小児白血病に関する先進的なトランスレーショナル研究

研究の最初の部分は、小児白血病のゲノミクスと薬剤感受性プロファイリング、および精密医療への応用の可能性を調査することを目的としていました。

研究の第 2 部は、動物モデル実験により小児白血病治療用の新規抗体を開発することを目的としていました。

デザイン：

プロジェクト 1: 香港小児病院に将来採用された白血病の小児 (ALL、AML、MPAL、JMML、MDS) に対して全エクソームおよび RNA シーケンスが実行されます。 サンプルは、エクスビボ培養システムにおいて、事前に選択された臨床的に利用可能な標的薬剤に対する感受性についてスクリーニングされます。 高リスク患者の結果は、評価のために腫瘍全体に適用されます。

プロジェクト 2: ファージ ディスプレイによって同定された完全ヒト抗体候補は、治療形態に操作され、再発/難治性 B-ALL の患者由来の異種移植片およびトランスジェニック マウスにおいて有効性と安全性が評価されます。 作用機序は、単一細胞 RNA 配列決定によって特定されます。

意義：

機能的ゲノミクスの実装により、標的療法の恩恵を受ける白血病患者を特定し、精密医療のカスタマイズが可能になる可能性があります。 発明された抗体は、高リスクの小児B-ALLを救済するための臨床試験に進められる可能性がある。 小児白血病の治療に対する即時的および長期的な影響が予測されます。