Investigación Traslacional Avanzada en Leucemia Infantil
Impulsar el progreso terapéutico de la leucemia infantil a través de la investigación traslacional avanzada con impacto inmediato y a largo plazo
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La primera parte del estudio tuvo como objetivo investigar la genómica y el perfil de sensibilidad a los medicamentos de la leucemia infantil y su aplicación potencial para la medicina de precisión.
La segunda parte del estudio tenía como objetivo desarrollar nuevos anticuerpos para el tratamiento de la leucemia infantil mediante experimentos con modelos animales.
Diseño:
Proyecto 1: La secuenciación del ARN y del exoma completo se realizará en niños con leucemia (ALL, AML, MPAL, JMML, MDS) prospectivamente reclutados en el Hospital Infantil de Hong Kong. Las muestras se examinarán para determinar su sensibilidad a agentes objetivo clínicamente accesibles preseleccionados en un sistema de cultivo ex vivo. Los resultados de los pacientes de alto riesgo se someterán al estudio del tumor para su evaluación.
Proyecto 2: Los candidatos a anticuerpos totalmente humanos identificados mediante la visualización de fagos se diseñarán en formas terapéuticas y se evaluará su eficacia y seguridad en xenoinjertos derivados de pacientes de B-ALL recidivante/refractaria y en ratones transgénicos. Los mecanismos de acción se identificarán mediante secuenciación de ARN unicelular.
Significado:
La implementación de la genómica funcional podría identificar a los pacientes con leucemia que se beneficiarán de las terapias dirigidas y permitir la adaptación de la medicina de precisión. Los anticuerpos inventados podrían pasar a ensayos clínicos para salvar la LLA-B pediátrica de alto riesgo. Se prevé un impacto inmediato y a largo plazo en el tratamiento de la leucemia infantil.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Kathy Chan, Ph. D.
- Número de teléfono: 852-35052858
- Correo electrónico: kathyyychan@cuhk.edu.hk
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Kam Tong LEUNG, Ph. D.
- Número de teléfono: 852-35133176
- Correo electrónico: ktleung@cuhk.edu.hk
Ubicaciones de estudio
-
-
Hksar
-
Hong Kong, Hksar, Porcelana
- Reclutamiento
- Hong Kong Children Hospital
-
Contacto:
- Kam Tong LEUNG, Ph. D.
- Número de teléfono: 852-35133176
- Correo electrónico: ktleung@cuhk.edu.hk
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Lista de criterios de inclusión:
- leucemia linfoblástica aguda (LLA) o
- leucemia mieloide aguda (LMA) o
3 .mixto fenotipo leucemia aguda (MPAL) o
4. leucemia mielomonocítica juvenil (LMMJ) o
5. síndromes mielodisplásicos (SMD) o
6. donante de médula ósea normal
Lista de criterios de exclusión:
- Este estudio no reclutará sujetos que no puedan entender inglés o chino.
- Negativa del paciente o de los padres
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Leucemia infantil
Las muestras de sangre periférica y médula ósea se recolectan para análisis genéticos, pruebas de sensibilidad a fármacos in vitro y experimentos con animales.
|
Análisis de expresión génica y transcripciones de fusión
Análisis de alternancia genética
La remisión y la recaída se controlan mediante análisis citogenéticos.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Alteraciones genéticas de la leucemia infantil
Periodo de tiempo: Base
|
La asociación de los datos de mutación con los perfiles de sensibilidad al fármaco y la supervivencia libre de enfermedad/supervivencia global se analizan mediante métodos estadísticos estándar.
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Base
|
|
Perfiles de expresión génica de la leucemia infantil
Periodo de tiempo: Base
|
El transcriptoma global y las transcripciones de fusión de blastos leucémicos se identifican mediante secuenciación de ARN.
|
Base
|
|
Perfiles de sensibilidad a fármacos
Periodo de tiempo: Base
|
Los resultados de sensibilidad al fármaco del cultivo ex vivo derivado de blastos de pacientes individuales se presentan como valores IC50 y AUC.
|
Base
|
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Eficacia de los anticuerpos para el tratamiento de la leucemia infantil
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
|
Se utilizan ensayos bioquímicos y biológicos in vitro y xenoinjertos derivados de pacientes leucémicos in vivo para caracterizar la eficacia y toxicidad de los nuevos anticuerpos humanos.
|
Hasta 1 año
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kam Tong Leung, Ph. D., Chinese University of Hong Kong
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- HKCH-REC-2020-012
- PAED-2024-082 (Otro identificador: IRB Central)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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