeherkkyystulokset esitetään IC50- ja AUC-arvoina.
Perustaso
Vasta-aineiden tehokkuus lasten leukemian hoidossa
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
In vitro biokemiallisia ja biologisia määrityksiä ja invivo leukemiapotilaista peräisin olevia ksenografteja käytetään luonnehtimaan uusien ihmissolujen tehoa ja toksisuutta.
Jopa 1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Chinese University of Hong Kong

Tutkijat

  • Päätutkija: Kam Tong Leung, Ph. D., Chinese University of Hong Kong

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. kesäkuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. kesäkuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 14. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 20. heinäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 3. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HKCH-REC-2020-012
  • PAED-2024-082 (Muu tunniste: IRB Central)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lapsuuden leukemia

Kliiniset tutkimukset RNA-seq

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kosovo

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa